HTG Molecular Diagnostics, Inc. (HTG) konzentriert sich auf die Förderung der Präzisionsmedizin und Arzneimittelentdeckung durch seine transkriptomweite Profilierung und fortschrittlichen Plattformtechnologien für die Arzneimittelentdeckung.
Zentral für die Geschäftsstrategie des Unternehmens ist der Arzneimittelentdeckungsmotor des Unternehmens, der die firmeneigenen transkriptomischen Profilierungsfähigkeiten des Unternehmens in Kombination mit einer proprietären maschinellen Lernplattform fü...
HTG Molecular Diagnostics, Inc.
(HTG) konzentriert sich auf die Förderung der Präzisionsmedizin und Arzneimittelentdeckung durch seine transkriptomweite Profilierung und fortschrittlichen Plattformtechnologien für die Arzneimittelentdeckung.
Zentral für die Geschäftsstrategie des Unternehmens ist der Arzneimittelentdeckungsmotor des Unternehmens, der die firmeneigenen transkriptomischen Profilierungsfähigkeiten des Unternehmens in Kombination mit einer proprietären maschinellen Lernplattform für medizinische Chemie verwendet, um eine KI-gesteuerte Plattform zur Optimierung von Arzneimittelkandidaten zu schaffen.
Bis zum 31. Dezember 2022 hatte das Unternehmen seinen transkriptominformierten Arzneimittelentdeckungsmotor genutzt, um eine frühe Pipeline von Arzneimittelkandidatenmolekülen für zwei bekannte pharmakologische Ziele zu entwickeln, die beide mehrere potenzielle therapeutische Indikationen ansprechen können, jedoch derzeit mit einem Fokus auf Onkologie und neurodegenerative Erkrankungen.
Die Geschäftsstrategie des Unternehmens besteht darin, die Arzneimittelentdeckungspipeline des Unternehmens aufzubauen, um bestimmte Arzneimittelkandidaten auszulizenzieren und andere Kandidaten selbst in die präklinische und frühe Entwicklung zu bringen. Darüber hinaus würde das Unternehmen erwarten, klinische Diagnostikrechte („CDx“) durch die klinische Entwicklung und Vermarktung dieser Vermögenswerte zu behalten und gegebenenfalls zu nutzen.
Das Unternehmen betreibt auch ein Profilierungsgeschäft in den Life-Science-Tools. Die Profilierungsprodukt- und Dienstleistungslösungen des Unternehmens ermöglichen eine gezielte RNA-Profilierung unter Verwendung einer geringen Menge biologischer Proben, in flüssiger oder fester Form. Das Menü der HTG EdgeSeq-Assays des Unternehmens, einschließlich des HTG-Transkriptompanels („HTP“) des Unternehmens, das entwickelt wurde, um etwa 20.000 mRNA-Ziele unter Verwendung der HTG EdgeSeq-Technologie des Unternehmens zu messen, wird automatisiert auf dem HTG EdgeSeq-System des Unternehmens durchgeführt, das NGS-Tools anwendet und die Generierung von Genexpressionsdaten in kurzer Zeit unter Verwendung des vereinfachten Arbeitsablaufs des Unternehmens ermöglicht.
Die bestehenden Produkte des Unternehmens umfassen Instrumente, Verbrauchsmaterialien und Software, die als integrierte Plattform die Probenverarbeitung automatisieren und es ermöglichen, Hunderte, Tausende oder Zehntausende von molekularen Zielen gleichzeitig und schnell zu profilieren, wobei die Proben nur einen Bruchteil der von vielen vorherrschenden Technologien benötigten Größe ausmachen. Kunden können auf die Technologie des Unternehmens zugreifen, indem sie das HTG EdgeSeq-System und Assays des Unternehmens für ihren internen Gebrauch erwerben oder über das in Tucson, Arizona, ansässige VERI/O-Service-Labor des Unternehmens, einschließlich der molekularen Profilierung von Kohorten und der Entwicklung von benutzerdefinierten Forschungsverwendungsassays („RUO“), um frühzeitige klinische Programme zu unterstützen, und Untersuchungsverwendungsassays für klinische Studien. Mit der Veröffentlichung des HTP des Unternehmens wird erwartet, dass die Einnahmen aus den RUO-Assay-Design-Dienstleistungen des Unternehmens niedriger sein werden als in der Vergangenheit, da die Einnahmen aus den RUO-Assay-Design-Dienstleistungen des Unternehmens durch den Kauf von HTP-Verbrauchsmaterialien und die Probenverarbeitungslabordienstleistungen unter Verwendung des HTP des Unternehmens ersetzt werden. Die Produkt- und Dienstleistungslösungen des Unternehmens haben es dem Unternehmen ermöglicht, auf eine Reihe von Biomarker-Entdeckungsprogrammen in der Frühphase zuzugreifen. Dieser Ansatz wird neue Möglichkeiten schaffen, mit Biopharma-Unternehmen in ihren zukünftigen Arzneimittelentwicklungsprogrammen zusammenzuarbeiten.
