Emmaus Life Sciences, Inc. fungiert als kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entdeckung, Entwicklung, Vermarktung und dem Verkauf von Behandlungen und Therapien, hauptsächlich für seltene und Waisenkrankheiten.
Das führende Produkt des Unternehmens, Endari (L-Glutamin-Oralpulver in Rezeptqualität), ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Reduzierung der akuten Komplikationen der Sichelzellanämie (SCD) bei erwachsene...
Emmaus Life Sciences, Inc.
fungiert als kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entdeckung, Entwicklung, Vermarktung und dem Verkauf von Behandlungen und Therapien, hauptsächlich für seltene und Waisenkrankheiten.
Das führende Produkt des Unternehmens, Endari (L-Glutamin-Oralpulver in Rezeptqualität), ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Reduzierung der akuten Komplikationen der Sichelzellanämie (SCD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab fünf Jahren zugelassen. Endari hat von der FDA die Bezeichnung Orphan Drug und von der Europäischen Kommission die Bezeichnung Orphan Medicinal erhalten, was Endari für einen Zeitraum von sieben Jahren bis Juli 2024 eine Vermarktungsexklusivität gewährt.
Endari wird in den USA von dem internen kommerziellen Vertriebsteam des Unternehmens vermarktet und verkauft. Endari ist erstattungsfähig durch die Centers for Medicare and Medicaid Services, und jeder Bundesstaat bietet Endari für ambulante Verschreibungen allen berechtigten Medicaid-Versicherten innerhalb ihrer staatlichen Medicaid-Programme an. Endari ist auch von vielen kommerziellen Zahlern erstattungsfähig. Das Unternehmen hat Vereinbarungen mit den führenden Vertriebsunternehmen des Landes, sowie mit Einkaufsorganisationen von Ärztegruppen und Apothekenleistungsmanagern, getroffen, um Endari in ausgewählten Einzel- und Spezialapotheken im ganzen Land verfügbar zu machen.
Die FDA hat bestätigt, dass der klinische Nutzen von Endari unabhängig von der Verwendung von Hydroxyharnstoff beobachtet wurde, was die Verwendung von Endari als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxyharnstoff als sichere und wirksame Behandlungsoptionen für Patienten mit SCD unterstützt. Das Sicherheitsprofil von Endari war ähnlich dem Placebo, und Endari wurde sowohl von pädiatrischen als auch von erwachsenen Patienten gut vertragen.
Im Oktober 2021 schloss das Unternehmen eine Lizenzvereinbarung mit Kainos Medicine, Inc., einem südkoreanischen Unternehmen (Kainos), ab, gemäß der Kainos dem Unternehmen eine exklusive Lizenz im Gebiet, einschließlich der USA, des Vereinigten Königreichs und der Europäischen Union (EU), an Patentrechten, Know-how und anderen geistigen Eigentumsrechten im Zusammenhang mit Kainos' neuartigem IRAK4-Inhibitor, genannt KM10544, zur Behandlung von Krebserkrankungen, einschließlich Leukämie, Lymphomen und soliden Tumorkrebsarten, gewährt. Basierend auf den positiven präklinischen Ergebnissen beabsichtigt das Unternehmen, weitere In-vivo-Tests durchzuführen, um die Toxizität und Wirksamkeit von KM10544 gegen gezielte Krebserkrankungen, einschließlich akuter myeloischer Leukämie und Waldenstrom-Makroglobulinämie (WM), zu bewerten.
Im Jahr 2021 lizenzierte das Unternehmen ein kleines Molekül (KM10544), das den IRAK4-Signalweg zur Behandlung von Leukämien und Lymphomen zielt. Leukämie ist eine Krebserkrankung des blutbildenden Gewebes, die eine hohe Variation ihrer Manifestation verursacht und daher viele verschiedene Behandlungsoptionen erfordert.
Das Unternehmen führt präklinische Studien durch, um die Wirksamkeit von KM10544 in zwei Krebszelllinien, akuter myeloischer Leukämie und Waldenstrom-Makroglobulinämie, zu bewerten. In In-vitro-Studien unterdrückte KM10544 die Proliferation und induzierte Apoptose (Zelltod) in beiden Krebszelllinien mit minimalen toxischen Effekten in gesunden menschlichen Zelllinien, einschließlich menschlicher Hautfibroblasten und menschlicher fettiger Stromazellen. Das Unternehmen plant, weitere In-vivo-Tests durchzuführen, um dessen Toxizität (maximale Dosis und Nebenwirkungen) zu bewerten und zu bestimmen, wie KM-10544 gegen akute myeloische Leukämie und WM wirken kann.
