Die Theratechnologies Inc. fungiert als biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse. Das Unternehmen vermarktet zwei zugelassene Produkte für Menschen, die mit HIV leben, nämlich: EGRIFTA SV und Trogarzo. Neben dem Verkauf seiner Produkte führt das Unternehmen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch und verfügt über eine Pipeline von Prüfpräparaten in den Be...
Die Theratechnologies Inc. fungiert als biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien zur Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse. Das Unternehmen vermarktet zwei zugelassene Produkte für Menschen, die mit HIV leben, nämlich: EGRIFTA SV und Trogarzo. Neben dem Verkauf seiner Produkte führt das Unternehmen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch und verfügt über eine Pipeline von Prüfpräparaten in den Bereichen Onkologie und NASH.
## Strategie
Die Geschäftsstrategie des Unternehmens besteht darin, ein Portfolio komplementärer Produkte zu entwickeln, das mit seiner Expertise in der Arzneimittelentwicklung und seinem Know-how in der Vermarktung kompatibel ist.
## Produkte und Pipeline
### EGRIFTA SV
Tesamorelin ist das aktive Peptid, das EGRIFTA SV ausmacht. Tesamorelin ist ein stabilisiertes 44 Aminosäuren umfassendes Analogon des humanen Wachstumshormon freisetzenden Faktors (GRF). Die Methode des langwirksamen Peptids des Unternehmens ist ein Peptidstabilisierungsprozess, der die Resistenz des Zielproteins gegen enzymatischen Abbau erhöht, während seine natürliche Spezifität erhalten bleibt. Dies führt in der Regel zu einem stabileren und effizienteren Verbindung, die somit ihre Wirkungsdauer verlängern kann. Tesamorelin regt die Sekretion von Wachstumshormonen auf natürliche und pulsatile Weise an. Die bisher erzielten klinischen Ergebnisse mit Tesamorelin deuten auf ein therapeutisches Potenzial sowohl in anabolen als auch in lipolytischen Indikationen hin. Tesamorelin zur Injektion regt die Freisetzung von Wachstumshormonen an, was zu einer Reduktion von überschüssigem viszeralen Bauchfett (Lipohypertrophie) bei HIV-infizierten erwachsenen Patienten führt, ohne das subkutane Fett zu reduzieren oder zu beeinträchtigen, und hat somit keine klinisch signifikante Auswirkung auf unerwünschten Verlust von subkutanem Fett (Lipoatrophie).
EGRIFTA SV (Tesamorelin zur Injektion) ist eine neue Formulierung von EGRIFTA, die ursprünglich von der FDA im Jahr 2010 zugelassen und 2011 in den Vereinigten Staaten eingeführt wurde. EGRIFTA SV wurde von der FDA im Jahr 2018 zugelassen, wurde 2019 eingeführt und hat EGRIFTA in diesem Land ersetzt. EGRIFTA SV kann bei Raumtemperatur aufbewahrt werden, wird in einem einzigen Fläschchen geliefert und hat eine höhere Konzentration, was zu einem geringeren Verabreichungsvolumen führt. EGRIFTA SV ist die einzige zugelassene Therapie in den Vereinigten Staaten zur Reduzierung von überschüssigem Bauchfett bei HIV-infizierten erwachsenen Patienten mit Lipodystrophie. Wir vermarkten dieses Produkt in den Vereinigten Staaten seit dem 1. Mai 2014.
#### Lipodystrophie
Lipodystrophie ist durch Anomalien in der Produktion und Speicherung von Fett gekennzeichnet. Es hat zwei Komponenten: Lipohypertrophie, und übermäßige Ansammlung von Bauchfett, und Lipoatrophie, der bemerkbare, lokalisierte Verlust von Fettgewebe unter der Haut. Bei Patienten mit Lipohypertrophie tritt die Fettansammlung hauptsächlich um die Taille herum auf und kann auch in anderen Regionen, einschließlich des Brustgewebes und in dorsokervikalen Geweben im Nacken, auftreten, was zu einem Büffelhöcker führt. Überschüssiges Fett erscheint auch als Lipome oder gutartige Tumore, die aus Fettzellen bestehen. Bei Patienten mit Lipoatrophie tritt der Verlust von Fettgewebe in der Regel in den Gliedmaßen und im Gesichtsbereich auf.