Die Schlüsselkomponenten der Strategie des Unternehmens sind die Nutzung der vorhandenen Fähigkeiten des Unternehmens in der transkriptomischen Profilierung, im maschinellen Lernen der chemischen Bibliothek und in der KI-gesteuerten Optimierung von Arzneimittelkandidaten, um ein Portfolio von erstklassigen kleinen Molekül-Arzneimittelkandidaten für bekannte Ziele aufzubauen; die Nutzung der vorhandenen transkriptombasierten Optimierungsfähigkeiten für Arzneimittelkandidaten des Unternehmens, um mit anderen Biopharma-Unternehmen zusammenzuarbeiten; die Wiederherstellung von Begleitdiagnostik-Kooperationen mit Biopharma-Unternehmen, die möglicherweise durch die Bemühungen von HTG Therapeutics in der Zukunft informiert werden; die Erweiterung der Position des Unternehmens in der translationellen Medizin mit den RUO-molekularen Profilierungsprodukten des Unternehmens; und die Fortsetzung der Etablierung des Systemarbeitsablaufs des Unternehmens als beste Lösung für die RNA-Kliniksequenzierung.
HTG hat eine Reihe von Technologieplattformen zusammengestellt, um hoch differenzierte Fähigkeiten zur Bedienung der beiden Geschäftsbereiche des Unternehmens bereitzustellen. Diese Technologien sind wie folgt und werden im Folgenden näher beschrieben:
- Die Profilierungstechnologie HTG EdgeSeq bietet robuste Genexpressionsanalysen des gesamten Transkriptoms mit hoher Plexität und Empfindlichkeit;
- Die HTG EdgeSeq-Instrumentierung automatisiert die HTG EdgeSeq-Chemie des Unternehmens, ermöglicht die Verarbeitung großer Probenmengen und verbessert die Reproduzierbarkeit;
- Fortgeschrittene maschinelle Lern-gesteuerte medizinische Chemieplattform für den schnellen Aufbau von Bibliotheken für bekannte Ziele; und
- KI-gesteuerte medizinische Chemieplattform zur Iteration von chemischen Strukturen zu transkriptomischen Daten zur Optimierung des Designs und der Auswahl von Arzneimittelkandidaten.
HTG EdgeSeq Profilierungstechnologie
Die Profilierungstechnologie HTG EdgeSeq des Unternehmens misst RNA unter Verwendung von DNA-Nuklease-Schutzsonden („DNA-Schutzsonden“). Diese DNA-Schutzsonden enthalten einen zielgenauen Bereich, der von universellen Flügelsequenzen flankiert wird und in Lösung mit ihren Ziel-RNAs hybridisiert wird. Die Ziel-RNA kann sowohl löslich als auch in der biologischen Matrix vernetzt sein. Universelle DNA-Flügelmänner werden an die Flügel hybridisiert, um die S1-Nukleaseverdauung zu verhindern. S1-Nuklease wird hinzugefügt, um einsträngige Nukleinsäuren zu entfernen, einschließlich unhybridisierter DNA-Schutzsonden und RNA. Nach der S1-Nukleasebehandlung sind die einzigen verbleibenden DNA-Schutzsonden in der Reaktion diejenigen, die an die zielgerichtete RNA und die Flügelmänner hybridisiert sind, um ein hybridisiertes Heteroduplex zu bilden. Dies führt zu einem ungefähren Verhältnis von 1:1 von DNA-Schutzsonden zu der RNA, die in der Probe gezielt ist. Die DNA-Schutzsonden sind mit Sequenzieradaptern und molekularen Barcodes in einer PCR-Reaktion markiert. Die markierten DNA-Schutzsonden werden gereinigt, quantifiziert, gepoolt und für die Sequenzierung nach Standard-NGS-Protokollen vorbereitet. Daten aus dem NGS-Gerät werden von der Parser-Software verarbeitet und gemeldet, die mit der HTG EdgeSeq-Plattform geliefert wird.
