Die Relief Therapeutics Holding SA (Relief) fungiert als kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen im fortgeschrittenen Stadium.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger, patentgeschützter Produkte zur Behandlung von Stoffwechsel-, dermatologischen und pulmonalen seltenen Krankheiten mit einem Portfolio klinischer und vermarkteter Produkte, die ungedeckte Patientenbedürfnisse erfüllen.
Historisch gesehen verfügte das Unternehmen über...
Die Relief Therapeutics Holding SA (Relief) fungiert als kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen im fortgeschrittenen Stadium.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger, patentgeschützter Produkte zur Behandlung von Stoffwechsel-, dermatologischen und pulmonalen seltenen Krankheiten mit einem Portfolio klinischer und vermarkteter Produkte, die ungedeckte Patientenbedürfnisse erfüllen.
Historisch gesehen verfügte das Unternehmen über ein diversifiziertes Portfolio an vermarkteten Produkten und Entwicklungsproduktkandidaten, von denen viele seine proprietären Technologien zur Arzneimittelverabreichung nutzen, die Verbesserungen in Wirksamkeit, Sicherheit oder Anwendungskomfort ermöglichen, um das Leben der Patienten zu verbessern. Nach einer umfassenden Überprüfung des kommerziellen und klinischen Produktportfolios des Unternehmens verfolgt es aktiv eine Strategie der Neuausrichtung seines Geschäfts auf Produkte zur Behandlung seltener Erkrankungen im dermatologischen Therapiebereich, wo ein erheblicher ungedeckter Bedarf besteht. Für die anderen kommerziellen und Entwicklungsprodukte in seinem Portfolio sucht das Unternehmen aktiv potenzielle Partner für Lizenzierungen, Veräußerungen oder andere Kooperationsgeschäfte.
Am 21. März 2024 schloss das Unternehmen eine exklusive Lizenz- und Liefervereinbarung mit Eton Pharmaceuticals, Inc. für die Vermarktung der GOLIKE-Produktfamilie in den Vereinigten Staaten ab. Im Zuge des Übergangs des Unternehmens zu einer Business-to-Business-Strategie für ausgewählte kommerzielle und Entwicklungsprodukte konzentriert sich das Unternehmen auf die Förderung von RLF-TD011, einer sauerstoffoxidierenden Lösung von Hypochlorsäure, die selbstverabreicht, sprühbar ist und zur Behandlung von Wunden bei Epidermolysis bullosa untersucht wird. RLF-TD011 wurde mit der proprietären, patentierten TEHCLO-Nanotechnologieplattform des Unternehmens entwickelt.
Strategie
Die Ziele des Unternehmens sind etablierte Produkte mit nachgewiesener Sicherheit und Wirksamkeit sowie anfänglicher therapeutischer Aktivität am Menschen, Proof-of-Concept oder einer starken wissenschaftlichen Begründung, die relativ kurze, kapitaleffiziente klinische Studien mit klaren Endpunkten ermöglichen. Die Forschungs- und Entwicklungsmittel des Unternehmens sind darauf ausgerichtet, das therapeutische Potenzial dieser Vermögenswerte zu optimieren, um Verbesserungen in Wirksamkeit, Sicherheit und Anwendungskomfort durch die Anwendung seiner proprietären Plattformtechnologien, Arzneimittelverabreichungssysteme oder neuartige Dosierungsformen zu erzielen.
Die Strategie des Unternehmens plant, seine klinische Studien- und Geschäftsentwicklungsexpertise zu nutzen, um sein Geschäft in seltenen dermatologischen Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf aufzubauen und auszubauen. Das Unternehmen beabsichtigt, sein Produktportfolio in seltenen Stoffwechsel- und Atemwegserkrankungen durch Partnerschaften und Kooperationen zu nutzen, um den Cashflow zur Unterstützung von Investitionen im Bereich der seltenen dermatologischen Therapie zu generieren.
Produktportfolio und Pipeline
Das Portfolio des Unternehmens besteht aus einer ausgewogenen Mischung von vermarkteten, umsatzgenerierenden Produkten und global patentierten Technologien zur Arzneimittelverabreichung. Die Pipeline des Unternehmens umfasst drei Kerntherapiebereiche: seltene dermatologische Erkrankungen, seltene Stoffwechselstörungen und seltene Atemwegserkrankungen.