### Trogarzo (Ibalizumab-uiyk)
Trogarzo (Ibalizumab-uiyk) ist ein CD-4-gerichteter post-Attachment-HIV-1-Inhibitor. Trogarzo wurde am 6. März 2018 von der FDA zugelassen und am 30. April 2018 in den Vereinigten Staaten kommerziell verfügbar gemacht. In den Vereinigten Staaten ist Trogarzo zur Behandlung von HIV-1-Infektionen bei stark vorbehandelten Erwachsenen mit MDR-HIV-1-Infektion zugelassen, die ihr ARV-Regime nicht ansprechen. Trogarzo war die erste HIV-Behandlung, die mit einem neuen Wirkmechanismus zugelassen wurde. Die Behandlung wird alle zwei Wochen verabreicht. Es handelt sich um eine langwirksame ARV-Therapie, die in Kombination mit anderen ARVs zu einer nicht nachweisbaren Viruslast führen kann. Seit seiner Zulassung wurde Trogarzo in den Behandlungsrichtlinien der Internationalen Antiviral Society-United States und den Behandlungsrichtlinien des US-amerikanischen Gesundheits- und Sozialministeriums aufgenommen.
Trogarzo wurde auch 2019 von der EMA zugelassen und ist nicht mehr unter Lizenz des Unternehmens in Europa, nachdem es im April 2022 beschlossen hatte, seine Vermarktungsrechte für dieses Produkt zu beenden und an TaiMed zurückzugeben.
Trogarzo wurde von TaiMed entwickelt und gemäß einer geänderten und neu gefassten Vertriebsvereinbarung vom 6. März 2017 (TaiMed Agreement) hat das Unternehmen eine exklusive Lizenz zur Vermarktung dieses Produkts in den Vereinigten Staaten und Kanada.
Trogarzo wird durch intravenöse Infusion als Einzeldosis von 2.000 mg gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 800 mg alle zwei Wochen nach Verdünnung in 250 ml 0,9% Natriumchlorid-Injektion, USP, verabreicht. Die Trogarzo-Ladedosis kann auch als und verdünnte intravenöse (IV) Injektion über 90 Sekunden verabreicht werden, und die Erhaltungsdosis kann als und verdünnte IV-Injektion über 30 Sekunden verabreicht werden.
Im Gegensatz zu anderen ARV-Mitteln bindet Trogarzo hauptsächlich an die zweite extrazelluläre Domäne des CD4-Rezeptors, fern von den Bindungsstellen des MHC-II-Moleküls. Es verhindert potenziell, dass das HIV-Virus CD4+-Immunzellen infiziert, während es die normale immunologische Funktion erhält. Trogarzo ist aktiv gegen alle Haupt-HIV-Klade und unabhängig vom Tropismus.
## Lebenszyklus
Am 3. Oktober 2022 genehmigte die FDA die 30-Sekunden-IV-Push-Methode zur Verabreichung der Erhaltungsdosis von Trogarzo, und am 13. Dezember 2023 genehmigte die FDA die IV-Push-Verabreichung der Ladedosis von Trogarzo. IV-Push ist eine Methode, bei der das unverdünnte Medikament mit einer Spritze zur schnelleren Verabreichung in den Blutkreislauf des Körpers gedrückt wird und darauf abzielt, die Verabreichung von Trogarzo für Menschen mit HIV und ihre Gesundheitsdienstleister einfacher und bequemer zu gestalten.
Am 13. Oktober 2023 gab das Unternehmen Ergebnisse einer Studie bekannt, die die intramuskuläre (IM)-Verabreichungsmethode von Trogarzo untersuchte. Diese Studie (TMB-302), die in Zusammenarbeit mit TaiMed durchgeführt wurde, umfasste 21 Probanden (7 HIV-positiv und 14 HIV-negativ), um die Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit der IM-Verabreichung von Trogarzo im Vergleich zur IV-Infusion zu bewerten. Die mittleren Trogarzo-Talspiegel lagen über 15 µg/ml, was darauf hindeutet, dass die IM-Injektion ausreichte, um den Arzneimitteltalspiegel über dem therapeutischen Niveau von 0,3 µg/ml zu halten.