HTG-Instrumentenplattform
Die Instrumente und Assays des Unternehmens wurden intern entwickelt und werden in Tucson, Arizona, unter ISO 13485:2016-zertifizierten Verfahren hergestellt, wobei die proprietäre HTG EdgeSeq-Chemie des Unternehmens zur Vereinfachung der multiplexen Nukleinsäuretestung in Forschungs- und klinischen Labors verwendet wird. Der gesamte Arbeitsablauf von der Probenpräparation bis zum molekularen Profilierungsbericht kann in nur 36 Stunden für 96 Proben abgeschlossen werden. Mit der Geschwindigkeit, Flexibilität, Empfindlichkeit und Genauigkeit der HTG EdgeSeq-Plattform des Unternehmens, kombiniert mit der Fähigkeit des Systems, effektiv mit kleinen Probenmengen zu arbeiten, können Forscher Tausende oder Abertausende von verschiedenen Genen pro Probe profilieren.
Die HTG EdgeSeq-Plattform besteht aus einem Prozessor (oben dargestellt), einem Hostcomputer und integrierter Software. Der Prozessor ist ein vollautomatisiertes Instrument, das biologische Proben zur Quantifizierung unter Verwendung von proprietären, elektronisch codierten, Einweg-Verbrauchsmaterialien vorbereitet. Das Instrument verfügt über Barcode-Scanner-Einheiten, um die zweidimensionalen Barcodes zu verarbeiten, die auf die in das Instrument geladenen Verbrauchsmaterialien gedruckt sind. Die codierten Verbrauchsmaterialien sind Einweg, um Bedienerfehler zu reduzieren, Kreuzkontaminationen zu beseitigen und eine Rückverfolgbarkeit der Probenkette zu gewährleisten. Die robotergestützte Flüssigkeitsverarbeitung im Instrument ist auf eine zuverlässige Leistung und geringen Wartungsaufwand ausgelegt. Der Bewegungspfad des Roboters ist so programmiert, dass das Risiko einer Kontamination der Reagenzien oder Proben minimiert wird. Ein Hostcomputer unterstützt bis zu sechs Prozessoren, was es Labors ermöglicht, ihre Kapazität einfach durch Hinzufügen von Prozessoren zu erweitern.
Die Anwendungen der HTG EdgeSeq-Technologie des Unternehmens kombinieren die HTG EdgeSeq-Plattform mit einer NGS-Plattform, um die quantitative Analyse von Hunderten oder Tausenden von RNA-Zielen in einem einzigen Panel zu ermöglichen. Die Probenbibliothek wird auf dem Prozessor vorbereitet, dann mit molekularen Sequenzieradaptern und Tags markiert. Die markierten Proben werden gereinigt, quantifiziert, gepoolt und auf einer NGS-Plattform unter Verwendung standardisierter Protokolle sequenziert. Daten aus dem NGS-Gerät werden von der Parser-Software verarbeitet und gemeldet, die mit dem System geliefert wird. HTG EdgeSeq-Panels sind verfügbar, um von einer bis zu 96 Proben in einem einzigen Batch zu verarbeiten.
Neben dem direkten Verkauf der Systeme des Unternehmens nutzt das Unternehmen mehrere alternative Vereinbarungen, um Kunden den Zugang zur Plattform des Unternehmens zu ermöglichen. Die Plattform des Unternehmens kann direkt von den Kunden des Unternehmens erworben werden, die dann auch HTG EdgeSeq-Assays und andere Verbrauchsmaterialien des Unternehmens nach Bedarf erwerben. In einigen Fällen stellt das Unternehmen seine Instrumente kostenlos auf begrenzter Basis zur Verfügung, um die Kundenbewertung vor dem Kauf zu erleichtern.
Arzneimittelentdeckungsmotor
Durch Schlüsselerkenntnisse aus den bisherigen Erfahrungen mit kollaborativen Entwicklungsleistungen hat das Unternehmen einen neuen Ansatz zur Arzneimittelentdeckung entwickelt, der die Vorteile der HTP des Unternehmens und der epitranskriptomischen Profilierungstechnologien in der RNA-Profilierung, Sequenzierung und anderen wissenschaftlichen Anwendungen, einschließlich der Arzneimittelentdeckung und -entwicklung, nutzt.
