Mallinckrodt plc und seine hundertprozentigen Tochtergesellschaften (Mallinckrodt) entwickeln, produzieren, vermarkten und vertreiben Spezialpharmazeutika und Therapien. Schwerpunkte sind Autoimmun- und seltene Krankheiten in Spezialbereichen wie Neurologie, Rheumatologie, Hepatologie, Nephrologie, Pulmonologie, Ophthalmologie und Onkologie; Immuntherapie und Therapien zur kritischen neonatalen Atemwegsversorgung; Analgetika; kultivierte Hautersatzstoffe und gastrointestinale Produkte.
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Mallinckrodt plc und seine hundertprozentigen Tochtergesellschaften (Mallinckrodt) entwickeln, produzieren, vermarkten und vertreiben Spezialpharmazeutika und Therapien. Schwerpunkte sind Autoimmun- und seltene Krankheiten in Spezialbereichen wie Neurologie, Rheumatologie, Hepatologie, Nephrologie, Pulmonologie, Ophthalmologie und Onkologie; Immuntherapie und Therapien zur kritischen neonatalen Atemwegsversorgung; Analgetika; kultivierte Hautersatzstoffe und gastrointestinale Produkte.
Das Unternehmen betreibt sein Geschäft in zwei berichtspflichtigen Segmenten: Specialty Brands umfasst innovative Spezialpharmazeutika; und Specialty Generics umfasst Nischen-Spezialgenerika und aktive pharmazeutische Wirkstoffe („API(s)“).
Das Unternehmen vermarktet Markenpharmazeutika für Autoimmun- und seltene Krankheiten in den Spezialbereichen Neurologie, Rheumatologie, Hepatologie, Nephrologie, Pulmonologie, Ophthalmologie und Onkologie; Immuntherapie und Therapien zur kritischen neonatalen Atemwegsversorgung; Analgetika; kultivierte Hautersatzstoffe und gastrointestinale Produkte. Das vielfältige Portfolio des Unternehmens umfasst sowohl vermarktete als auch in der Entwicklung befindliche Produkte und konzentriert sich auf Patienten mit erheblichen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen.
Die langfristige Strategie des Unternehmens besteht darin, den Zugang der Patienten zu den bestehenden Produkten des Unternehmens zu verbessern und angemessene Nutzung sicherzustellen; innovative neue Therapien und Geräte der nächsten Generation für die Produkte des Unternehmens zu entwickeln; und selektiv Produkte zu erwerben oder zu lizenzieren, die strategisch mit dem Produktportfolio des Unternehmens übereinstimmen, um die Größe und Rentabilität des Segments Specialty Brands des Unternehmens zu erweitern.
Das Unternehmen bewirbt seine Markenprodukte direkt bei Ärzten in deren Praxen, Krankenhäusern und ambulanten chirurgischen Zentren (einschließlich Neurologen, Rheumatologen, Hepatologen, Nephrologen, Pulmonologen, Augenärzten, Onkologen, Neonatologen, Chirurgen und Apothekendirektoren) mit einer eigenen Vertriebsmannschaft von fast 300 Vertriebsmitarbeitern zum 30. Dezember 2022 (Nachfolger). Diese Produkte werden von unabhängigen Großhandelsarzneimittellieferanten, spezialisierten pharmazeutischen Distributoren, Einzelhandelsapothekenketten und Krankenhausbeschaffungsabteilungen erworben und schließlich auf ärztliche Verschreibung an Patienten abgegeben. Das Unternehmen schließt auch direkt Verträge mit Zahlungsorganisationen ab, um die Erstattung der Produkte des Unternehmens für Patienten sicherzustellen, denen die Produkte des Unternehmens von ihren Ärzten verschrieben wurden.