Seltene dermatologische Erkrankungen
Das Unternehmen engagiert sich für die Entwicklung von Produktkandidaten in seltenen dermatologischen Erkrankungen, einem Bereich mit hohem ungedecktem Bedarf, in dem seine Entwicklungsexpertise und Plattformtechnologie die Möglichkeit bieten, die Patientenergebnisse und Lebensqualität zu verbessern. RLF-TD011 wird für die Behandlung von Epidermolysis bullosa untersucht, bei der Patienten relativ wenige optimale Behandlungsoptionen haben.
TEHCLO-Nanotechnologie
Die TEHCLO-Nanotechnologieplattform (TEHCLO), die bei der Entwicklung von RLF TD011 verwendet wird, ist die proprietäre, weltweit patentierte Technologie des Unternehmens. Diese Technologie ermöglicht die Herstellung eines hochstabilen elektrolytischen Wassers mit nanobeschichteten Elektroden, das eine hypochlorige Säurelösung mit niedrigem pH-Wert, isotonisch und oxidierend produziert.
Das TEHCLO-geistige Eigentumsportfolio des Unternehmens besteht aus drei Patentfamilien. Die ersten beiden Familien umfassen 40 weltweit erteilte Patente, die sich auf Systeme und Verfahren zur Erzeugung seiner hypochlorigen Säurelösungen beziehen. Diese Patente laufen zwischen Oktober 2026 und Februar 2030 ab, exklusive etwaiger Patentverlängerungen oder -erweiterungen oder anderer Formen potenzieller Exklusivität. Eine dritte Patentfamilie wird bestimmte medizinische Anwendungen abdecken und, wenn erteilt, frühestens im Juli 2040 ablaufen.
VYJUVEK wurde am 19. Mai 2023 von der FDA für die Behandlung von DEB zugelassen, und das Unternehmen Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) hat daraufhin den kommerziellen Start in den USA eingeleitet. VYJUVEK ist das erste vom FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von DEB. VYJUVEK ist eine wiederholbare, sofort einsatzbereite Gentherapie, die entwickelt wurde, um zwei Kopien des COL7A1-Gens zu liefern, wenn sie topisch direkt auf eine offene Wunde aufgetragen wird. Im Gegensatz zur bisherigen Standardbehandlung behandelt VYJUVEK DEB auf molekularer Ebene, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage zur Produktion von normalem COL7-Protein bietet und somit den grundlegenden krankheitsverursachenden Mechanismus angeht.
FILSUVEZ wurde am 19. Dezember 2023 von der FDA zugelassen. Es handelt sich um ein topisches Gel zur Behandlung von teilweisen Dickenwunden bei Patienten ab sechs Monaten mit JEB und DEB. FILSUVEZ enthält einen Trockenextrakt aus zwei Birkenrindenarten, der natürliche Substanzen namens Triterpene enthält, darunter Betulin, Betulinsäure, Erythrodiol, Lupeol und Oleanolsäure. Das topische Gel wird auf die Wunde aufgetragen und mit einem Wundverband bedeckt.
Die Standardbehandlung für EB-Patienten umfasst die Wundversorgung zur Verhinderung von Infektionen, die Schmerztherapie zur Schmerzlinderung und die Ernährungsunterstützung zur Förderung der Heilung. Dies beinhaltet eine sorgfältige Wundreinigung und Desinfektion, um das Infektionsrisiko zu minimieren. Eine sanfte Reinigung der betroffenen Bereiche mit milden, nicht reizenden Lösungen hilft, Bakterien und andere Krankheitserreger von der Wundoberfläche zu entfernen. Antibiotika können zur Vorbeugung und Behandlung von Infektionen eingesetzt werden, während Analgetika zur Schmerzlinderung verschrieben werden.
RLF-TD011 für die potenzielle Behandlung von Epidermolysis Bullosa
Das Unternehmen entwickelt RLF-TD011 als differenzierte sauerstoffoxidierende Lösung von Hypochlorsäure (HCIO), die eine starke antimikrobielle Wirkung mit entzündungshemmenden Eigenschaften kombiniert und somit die Infektionskontrolle, die Reduzierung der Wundenbesiedlung und die verbesserte Wundheilung ermöglicht. Das RLF TD011 des Unternehmens könnte, wenn es zugelassen wird, eine schnelle, einfach zu verwendende und wirksame Behandlung für die Wundpflege bei EB sein. Wichtig ist, dass RLF-TD011 auch die Wirksamkeit und Anwendbarkeit neu entwickelter EB-Behandlungen durch seine einzigartigen Eigenschaften verbessern könnte.