Im Juni 2021 kündigte das Unternehmen die Gründung von HTG Therapeutics an, mit der Aufnahme mehrerer hoch erfahrener Fachleute für die Arzneimittelentwicklung in das Führungsteam des Unternehmens. Im Laufe des Jahres 2021 stärkte das Unternehmen seine HTG EdgeSeq-Technologieplattform und fügte neue Profilierungsfähigkeiten hinzu, einschließlich der epitranskriptomischen Profilierung, die die Fähigkeit bietet, aus jedem experimentellen Muster über 40.000 biologische Datenpunkte zu generieren. Durch die Nutzung dieser Profilierungstechnologien im Arzneimittelentdeckungsprozess, integriert mit einem fortgeschrittenen KI- und maschinelles Lernen-basierten Ansatz für medizinische Chemie, hat das Unternehmen einen neuartigen, transkriptominformierten kleinen Molekül-Entdeckungsmotor im Kern der Geschäftseinheit HTG Therapeutics des Unternehmens etabliert, der Arzneimittelkandidatenmoleküle generieren wird, die intrinsisch geringeres Risiko aufweisen und ein größeres Potenzial für den klinischen Entwicklungserfolg haben werden im Vergleich zu den bestehenden frühen Arzneimittelentdeckungsmethoden in der Biopharmaindustrie. Das Unternehmen erwartet außerdem, dass dieser Ansatz zur Entdeckung kleiner Moleküle unabhängig von den therapeutischen Bereichen angewendet werden kann und skalierbar und flexibel ist, was es dem Unternehmen ermöglicht, seine strategische und therapeutische Ausrichtung schnell anzupassen, wenn neue Informationen über die Pathogenese von Krankheiten auftauchen.
Der Ansatz des Unternehmens wird potenziell mehrere Umsatzmöglichkeiten bieten, darunter Kooperations- oder Auslizenzierungsvereinbarungen für kleine Molekül-Arzneimittelkandidaten, die das Unternehmen von der Lead-Optimierung bis zur frühen präklinischen Entwicklung generiert, die Auslizenzierung der Technologie des Unternehmens an pharmazeutische Unternehmen, um sie zu befähigen, den fortgeschrittenen Ansatz des Unternehmens für die Arzneimittelentdeckung in ihre eigenen internen Entdeckungsbemühungen zu integrieren, und potenzielle neue Begleitdiagnostikmöglichkeiten zur Unterstützung der zugehörigen klinischen Entwicklungsprogramme für Moleküle, die durch diesen neuartigen Entdeckungsansatz vorangetrieben werden.
In der ersten Hälfte des Jahres 2022 veröffentlichte das Unternehmen eine Reihe von Whitepapers, nachdem es die Nützlichkeit der proprietären Technologien des Unternehmens als wichtigen Bestandteil des neuartigen transkriptominformierten Entdeckungs- und Designansatzes des Unternehmens demonstriert hatte und den Ansatz auf das erste therapeutische Ziel des Unternehmens angewendet hatte. Wie erwartet, unterstützten die Ergebnisse der Studien des Unternehmens, die in diesen Whitepapers zusammengefasst waren, den Ansatz des Unternehmens und dessen Fähigkeit, indikationsspezifische Effekte und potenziell unerwünschte Effekte im ersten Ziel des Unternehmens durch die Analyse von transkriptomischen Profilen aus mit Verbindungen behandelten menschlichen Zelllinientestsystemen aufzudecken.
Im zweiten Halbjahr 2022 setzte das Unternehmen die Arbeit fort, um die Kernplattformtechnologie des Unternehmens für die Arzneimittelentdeckung zu stärken, einschließlich der Weiterentwicklung des maschinellen Lernens der Plattform des Unternehmens mit der Verfeinerung von Schlüssel-Algorithmen des Unternehmens, während es weiterhin die eigenen internen Daten des Unternehmens zur Unterstützung von Trainingssätzen generierte. Darüber hinaus tätigte das Unternehmen Kapitalinvestitionen, um interne Zellkulturkapazitäten aufzubauen, um die Erweiterung der zellbasierten Testsystemmodelle des Unternehmens zu unterstützen. Die medizinische Chemie des Unternehmens hat eine Reihe von chemischen Bibliotheken für das erste Ziel des Unternehmens produziert, und die fortschrittlichste Bibliothek für dieses Ziel ist in die präklinische Charakterisierung eingetreten, wobei eine Reihe von Daten generiert wurde, einschließlich früher Wirksamkeit in zwei verschiedenen Krankheitszuständen.
Aufgrund des im Jahr 2022 erzielten Fortschritts reichte das Unternehmen im Dezember 2022 eine Patentanmeldung ein, die Ansprüche auf bestimmte Verbindungen, pharmazeutische Zusammensetzungen und Methoden zur Behandlung oder Vorbeugung von Krankheiten durch Verabreichung der Verbindungen umfasste. Die anfängliche therapeutische
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