Im Folgenden finden Sie eine Beschreibung ausgewählter Produkte im Produktportfolio des Unternehmens:
Acthar Gel
(repository corticotropin injection) („Acthar Gel“) ist eine komplexe Mischung von Peptiden, die von der U.S. Food and Drug Administration („FDA“) für 19 Indikationen zugelassen ist. Das Produkt erzielt den Großteil seines Nettoumsatzes aus 11 der zugelassenen Indikationen, darunter die adjuvante Therapie zur kurzfristigen Verabreichung bei einem akuten Schub oder einer Exazerbation bei rheumatoider Arthritis („RA“), einschließlich juveniler RA; Monotherapie zur Behandlung von infantilen Spasmen bei Säuglingen und Kindern unter zwei Jahren; Behandlung während einer Exazerbation oder als Erhaltungstherapie in ausgewählten Fällen von systemischem Lupus erythematodes; Behandlung von akuten Exazerbationen von Multipler Sklerose („MS“) bei Erwachsenen; einschließlich Diurese oder Remission der Proteinurie bei nephrotischem Syndrom („NS“) ohne Uremie vom idiopathischen Typ oder aufgrund von Lupus; Behandlung während einer Exazerbation oder als Erhaltungstherapie in ausgewählten Fällen von systemischem Dermatomyositis (Polymyositis); Behandlung von symptomatischer Sarkoidose; und Behandlung von schweren akuten und chronischen allergischen und entzündlichen Prozessen am Auge und seinen Adnexe, einschließlich Keratitis und Uveitis. Die zugelassenen Indikationen von Acthar Gel unterliegen keinem Patentschutz oder anderer Exklusivität.
Es gibt umfangreiche klinische Daten, die die Wirksamkeit von Acthar Gel unterstützen. Diese Daten resultieren aus von der Firma gesponserten kontrollierten klinischen Studien sowie zuvor abgeschlossenen und weitgehend unabhängigen klinischen Fallserien und kleineren Studien, die die Evidenzbasis des Produkts erweitert und sein klinisches Profil gestärkt haben. Das Unternehmen setzt seine Datenerfassungsbemühungen durch präklinische Studien und zusätzliche unabhängige Forschung fort, sowie durch Bemühungen des Unternehmens, den Wert des Produkts durch Produktverbesserungen zu steigern, einschließlich der laufenden Entwicklung des Acthar Gel-Selbstinjektionsgeräts, das eine einfachere und patientenfreundlichere Anwendung für Einzeldosisindikationen ermöglichen wird.
INOmax
(Stickstoffmonoxid) Gas zur Inhalation („INOmax“) ist ein Vasodilatator, der in Verbindung mit Beatmungsunterstützung und anderen geeigneten Mitteln zur Verbesserung der Sauerstoffversorgung und Reduzierung des Bedarfs an extrakorporaler Membranoxygenierung bei Neugeborenen mit hypoxischer Atemwegserkrankung („HRF“) in Begriffen und Frühgeborenen (>34 Wochen) mit klinischen oder echokardiografischen Hinweisen auf pulmonale Hypertonie indiziert ist. INOmax ist auch in Australien zur Behandlung von perioperativer pulmonaler Hypertonie bei Erwachsenen in Verbindung mit Herz-Kreislauf-Chirurgie zugelassen. Darüber hinaus wurde die Phase-4-Registerstudie des Unternehmens zur Bewertung von INOmax zur Behandlung von pulmonaler Hypertonie bei Frühgeborenen (27 bis 34 Wochen) und Begriff- und Frühgeborenen vorzeitig im Februar 2020 abgeschlossen, da das vorab festgelegte primäre Ergebnis der Nichtunterlegenheit erreicht wurde. Die Entscheidung, die Studie vorzeitig zu beenden, wurde nach der zweiten geplanten Zwischenanalyse bei 75% der Einschreibung getroffen. Die Zwischenanalyse umfasste 54 Frühgeborene und 84 Begriff- und Frühgeborene und zeigte, dass die Studie das Signifikanzniveau für die Nichtunterlegenheit erreicht hatte. Die Bewertung einer signifikanten Verbesserung für jeden Neugeborenen basiert auf mindestens einer 25%igen Abnahme des Oxygenierungsindexes oder des Surrogat-Oxygenierungsindexes während des INOmax-Behandlungszeitraums.
INOmax wird als Teil des INOmax Total Care-Pakets vermarktet, das das Arzneimittelprodukt, proprietäre Arzneimittelverabreichungssysteme, technische und klinische Unterstützung, 24/7/365-Kundenservice, Notfallversorgung und -lieferung sowie Vor-Ort-Schulungen umfasst. Die Entwicklung und anschließende FDA-Einreichung eines 510(k)-Voranmeldungsantrags wurde im September 2022 für ein untersuchungspflichtiges inhalatives Stickstoffmonoxid-Verabreichungssystem für INOmax-Gas zur Inhalation abgeschlossen. Wenn genehmigt, wird dieses inhalative Stickstoffmonoxid-Verabreichungssystem der nächsten Generation ein kompaktes, tragbares Design bieten, das die Sicherheit des Produkts sowie die Einfachheit und Flexibilität der Anwendung in verschiedenen Umgebungen weiter verbessern wird.
