Maravai LifeSciences Holdings, Inc. ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Lebenswissenschaften. Das Unternehmen bietet wichtige Produkte an, um die Entwicklung neuartiger Impfstoffe, Arzneimitteltherapien und Diagnostika zu ermöglichen und die Forschung zu menschlichen Krankheiten zu unterstützen. Zu den Kunden des Unternehmens gehören die führenden globalen Biopharma-Unternehmen, die nach Forschungs- und Entwicklungsausgaben von Branchenberatern eingestuft sind, sowie viele aufstrebende...
Maravai LifeSciences Holdings, Inc.
ist ein führendes Unternehmen im Bereich der Lebenswissenschaften. Das Unternehmen bietet wichtige Produkte an, um die Entwicklung neuartiger Impfstoffe, Arzneimitteltherapien und Diagnostika zu ermöglichen und die Forschung zu menschlichen Krankheiten zu unterstützen. Zu den Kunden des Unternehmens gehören die führenden globalen Biopharma-Unternehmen, die nach Forschungs- und Entwicklungsausgaben von Branchenberatern eingestuft sind, sowie viele aufstrebende Biopharma- und Lebenswissenschafts-Forschungsunternehmen, führende akademische Forschungseinrichtungen und In-vitro-Diagnostik-Unternehmen. Die Produkte des Unternehmens decken die wichtigsten Phasen der biopharmazeutischen Entwicklung von der Forschung bis zur Kommerzialisierung ab und umfassen komplexe Nukleinsäuren für Impfstoff-, therapeutische und diagnostische Anwendungen, kundenspezifische Enzyme für Forschungs- und Diagnostikanwendungen sowie auf Antikörper basierende Produkte zur Erkennung von Verunreinigungen während der Produktion von biopharmazeutischen Produkten. Das Unternehmen bietet Produkte an, die seine Kunden von der Entdeckung bis zur Kommerzialisierung ihrer Impfstoffe, therapeutischen Wirkstoffe und In-vitro-Diagnostikprodukte unterstützen.
Die Geschäfte des Unternehmens adressieren hauptsächlich stark wachsende Marktsegmente in der biopharmazeutischen Entwicklung. Insbesondere hat sich das Feld der Zell- und Gentherapie als eine der am schnellsten wachsenden Behandlungsmodalitäten zur Bewältigung einer Vielzahl menschlicher Erkrankungen herauskristallisiert. Es gibt mehr als 4.000 Nukleinsäure- und Zell- und Gentherapien in der Entwicklung oder bereits auf dem Markt, und die Umsätze in dieser Kategorie sollen laut Branchenberatern und Management-Schätzungen bis 2030 um mehr als das Dreifache steigen. Das Portfolio des Unternehmens bietet Schlüsselprodukte für jede Phase des Entwicklungszyklus von Zell- und Gentherapien. Beispielsweise werden die mRNA-Produkte des Unternehmens in der Arzneimittelentwicklung eingesetzt, um bei der Produktion von immunaktivierenden Antigenen zu helfen und die Gentechnologie bei Zell- und Gentherapien zu übermitteln; seine CleanCap-Technologie wird verwendet, um mRNA zu stabilisieren und die mRNA-Herstellung zu optimieren; es war eines der ersten Unternehmen, das das essentielle modifizierte Uridin, N1-Methyl-Pseudouridin-Triphosphat, für Forschungsanwendungen und unter guten Herstellungspraktiken (GMP) bereitstellte; seine Katalog-mRNA-Produkte werden häufig von Lipidentwicklern verwendet, um neue mRNA-Übermittlungsplattformen zu testen und zu validieren; und seine Plasmid-DNA-Produkte werden als Vorlagen für die Produktion seiner mRNA-Produkte verwendet. Die Oligonukleotide, Oligonukleotid-Versorgungsprodukte, Enzyme und NTPs des Unternehmens sind ebenfalls in die Lieferkette mehrerer diagnostischer, Next-Gen-Sequenzierungs- (NGS) und Forschungsplattformen sowie in die Endmärkte für DNA- und RNA-Synthese integriert. Das Unternehmen bietet auch Technologien zur biologischen Sicherheitsprüfung von Biologika an, die zur Gewährleistung der Sicherheit des Herstellungsprozesses biologischer Arzneimittel und Arzneimittelprodukte verwendet werden.
Die proprietären Fähigkeiten und Produkte des Unternehmens bilden den Wert, den es seinen Kunden bieten möchte. Unter anderem ist das Unternehmen Experte für RNA- und mRNA-Produkte, die herausfordernde und oft instabile Moleküle darstellen, die erhebliche chemische Modifikationen und analytische Expertise erfordern, um deren Stabilität und Wirksamkeit in den Anwendungen seiner Kunden zu gewährleisten. Die CleanCap-Technologie wird als führende Lösung angesehen, um das fünf-primäre (5') Cap in mRNA zu integrieren. CleanCap ist ein neuartiger chemischer Ansatz zur Herstellung des 5'-Cap-Analogs, der neben der Stabilisierung von mRNA auch die Proteinsynthese unterstützt und eine unerwünschte Immunantwort auf mRNA verhindert. CleanCap-Analoga wurden in mehrere mRNA-Programme zur Immunisierung gegen das Coronavirus, SARS-CoV-2 (COVID-19), integriert. Diese Programme umfassen kommerzielle Programme, die von Pfizer in Zusammenarbeit mit BioNTech und von BioNTech in Zusammenarbeit mit Fosun Pharma geleitet werden, sowie zwei COVID-19-Impfstoffe, die in Japan zugelassen sind. Neben diesen kommerziell zugelassenen Programmen wurde CleanCap in viele Forschungs- und klinische Programme integriert, die eigenständige und Kombinationsimpfstoffe für COVID-19 und andere Atemwegserkrankungen wie Influenza adressieren, die noch nicht kommerzialisiert wurden.