Das Unternehmen hat die Studie zur Verwendung der IM-Verabreichungsmethode von Trogarzo abgeschlossen und am 2. Januar 2024 die Einreichung einer sBLA bei der FDA zur Genehmigung der IM-Verabreichungsmethode für Erhaltungsdosen von Trogarzo angekündigt. Das Unternehmen wartet auf ein Datum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
## Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten
Neben dem Verkauf seiner Produkte führt das Unternehmen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch. Das Unternehmen hat eine vielversprechende Pipeline von Prüfpräparaten in Bereichen mit hohem ungedecktem Bedarf, einschließlich Onkologie und NASH. In den vergangenen Jahren hat das Unternehmen auch daran gearbeitet, den Lebenszyklus von Tesamorelin und Ibalizumab-uiyk zu verlängern. In Bezug auf letzteres hat das Unternehmen die Verabreichungsmethode sowohl der Ladedosis als auch der Erhaltungsdosis verbessert, indem es die Genehmigung einer IV-Push-Verabreichungsmethode erhalten hat und eine sBLA bei der FDA zur Genehmigung einer IM-Verabreichungsmethode der Erhaltungsdosis eingereicht hat.
## Lebenszyklus-Management von Tesamorelin bei Lipodystrophie
### F8-Formulierung
Am 25. September 2023 gab das Unternehmen die Einreichung einer sBLA bei der FDA zur Genehmigung der F8-Formulierung bekannt. Am 23. Januar 2024 erhielt das Unternehmen eine CRL von der FDA. Das Unternehmen wird die Fragen der FDA angehen und beabsichtigt, die Genehmigung der F8-Formulierung zu verfolgen.
Die F8-Formulierung ist achtmal konzentrierter als EGRIFTA und zweimal konzentrierter als die F4-Formulierung, die unter dem Handelsnamen EGRIFTA SV verkauft wird. Das Unternehmen plant, EGRIFTA SV vom Markt zurückzuziehen, wenn und sobald die F8-Formulierung von der FDA genehmigt wird. Die F8-Formulierung kann bei Raumtemperatur aufbewahrt werden, wird in einem einzigen Fläschchen geliefert und hat eine höhere Konzentration, was zu einem geringeren Verabreichungsvolumen führt als bei EGRIFTA SV. Die F8-Formulierung hat den klaren Vorteil, dass nur eine Rekonstitution pro sieben Tagen täglicher Therapie erforderlich ist.
Nach der Genehmigung könnte die F8-Formulierung in der vorgeschlagenen Phase-2b/3-Klinikstudie des Unternehmens zur Untersuchung von Tesamorelin zur Behandlung von NASH in der allgemeinen Bevölkerung verwendet werden.
### EGRIFTA SV
Nach der Einführung von EGRIFTA SV in den Vereinigten Staaten im Jahr 2019 erhielt das Unternehmen eine Reihe von Beschwerden von Patienten im Zusammenhang mit der Rekonstitution von EGRIFTA SV. Im März 2021 entschied sich das Unternehmen proaktiv, der FDA einen CBE-Zusatz zum IFU, der in der Produktkennzeichnung von EGRIFTA SV enthalten ist, vorzulegen und die in der Verordnung festgelegten Zeitpläne einzuhalten. Das Unternehmen setzte diese Änderungen um, die eine geänderte IFU einschlossen. Das Unternehmen bot den Patienten auch eine detaillierte Schulung über sein Callcenter, THERA Patient Support, im Zusammenhang mit den Änderungen an. Die FDA reagierte auf den CBE-Zusatz des Unternehmens mit einer CRL und forderte das Unternehmen auf, eine HFS durchzuführen, um sicherzustellen, dass die Patienten EGRIFTA SV ordnungsgemäß rekonstituieren. Bis zum 30. November 2023 hatte das Unternehmen den ersten Teil der HFS, die formative Studie, abgeschlossen. Die Validierungsstudie muss noch durchgeführt werden, und die Ergebnisse müssen noch eingereicht und von der FDA akzeptiert werden. Das Unternehmen hat bis zum 15. September 2024 Zeit, die Ergebnisse der HFS bei der FDA einzureichen. Das Unternehmen beabsichtigt, eine Verlängerung dieser Frist zu beantragen.