Therakos Photopherese
(„Therakos“) konzentriert sich auf die Bereitstellung innovativer Immuntherapie-Behandlungsplattformen, die die Fähigkeit des Immunsystems eines Patienten zur Bekämpfung von Krankheiten verbessern. Therakos ist weltweit führend in der autologen Immuntherapie durch extrakorporale Photopherese („ECP“) und bietet das einzige integrierte ECP-System der Welt. ECP beinhaltet das Entnehmen von Blut des Patienten, die Trennung von weißen Blutzellen von Plasma und roten Blutzellen, die dem Patienten zurückgeführt werden, und die Behandlung der weißen Blutzellen mit einem Ultraviolett-A („UVA“)-Licht aktivierten Medikament. Die behandelten weißen Blutzellen werden sofort wieder in den Patienten verabreicht. ECP ist von der FDA für die palliative Behandlung der Hautmanifestationen des kutanen T-Zell-Lymphoms („CTCL“) zugelassen, die auf andere Behandlungsformen nicht ansprechen. Außerhalb der USA ist ECP zur Behandlung mehrerer anderer schwerwiegender Krankheiten zugelassen, die aus Ungleichgewichten des Immunsystems resultieren. Das Produktportfolio von Therakos, das an Krankenhäuser, Kliniken, akademische Zentren und Blutbanken verkauft wird, umfasst ein installiertes System, ein Einweg-Prozedurset für jede Behandlung und ein Medikament, UVADEX (Methoxsalen) Sterile Solution („UVADEX“), sowie Instrumentenzubehör und Instrumentenwartungs- und -reparaturdienste.
StrataGraft
(allogene kultivierte Keratinozyten und Dermalfibroblasten in murinem Kollagen - dsat) („StrataGraft“) regeneratives Hautgewebe ist ein allogenes zelluläres Gerüstprodukt, das aus auf kollagenhaltigem Gel gewachsenen Keratinozyten mit enthaltenen Dermalfibroblasten besteht und zur Behandlung von Erwachsenen mit thermischen Verbrennungen mit intakten Dermalelementen, für die eine chirurgische Intervention klinisch indiziert ist (tiefe partielle Hautverbrennungen), indiziert ist. StrataGraft soll lebensfähige Zellen liefern, um die körpereigene Fähigkeit zur Heilung zu unterstützen. StrataGraft enthält metabolisch aktive Zellen, die eine Vielzahl von Wachstumsfaktoren und Zytokinen produzieren und absondern. Wachstumsfaktoren und Zytokine sind bekannt für ihre Rolle bei der Wundheilung und Regeneration. Das Produkt ist mit sowohl dermalen als auch epidermalen Schichten aus gut charakterisierten menschlichen Zellen konzipiert. StrataGraft soll unter geeigneten aseptischen Bedingungen, wie dem Operationssaal, angewendet werden und kann genäht, geklammert oder mit einem Gewebekleber befestigt werden.
Während des ersten Quartals des Geschäftsjahres 2022 hat das Unternehmen seine erste kommerzielle Lieferung von StrataGraft veröffentlicht. Die FDA hat StrataGraft die Orphan-Drug-Bezeichnung verliehen, und es war eines der ersten Produkte, die von der FDA als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) gemäß den Bestimmungen des 21st Century Cures Act bezeichnet wurden. Zum Zeitpunkt der Zulassung hat die FDA dem Unternehmen einen Priority Review Voucher („PRV“) verliehen, der gemäß einer Vermögenskaufvereinbarung vom 30. Juni 2022 verkauft wurde. Im Juni 2021 hat die FDA die biologische Lizenzanwendung („BLA“) für StrataGraft für tiefe partielle Hautverbrennungen genehmigt. Das Unternehmen führt eine StrataGraft-Weiterverwendungsstudie im Rahmen eines erweiterten Zugangsprogramms durch. Die an der entscheidenden Phase-3-Studie beteiligten Standorte haben die Möglichkeit, an dieser multizentrischen, offenen Studie teilzunehmen. Insgesamt wurden 52 Patienten eingeschrieben. Es traten keine unerwarteten Wund- oder StrataGraft-bezogenen Ereignisse auf. Die Sicherheitsergebnisse entsprachen den Verschreibungsinformationen, und die behandelten Patienten erreichten eine dauerhafte Wundheilung ohne Autotransplantation und zeigten somit den erwarteten klinischen Nutzen in dieser Population. Das Unternehmen führt eine Phase-2-Studie zur Bewertung von StrataGraft zur Behandlung von Erwachsenen mit Vollhautverbrennungen (auch als Verbrennungen dritten Grades bezeichnet) und eine pädiatrische Studie zur Bewertung von StrataGraft in der Behandlung von pädiatrischen Populationen durch.