Chondrozyten-Zellblatt-Technologie
Das Unternehmen hat Chondrozyten- und Osteoblasten-"Zellblätter" unter Verwendung von menschlichen mesenchymalen Stammzellen entwickelt und führt präklinische Studien durch, um das Potenzial der Zellblätter bei Gelenkknorpelverletzungen, Arthrose und anderen knorpelbezogenen Erkrankungen sowie Knochenerkrankungen wie Arthrose, Nichtverheilung und Paget-Krankheit zu bewerten. Die Zellblätter des Unternehmens bieten mehrere potenzielle Vorteile gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen, einschließlich reduzierter chemischer Toxine und Xenoprodukte, die während der Zellblatterzeugung benötigt werden, einfachere und bequemere Zellabdeckung des verletzten Gewebes (Transplantation auf die geschädigte Stelle) und allogene (d.h. Verwendung von Stammzellen von einem Individuum in einem anderen Individuum) Transplantation.
Kultivierte autologe orale mukosale epitheliale Zellblätter (CAOMECS)
Das führende CAOMECS-Programm dient der Behandlung von Hornhauterkrankungen.
Gerät zur Messung der Transparenz von Zellblättern
Das Unternehmen hat auch ein Gerät zur Messung der Reife biologischer Zellkulturen für die Ernte von Zellblättern entwickelt, sowie zur Bestimmung der Anzahl und Transparenz von Zellen in einem oder mehreren Zellblättern der biologischen Zellkulturen. Dieses halbautomatische Gerät ist ein potenziell wichtiges Werkzeug für die Qualitätskontrolle im wachsenden Bereich der Zellblatt-Translationsmedizin. Die potenzielle Anwendung dieses Geräts umfasst die Bewertung der Transparenz der Hornhaut des Spenders vor der Transplantation. Das Unternehmen hat in den USA eine Patentanmeldung für diese Technologie eingereicht und arbeitet an der Verbesserung des Geräts. Das Unternehmen kann einen potenziellen Partner suchen, um das Gerät zu entwickeln oder zu vermarkten.
Zusammenfassung der Pipeline-Produkte
Die Entwicklung der potenziellen Anti-Krebs-Behandlungen des Unternehmens, der Zellblatttechnologien, einschließlich Chondrozyten-Zellblättern zur Behandlung von knochenbezogenen Erkrankungen und CAOMECS zur Behandlung von Hornhaut- und anderen Erkrankungen, befindet sich in den Anfangsstadien.
Im Dezember 2022 erhielt das Unternehmen eine Endari-Marktzulassung von der Pharmaceutical and Herbal Medicines Registration and Control Administration (Drug and Foods Control) des Gesundheitsministeriums von Kuwait.
Im November 2022 erhielt das Unternehmen eine Endari-Marktzulassung vom Registrierungsausschuss für pharmazeutische Unternehmen und deren Produkte des Gesundheitsministeriums von Katar.
Im April 2022 kündigte das Unternehmen die Einführung einer innovativen Telemedizinlösung mit seinen strategischen Partnern, darunter Asembia LLC und UpScript IP Holdings, LLC, an.
Im März 2022 erhielt das Unternehmen die Zulassung für die Vermarktung von Endari zur Behandlung von SCD vom Gesundheitsministerium der Vereinigten Arabischen Emirate (VAE).
Kommerzialisierung und Vertrieb
Das interne kommerzielle Team des Unternehmens umfasst Marketing, Marktzugang, Patientenunterstützung und Vertriebsunterstützungspersonal. Das Unternehmen verfügt über ein Programm zur Unterstützung von kommerziellen Patienten (C-PAP), um finanzielle Unterstützung für berechtigte Patienten bereitzustellen, die ihre monatlichen Eigenbeteiligungen für Endari nicht bezahlen können. Das Unternehmen unterhält auch das Endari-Patientenunterstützungsprogramm, um berechtigten Patienten den Zugang zu Endari zu ermöglichen, wo dies angemessen ist.