### Mehrfach-Dosis-Pen-Injektor
Im Jahr 2021 begann das Unternehmen mit der Entwicklung eines Geräts in Form eines Stifts zur Verabreichung von Tesamorelin. Dieser Stift sollte in Verbindung mit der F8-Formulierung verwendet werden. Bis heute ist die Entwicklung dieses Geräts nicht abgeschlossen, und alle Aktivitäten im Zusammenhang mit der Entwicklung dieses Geräts wurden eingestellt.
### Tesamorelin für NASH in der allgemeinen Bevölkerung
Am 10. September 2020 kündigte das Unternehmen an, Tesamorelin für die potenzielle Behandlung von NASH in der allgemeinen Bevölkerung unter Verwendung der F8-Formulierung zu untersuchen. Im November 2020 reichte das Unternehmen einen Antrag auf ein Investigational New Drug Application (IND) bei der FDA für eine Phase-3-Klinikstudie zur Bewertung von Tesamorelin zur Behandlung von NASH ein, und im Dezember 2020 erhielt es einen Study May Proceed-Brief für diese Phase-3-Klinikstudie von der FDA.
Das Unternehmen setzt seine Bemühungen fort, potenzielle NASH-Partner auf dem Markt zu finden. Das Unternehmen betont weiterhin, dass die weitere Entwicklung von Tesamorelin es dem Unternehmen ermöglicht, seine Positionierung als eine der wenigen Optionen für Arzneimittelentwickler aufrechtzuerhalten, um sofort mit einem Unternehmen zusammenzuarbeiten, um eine Phase-2b/3-NASH-Klinikstudie zu starten.
## Onkologie
### SORT1+ Technologieplattform
SORT1+ Technology ist der Name, den das Unternehmen seiner Plattform gegeben hat, die die Entwicklung neuer proprietärer Peptide für die Krebsarzneimittelentwicklung zielt, die auf SORT1-Rezeptoren abzielen. SORT1 ist ein Rezeptor, der eine bedeutende Rolle bei der Proteininternalisierung, -sortierung und -verkehr spielt.
In präklinischen Daten hat das führende Prüfpräparat des Unternehmens, Sudocetaxel Zendusortide, das aus seiner SORT1+ Technology abgeleitet ist, gezeigt, dass es die antitumorale Aktivität verbessert und die Neutropenie und systemische Toxizität im Vergleich zur traditionellen Chemotherapie reduziert. Darüber hinaus hat Sudocetaxel Zendusortide in präklinischen Modellen gezeigt, dass es das Multidrug-Resistenzprotein 1 (MDR1; auch als P-Glykoprotein bekannt) umgeht und die Bildung von vaskulärer Mimikry hemmt - zwei wichtige Resistenzmechanismen gegen die Chemotherapie. Sudocetaxel Zendusortide kombiniert das proprietäre Peptid des Unternehmens und das zytotoxische Medikament Docetaxel.
Das Unternehmen erwarb die SORT1+ Technology-Plattform nach der Übernahme aller ausgegebenen und ausstehenden Aktien von Katana BioPharma Inc. (Katana) am 25. Februar 2019 (Katana Agreement). Katana hatte die weltweiten exklusiven Rechte, durch eine lizenzpflichtige Vereinbarung mit Transfert Plus, LP (Transfert Plus), eine Technologieplattform zu nutzen, die Peptide als Vehikel zur gezielten Abgabe von zytotoxischen Wirkstoffen an Sortilin-Rezeptoren, die auf Krebszellen überexprimiert sind, verwendet (Transfert Plus License Agreement). Katana wurde inzwischen in Theratechnologies aufgelöst, und das Unternehmen wurde Vertragspartner der Transfer Plus License Agreement.
### Sudocetaxel Zendusortide Phase-1-Klinikstudie
Im März 2021 startete das Unternehmen eine Phase-1-Klinikstudie zur Bewertung von Sudocetaxel Zendusortide zur Behandlung von Krebsarten, bei denen der Sortilin-Rezeptor exprimiert wird. Das Design der Phase-1-Klinikstudie umfasste eine Dosis-Eskalationsstudie in Teil A zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, maximalen verträglichen Dosis (MTD) und vor
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