Die Biomedical Advanced Research and Development Authority („BARDA“) zeigte Interesse an StrataGraft als medizinischer Gegenmaßnahme bei großen Verbrennungsvorfällen und unterstützte die weitere Entwicklung von StrataGraft mit Finanzierung und technischer Unterstützung. Diese Bemühungen sind Teil der Strategie von BARDA, die Notfallbereitschaft in Reaktion auf Massenunfälle mit Trauma- und thermischen Verbrennungen durch die Entwicklung neuartiger medizinischer Gegenmaßnahmen für Erwachsene und gefährdete Bevölkerungsgruppen zu stärken. Im Falle eines Massenunfalls mit thermischen Verbrennungen schätzt der Government Accountability Office, dass mehr als 10.000 Patienten eine thermische Verbrennungsbehandlung benötigen könnten. Die begrenzte Anzahl spezialisierter Verbrennungszentren und der damit verbundene medizinische Infrastrukturbedarf in den USA schaffen einen öffentlichen Gesundheitsbedarf an Therapien, die schnell für den Einsatz in diesen und anderen Versorgungseinrichtungen bereitgestellt werden können.
Terlivaz
(Terlipressin) („Terlivaz“) ist das erste und einzige von der FDA zugelassene Produkt, das die Nierenfunktion bei Erwachsenen mit hepatorenalem Syndrom („HRS“) Typ 1 (zusammen „HRS-1“) mit raschem Nierenfunktionsverlust verbessert, einer akuten und lebensbedrohlichen Erkrankung, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert. Die FDA hat Terlivaz die Orphan-Drug-Bezeichnung verliehen. Terlivaz ist eines der am meisten untersuchten pharmakologischen Mittel bei HRS-1 mit mehr als 70 veröffentlichten Manuskripten und präsentierten Abstracts zu klinischen Daten bis heute. Die FDA-Zulassung basierte teilweise auf den Ergebnissen der Phase-3-CONFIRM-Studie, der bisher größten prospektiven Studie (n=300), die in den USA und Kanada durchgeführt wurde, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Terlivaz bei Patienten mit HRS-1 zu bewerten. Die CONFIRM-Studie erreichte ihren primären Endpunkt der verifizierten HRS-Reversion, definiert als Verbesserung der Nierenfunktion, Vermeidung von Dialyse und kurzfristiges Überleben. Es ist seit über 30 Jahren außerhalb der USA zugelassen und in fünf Kontinenten für die Indikationen in den Ländern, in denen es zugelassen ist, verfügbar. Terlivaz wird sowohl von der American Association for the Study of Liver Diseases als auch von den Richtlinien des American College of Gastroenterology zur Linienanwendung empfohlen. Am 14. September 2022 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA Terlivaz zur Injektion zugelassen hat, und im vierten Quartal des Geschäftsjahres 2022 hat das Unternehmen die erste kommerzielle Lieferung des Produkts veröffentlicht.
Amitiza
(Lubiproston) („Amitiza“) ist von der FDA zur Behandlung von chronischer idiopathischer Verstopfung bei Erwachsenen, Reizdarmsyndrom mit Verstopfung bei Frauen ab 18 Jahren und opioidinduzierter Verstopfung bei erwachsenen Patienten mit chronischen, nicht-krebsbedingten Schmerzen, einschließlich Patienten mit chronischen Schmerzen aufgrund früherer Krebserkrankungen oder ihrer Behandlung, die keine häufige Eskalation der Opioiddosierung benötigen, zugelassen. Amitiza ist ein Chloridkanal-Typ-Zwei-Aktivator, der die Flüssigkeitssekretion und Motilität des Darms erhöht und den Stuhlgang erleichtert
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