Die Verkaufs- und Marketingbemühungen des Unternehmens konzentrieren sich auf folgende Gruppen: pädiatrische und erwachsene Hämatologen, die SCD-Patienten mit Sichelzellanämie behandeln, gemeinnützige Organisationen, staatliche Zahlungsträger, Versicherungsunternehmen und Apothekenleistungsmanager.
Das Unternehmen hat Verträge mit AmerisourceBergen Specialty Group (ASD Healthcare LLC und US Bioservices Corporation), Unternehmen der AmerisourceBergen Corporation, McKesson Plasma and Biologics LLC, einem Unternehmen der McKesson Corporation, Cardinal Health 108, LLC, einem Unternehmen der Cardinal Health Inc., CVS Caremark, L.L.C., und einem Unternehmen der CVS Health Corporation, abgeschlossen, um Endari an ausgewählte Apotheken und Krankenhäuser zu vertreiben. AmerisourceBergen Corporation, McKesson Corporation, Cardinal Health, Inc. und Caremark sind die vier größten Spezialvertriebsunternehmen für verschreibungspflichtige Medikamente in den USA.
Die beiden größten Vertriebspartner des Unternehmens, ASD Healthcare LLC und McKesson Plasma and Biologics LLC, machten jeweils mehr als 25 % des Nettoumsatzes für das am 31. Dezember 2022 endende Jahr aus. In Kombination machten diese Vertriebspartner etwa 79 % des Nettoumsatzes im Jahr 2022 aus.
Außerhalb der Vereinigten Staaten
Im Mai 2019 gab das Unternehmen bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine negative Stellungnahme zu seinem Antrag auf Marktzulassung (MAA) für das L-Glutamin-Oralpulver in Rezeptqualität des Unternehmens, das in der Europäischen Union als Xyndari bekannt sein sollte, aufgrund der Position des CHMP, dass seine Hauptstudie nicht eindeutig die Wirksamkeit von Xyndari unterstützte, angenommen hat. Angesichts der Meinung des CHMP zog das Unternehmen seinen MAA zurück. Das Unternehmen prüft, ob es mögliche alternative regulatorische Wege verfolgen soll, um SCD-Patienten in EU-Ländern den Zugang zu Xyndari zu ermöglichen.
Nach dem Brexit bewertete das Unternehmen sein gesamtes Einreichungspaket, um Strategien für wissenschaftliche Beratung von der britischen Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Regulierungsbehörde in Vorbereitung auf eine mögliche Einreichung eines MAA für Xyndari zu bestimmen. Das Unternehmen plant, seine Bewertung im zweiten Halbjahr 2023 zu aktualisieren.
Das Unternehmen hat exklusive Vertriebsvereinbarungen mit strategischen Partnern geschlossen, um Endari in den Ländern des Golf-Kooperationsrats (GCC) und in anderen Ländern im Nahen Osten und Nordafrika (MENA) in Zusammenarbeit mit seiner Niederlassung in Dubai zu registrieren, zu vermarkten und zu vertreiben.
Das Unternehmen ist Vertragspartner einer exklusiven Frühzugriffsvereinbarung, gemäß der sein strategischer Partner Endari auf Basis eines frühen Zugriffs in Frankreich, den Niederlanden und dem Vereinigten Königreich (U.K.) vertreibt.
Das Unternehmen ist Vertragspartner einer Vertriebsvereinbarung mit Telcon RF Pharmaceutical, Inc. (Telcon), gemäß der das Unternehmen Telcon exklusive Rechte an seinem L-Glutamin in Rezeptqualität (PGLG) für die Behandlung von Divertikulose in Südkorea, Japan und China gewährt hat. Die Vereinbarung sieht vor, dass Telcon auf eigene Kosten die Marktzulassung erhält, sofern die FDA-Zulassung erfolgt, und für alle anderen kommerziellen Aktivitäten in den Gebieten verantwortlich ist.
Es gibt nur wenige Lieferanten von PGLG, und das Unternehmen bezieht im Wesentlichen sein gesamtes PGLG direkt oder indirekt von Ajinomoto Health and Nutrition North America, Inc. (Ajinomoto), einer Tochtergesellschaft von Ajinomoto North American Holdings, Inc.