Entwickelt mit der proprietären, patentgeschützten TEHCLO-Nanotechnologie des Unternehmens, nutzt RLF-TD011 eine exklusive Kombination von vier physikalisch-chemischen Eigenschaften – hochreines HCIO, hypotonisch, niedriger pH-Wert und hohes Oxidations-Reduktionspotential, die es dem Unternehmen ermöglichen, eine schnellere physiologische Heilung von Wunden zu unterstützen, indem sie ein günstiges Wundmikromilieu schaffen. HCIO ist als breit wirkendes, schnell wirkendes antimikrobielles Mittel bekannt, das durch den niedrigen pH-Wert und das hohe ORP verstärkt wird und zur Vorbeugung und Behandlung von Hautinfektionen beiträgt.
RLF-TD011 ist eine selbstverabreichte, sprühbare Lösung, die eine gezielte Anwendung ermöglicht, ohne Hautkontakt und Kreuzkontamination zu vermeiden. Die Wundversorgung bleibt der Eckpfeiler der Behandlung von Patienten mit EB und kann möglicherweise eine schnelle und natürliche Wundheilung ermöglichen, Infektionen minimieren oder verhindern (und damit die Abhängigkeit von Antibiotika verringern) und die Chronifizierung von Wunden vermeiden oder begrenzen.
RLF-TD011 könnte auch wirksam sein, um Hautentzündungen zu reduzieren, indem es (i) den NF-kB-Pro-entzündlichen Weg hemmt und (ii) die Hauptpro-entzündlichen Proteasen MMP-2 irreversibel inaktiviert.
Im Jahr 2019 erhielt RLF-TD011 von der FDA die Bezeichnung Orphan-Arzneimittel (ODD) für die Behandlung von EB, was den Sponsor der Behandlung für bestimmte Entwicklungsanreize qualifiziert, einschließlich einer siebenjährigen Marketingexklusivität nach Erhalt der FDA-Marktzulassung.
Im Februar 2023 gab das Unternehmen bekannt, dass die ersten drei Patienten in einer Proof-of-Concept-Studie, die von einem Untersucher initiiert wurde, zur Bewertung von RLF-TD011 als Behandlung für EB (NCT05533866) eingeschrieben wurden. Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung von Veränderungen im Hautmikrobiom vor, während und nach der Behandlung mit RLF TD011. Patienten mit dystrophischer oder junctionaler EB, deren Wunden von Staphylococcus aureus, Pseudomonas aeruginosa oder Kommensalen besiedelt sind, wurden acht Wochen lang mit RLF-TD011 behandelt, gefolgt von einer vierwöchigen Unterbrechung der Behandlung mit Bewertung ihres Wundmikrobioms in jedem Stadium. Zum Zeitpunkt dieses Jahresberichts war die Studie abgeschlossen und die Behandlung der Patienten abgeschlossen. Die Ergebnisse werden für Mitte bis Ende 2024 erwartet. Bei einem positiven Ergebnis beabsichtigt das Unternehmen, Konsultationen mit der Food and Drug Administration (FDA) zu führen. Diese Diskussionen sollen dazu dienen, den Entwicklungs- und Regulierungsplan des Unternehmens abzuschließen und zu validieren, um einen effizienten Weg zur Marktzulassung sicherzustellen.
Seltene Stoffwechselstörungen
PHYSIOMIMIC-Technologie
Die Physiomimic-Technologie, die bei der Entwicklung und Herstellung der Produktlinie GOLIKE des Unternehmens verwendet wird, ist seine proprietäre weltweit patentierte Technologie. Durch einen komplexen Beschichtungsprozess ändert diese Technologie das Freisetzungs- und Absorptionsprofil von Aminosäuren und ahmt die physiologische Absorption natürlicher Proteine nach. Dieser einzigartige Ansatz verringert den inhärenten Geschmack und Geruch von Aminosäuren und erhöht ihren Nährwert im Vergleich zu herkömmlichen freien Aminosäuren auf dem Markt.
Das geistige Eigentum der Physiomimic-Technologie des Unternehmens besteht aus zwei Patentfamilien, darunter 14 anhängige Anmeldungen und 36 weltweit erteilte Patente. Patente, die aus diesen Familien resultieren, werden frühestens 2036 bzw. 2038 ablaufen, exklusive etwaiger Patentverlängerungen und anderer potenzieller Marktexklusivitäten.
