Athersys, Inc. fungiert als ein Biotechnologieunternehmen, das sich hauptsächlich auf das Gebiet der regenerativen Medizin konzentriert.
Das Unternehmen hat ein Portfolio von therapeutischen Produktentwicklungsprogrammen etabliert, um signifikante ungedeckte medizinische Bedürfnisse in mehreren Krankheitsbereichen anzugehen. Die Zelltherapie MultiStem (invimestrocel) des Unternehmens, ein patentiertes und proprietäres allogenes Stammzellprodukt, ist sein führendes Plattformprodukt und befindet...
Athersys, Inc. fungiert als ein Biotechnologieunternehmen, das sich hauptsächlich auf das Gebiet der regenerativen Medizin konzentriert.
Das Unternehmen hat ein Portfolio von therapeutischen Produktentwicklungsprogrammen etabliert, um signifikante ungedeckte medizinische Bedürfnisse in mehreren Krankheitsbereichen anzugehen. Die Zelltherapie MultiStem (invimestrocel) des Unternehmens, ein patentiertes und proprietäres allogenes Stammzellprodukt, ist sein führendes Plattformprodukt und befindet sich in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Das am weitesten fortgeschrittene therapeutische Programm des Unternehmens konzentriert sich auf die Behandlung des ischämischen Schlaganfalls, der in einer entscheidenden Phase-3-Klinikstudie in den USA unter einer Vereinbarung zum Speziellen Protokollassessment (SPA) der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), in Europa und in bestimmten anderen internationalen Standorten evaluiert wird. Die klinischen Entwicklungsprogramme des Unternehmens konzentrieren sich darauf, kritische Versorgung und andere Zustände zu behandeln, bei denen die Standardversorgung für viele Patienten begrenzt oder unzureichend ist.
MultiStem erhielt die Auszeichnung als fortgeschrittene Therapie für regenerative Medizin (RMAT) für [die Behandlung von] sowohl ischämischem Schlaganfall als auch akutem Atemnotsyndrom (ARDS). Die MultiStem-Behandlung hat das Potenzial gezeigt, die Gewebereparatur und -heilung auf vielfältige Weise zu verbessern, einschließlich der Reduzierung entzündlicher Schäden, des Schutzes von gefährdetem Gewebe nach akuten oder ischämischen Verletzungen und der Förderung der Bildung neuer Blutgefäße in ischämischen Verletzungsregionen. Diese Zellen scheinen auf die Umgebung, in der sie verabreicht werden, zu reagieren, indem sie sich an Verletzungsstellen und/oder Organe, die an der Reaktion auf Verletzungen beteiligt sind, anlagern und eine aktive Krankheitsreaktion bieten. Diese Zellen produzieren auch Proteine, die sowohl bei akuten als auch bei chronischen Erkrankungen von Vorteil sein können und andere Zelltypen regulieren.
Das Unternehmen arbeitet mit HEALIOS K.K. (Healios) zusammen, um MultiStem für die Behandlung bestimmter Indikationen in Japan zu entwickeln und zu vermarkten. Unter anderem hat Healios eine Lizenz für die Technologie des Unternehmens und ist für die Entwicklung und Vermarktung von MultiStem für ischämischen Schlaganfall und ARDS in Japan auf exklusiver Basis verantwortlich.
Das Hauptprogramm des Unternehmens ist seine entscheidende Phase-3-Klinikstudie zur Bewertung des Potenzials der MultiStem-Behandlung von Patienten, die neurologische Schäden durch einen ischämischen Schlaganfall erlitten haben, mit dem Titel "MultiStem-Verabreichung zur Schlaganfallbehandlung und verbesserten Genesung Studie-2" (MASTERS-2). Die Ergebnisse aus der abgeschlossenen Phase-2-Studie zeigten eine günstige Verträglichkeit für MultiStem, konsistent mit den Ergebnissen aus früheren Studien.
Die MASTERS-2-Studie zur Behandlung von ischämischen Schlaganfallpatienten läuft in den USA und bestimmten anderen internationalen Standorten. Das Unternehmen erhielt von der FDA unter einem SPA die Zustimmung, dass das Design und die geplante Analyse von MASTERS-2 die erforderlichen Ziele angemessen ansprechen. Es ist möglich, dass das Unternehmen nach MASTERS-2 entweder eine Post-Registerstudie oder eine Bestätigungsstudie durchführt, abhängig von der Stärke und Robustheit des Studienergebnisses. Die FDA gewährte dem Unternehmen Fast-Track- und RMAT-Bezeichnungen für sein klinisches Produkt zur Behandlung des ischämischen Schlaganfalls.
Das Design von MASTERS-2 erhielt auch eine positive Endgültige Wissenschaftliche Beratung von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), die die Zustimmung der EMA bestätigt, dass erfolgreiche Ergebnisse aus der Studie zu einer Registrierung und Marktzulassung der MultiStem-Zelltherapie führen könnten. Das Unternehmen erhielt auch ein Zertifikat für Qualitätssicherungsdaten für fortgeschrittene Therapeutische Arzneimittel (ATMP) von der EMA.
Am 21. März 2023 führte das Unternehmen ein Typ-B-Treffen mit der FDA durch, um vorgeschlagene Modifikationen seiner primären und sekundären Endpunkte für sein MASTERS-2-Klinikstudienprotokoll zu erörtern.
Das Unternehmen hat auch eng mit Healios zusammengearbeitet, um seine Entwicklungsanstrengungen in Japan zu unterstützen.
Im August 2021 berichtete Healios über Top-Line-Daten aus seiner ONE-BRIDGE-Studie in Japan für Patienten mit durch Lungenentzündung verursachtem und COVID-verursachtem ARDS. Im April 2022 gab Healios bekannt, dass, obwohl die japanische Arzneimittelbehörde (PMDA) nicht mit den Wirksamkeits- und Sicherheitsschlussfolgerungen der ONE-BRIDGE-Studie nicht einverstanden war, die PMDA Healios beraten hat, dass zusätzliche unterstützende Daten für die Beantragung der Zulassung der MultiStem-Behandlung für die ARDS-Indikation in Japan erforderlich sind. Als Reaktion auf die Anleitung der PMDA gab Healios bekannt, dass es die Gespräche mit der PMDA fortsetzen wird.
Im Januar 2022 erhielt das Unternehmen die Genehmigung der FDA zur Verwendung des mit seiner Bioreaktor-basierten Technologie hergestellten MultiStem-Produkts in der Studie, einem wichtigen Entwicklungsschritt. Das Unternehmen traf im Juni 2022 die Entscheidung, die MACOVIA-Studie auszusetzen. Das Unternehmen verfügt über Daten zur Bewertung von zwei verschiedenen Dosierungsstufen von MultiStem. Das Unternehmen arbeitete mit der Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) durch einen Informationsanforderungsprozess zusammen, um die Verwendung von MultiStem für ARDS und andere COVID-Begleiterkrankungen zu erkunden. Das Unternehmen beabsichtigt, den nächsten Schritt mit BARDA zu unternehmen und an einem Angebotsprozess teilzunehmen.
Im Rahmen der Zusammenarbeit des Unternehmens mit Healios zur Entwicklung und Vermarktung von MultiStem für die Behandlung bestimmter Indikationen in Japan hat Healios eine Lizenz für seine Technologie und ist verantwortlich für die Entwicklung und Vermarktung von MultiStem für bestimmte Indikationen in Japan auf exklusiver Basis. Heali...
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