Im Juni 2017 schloss das Unternehmen eine API-Liefervereinbarung mit Telcon RF Pharmaceutical, Inc. (Telcon), einem südkoreanischen Unternehmen, ab.
Forschung und Entwicklung
Für das am 31. Dezember 2022 endende Jahr beliefen sich die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens auf 1,7 Millionen US-Dollar.
Patente, Eigentumsrechte und Know-how
Das Unternehmen verfügt über eine Orphan Drug-Marktexklusivität für die Behandlung der Sichelzellanämie mit Endari in den Vereinigten Staaten bis zum 7. Juli 2024 und, wenn in der EU zugelassen, für zehn Jahre ab dem Zulassungsdatum. Es könnte Verbesserungen und Reformulierungen von Endari verfolgen, um seine geistigen Eigentumsrechte an Endari nach Ablauf seiner Orphan Drug-Bezeichnung zu erhalten.
Das Unternehmen hat Patente für Zusammensetzungen im Zusammenhang mit PGLG und Methoden zur Verabreichung von PGLG zur Behandlung von Divertikulose in den Vereinigten Staaten, Europa, Japan, Australien, Indien, Mexiko, China, Indonesien, Korea und Russland erhalten. Zugehörige Patentanmeldungen sind in den Vereinigten Staaten, der EU, Brasilien, Korea und Russland anhängig.
Patente, die auf Zusammensetzungen zur Senkung der HbA1C-Werte bei Personen abzielen, die durchschnittliche Blutzuckerwerte im diabetischen Bereich aufweisen, wurden in Japan, Indonesien und den Philippinen erteilt. Zugehörige Anmeldungen sind in den Vereinigten Staaten, Europa, Brasilien, Indien, China, den Philippinen und Japan anhängig.
Das Unternehmen hat Patente zur Behandlung von Hypertriglyceridämie in Japan und den Philippinen erhalten. Ein entsprechendes europäisches Patent wurde erteilt und befindet sich in einem Widerspruchsverfahren. Zugehörige Anmeldungen sind in den Vereinigten Staaten, Brasilien, Indien, China und den Philippinen anhängig.
Eine Patentanmeldung zur Behandlung von Sichelzellanämie unter Verwendung einer Mehrkomponentenzusammensetzung ist in den Vereinigten Staaten und Europa anhängig. Eine internationale Anmeldung zur gleichen Erfindung wurde im Rahmen des Patentzusammenarbeitsvertrags eingereicht.
Das Unternehmen hat eine ausstehende internationale (PCT) Patentanmeldung zur Behandlung von Krebserkrankungen mit KM10544, allein oder in Kombination mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor oder einem Poly (ADP-Ribose)-Polymerase (PARP)-Inhibitor. Die behandelten Krebserkrankungen können eine MyD88-Mutation (z.B. die L265P-Missense-Mutation) aufweisen und können hämatologische Krebserkrankungen wie Waldenstrom-Makroglobulinämie (WM), akute myeloische Leukämie (AML) und diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) sowie feste Tumoren wie Rektumkrebs, Bauchspeicheldrüsenkrebs und kleinzelliges Lungenkarzinom umfassen. Die Anmeldung soll bis Juni 2024 in nationale Phasen eintreten und ein voraussichtliches Ablaufdatum im Jahr 2042 haben.
Das Unternehmen hat eine ausstehende PCT-Patentanmeldung zur Messung der Dicke von Zellblättern und Verfahren. Die Technologie ist wichtig für die Vorbereitung und Verwendung von Stammzell-abgeleiteten Zellblättern, wie Hornhäuten und Zellblättern. Dieser nicht-invasive Ansatz kann den zeitlichen Verlauf des Zellblattwachstums, die Reife des Zellblatts und die Anzahl der Zellen pro Zellblatt vor der Ernte und Transplantation bestimmen. Die Anmeldung soll bis Juli 2023 in nationale Phasen eintreten und ein voraussichtliches Ablaufdatum im Jahr 2042 haben.
Das Unternehmen hat eine ausstehende PCT-Patentanmeldung zur Vorbereitung und Verwendung von Zellblättern. Die vorbereiteten Zellblätter können zur Behandlung von knorpelbezogenen Erkr
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