PKU GOLIKE für die diätetische Behandlung von PKU
Patienten mit PKU benötigen die Ergänzung von Aminosäure-basierten Lebensmitteln für spezielle medizinische Zwecke (FSMPs oder medizinische Lebensmittel), um Proteinmangel vorzubeugen und die Stoffwechselkontrolle zu optimieren. Medizinische Lebensmittel können jedoch aufgrund ihres Geschmacks und Geruchs zu einer schlechten diätetischen Compliance führen. Darüber hinaus können der oft unangenehme Geruch und Nachgeschmack von Aminosäure-Ergänzungen ein Hindernis für die soziale Interaktion von PKU-Patienten darstellen.
Die PKU GOLIKE-Produkte sind Phe-frei (oder mit niedrigem Phe-Gehalt) medizinische Lebensmittel für Kinder und Erwachsene und sind die ersten langsam freisetzenden Aminosäure-Medizinprodukte. Sie zeichnen sich durch eine spezielle Beschichtung aus, die eine physiologische Absorption nachbildet, die der Absorptionsprofil natürlicher Proteine ähnelt. Die spezielle Beschichtung maskiert auch den unangenehmen Geschmack, Geruch und Nachgeschmack der Aminosäuren. Die PKU GOLIKE-Granulate sind geschmacksneutral und können mit vielen Lebensmitteln gemischt werden. Die PKU GOLIKE-Produkte enthalten 19 Aminosäuren, die PKU-Patienten benötigen, um die neurologische und muskuläre Gesundheit aufrechtzuerhalten, und sind angereichert mit Vitaminen und Mineralstoffen, einschließlich Eisen, Calcium und Vitamin B12, die normalerweise in proteinreichen Lebensmitteln enthalten sind.
Im Jahr 2023 veröffentlichte Relief präklinische und klinische Daten zu PKU GOLIKE, die die Fähigkeit des Produkts zeigten, katabole Ereignisse zu verringern und den Blut-Phe-Spiegel zu senken. Darüber hinaus deuteten die Daten auf eine Verringerung von Magen-Darm-Beschwerden bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) hin.
Das Unternehmen führt zwei gesponserte, randomisierte, kontrollierte Studien bei PKU-Patienten durch, um zusätzliche Vorteile bei Phe-Schwankungen mit PKU GOLIKE im Vergleich zu Standard-freien Aminosäure-Produkten nachzuweisen (Studiennummern GLK-IT-2023 und GLK-UK-2021) und erwartet die Ergebnisse für 2024. Die Ergebnisse des Unternehmens, wenn positiv, können eine erhöhte Nutzung seiner PKU GOLIKE-Produkte ermöglichen.
Die Produkte des Unternehmens sind in praktischen Packungen mit geschmacksneutralen Granulaten (PKU GOLIKE Plus für Kinder im Alter von 3-16 Jahren und ab 16 Jahren), medizinischen Lebensmittelriegeln (PKU GOLIKE BAR) und Kautabletten (PKU GOLIKE KRUNCH) erhältlich. Das Unternehmen entwickelt auch PKU GOLIKE-Produkte in zusätzlichen festen und flüssigen Formen auf Basis derselben Technologie. PKU GOLIKE-Produkte sind seit 2018 in Europa und seit Oktober 2022 in den USA kommerziell erhältlich.
Im Rahmen der Business-to-Business-Strategie des Unternehmens gewährte es am 21. März 2024 Eton Pharmaceuticals, Inc. eine exklusive Lizenz für die Vermarktung der GOLIKE-Produktfamilie in den Vereinigten Staaten. Das Unternehmen konzentriert seine Bemühungen darauf, ähnliche Lizenzvereinbarungen für die Vermarktung von GOLIKE in wichtigen europäischen Märkten zu verfolgen.
RLF-OD032 für die Behandlung von PKU
RLF-OD032 ist eine neuartige flüssige Formulierung eines Sapropterin-Dihydrochlorid-Produkts in Form einer oralen Suspension zur Senkung der Phenylalanin (Phe)-Spiegel bei erwachsenen und pädiatrischen PKU-Patienten. Wenn RLF-OD032 zugelassen wird, wäre es das erste und einzige flüssige Sapropterin-Dihydrochlorid-
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