Das Unternehmen schätzt, dass seine CleanCap-Produkte bis zum 31. Dezember 2023 in etwa 350 Impfstoff- und Therapieprogramme in der Entwicklung integriert wurden, darunter mindestens 60 Moleküle, für die seine mRNA-CDMO-Dienstleistungsgruppe die mRNA-APIs unter Verwendung von CleanCap hergestellt hat. Diese umfassen Impfstoffentwicklungsprogramme für Infektionskrankheiten, darunter Lyme-Borreliose, Malaria, HIV, Tuberkulose, Gürtelrose, Tollwut, Gelbfieber, das respiratorische Synzytialvirus (RSV) und Zika, sowie andere medizinische Zustände. Neben Infektionskrankheiten adressieren diese Programme eine Vielzahl von Krankheitszuständen, darunter Ornithin-Transcarbamylase-Mangel, Glykogenspeichererkrankungen, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, akute lymphoblastische Leukämie, Hurler-Syndrom, Eierstockkrebs und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Diese Therapieprogramme nutzen auch mehrere therapeutische Modalitäten, einschließlich CRISPR/Cas-9, Transkriptionsaktivator-ähnlicher Effektor-Nuklease (TALEN), Enzymersatztherapien, allogene CAR-T-Zellen und Basenbearbeitung.
mRNA steht im Mittelpunkt der Fähigkeiten des Unternehmens. Das Unternehmen hat seine Expertise in mRNA mit dem Glauben an ihr Potenzial als therapeutische Modalität entwickelt. Der erste klinische Versuch für ein mRNA-Therapeutikum fand 2016 statt. Heute sind mehr als 900 klinische Studien in der Pipeline, die hauptsächlich auf Impfstoffe gegen Viren und Krebsimpfstoffe ausgerichtet sind. Mit der COVID-19-Pandemie hat mRNA ihr Potenzial für ein schnelleres Design und eine schnellere Herstellung von Impfstoffen im Vergleich zu traditionellen Techniken gezeigt, die die Kultivierung inaktivierter Viren zur Hervorrufung einer Immunantwort beinhalten. Das Unternehmen ist positioniert, um seine biopharmazeutischen Kunden im stark wachsenden Bereich der mRNA über eine Vielzahl von klinischen Programmen für eine Vielzahl von Krankheiten hinweg zu bedienen.
Die Bildung langfristiger Partnerschaften mit den Kunden des Unternehmens ist Kern seiner Strategie. Das Unternehmen bedient seine Kunden hauptsächlich während der Produktentwicklungs- und Prozessentwicklungsphasen. Während der Produktentwicklung arbeitet das Unternehmen mit seinen Kunden zusammen, um Nukleinsäuren zu entwickeln und zu synthetisieren, die in einigen Fällen den aktiven pharmazeutischen Wirkstoff (API) der Produkte seiner Kunden in der Entwicklung ausmachen. Das Unternehmen bietet seinen Kunden auch eine Vielzahl chemisch komplexer und hochspezialisierter Rohstoffe an. Das Unternehmen stellt Oligonukleotide und auf Antikörper basierende Produkte bereit, die von Herstellern von In-vitro-Diagnostikprodukten für ihre auf dem Markt befindlichen Produkte verwendet werden.
Portfolio und Fähigkeiten
Das Unternehmen bietet wichtige Rohstoffe an, die seine Kunden von der Entdeckung bis zur Kommerzialisierung ihrer Impfstoffe, therapeutischen Wirkstoffe und In-vitro-Diagnostikprodukte unterstützen. Die Produkte des Unternehmens werden häufig in die Produkte seiner Kunden integriert, sei es als Forschungsprodukte oder APIs, die in der Entwicklung verwendet werden, oder als Rohstoffe, die in auf dem Markt befindliche Produkte integriert werden.
Die Produkte des Unternehmens decken die Bedürfnisse seiner Kunden in den Bereichen Nukleinsäureproduktion und biologische Sicherheitsprüfung ab, und seine Geschäfte sind auf diese beiden Segmente ausgerichtet. Innerhalb der Nukleinsäureproduktion verfügt das Unternehmen über vier Geschäftseinheiten: TriLink Discovery, TriLink GMP, Glen Research und Alphazyme. Das Geschäft mit der biologischen Sicherheitsprüfung des Unternehmens besteht aus Cygnus Technologies.
Lizenzen und Zusammenarbeiten
Breiter Patentlizenzvertrag
Das Unternehmen (über TriLink BioTechnologies) schloss am 5. Juli 2017 einen nicht-exklusiven Patentlizenz- und Materialtransfervertrag mit dem Broad Institute, Inc. (Broad) ab, der am 29. September 2017 geändert wurde (der Patentlizenzvertrag von Broad). Broad, zusammen mit einem Konsortium von Bildungseinrichtungen (einschließlich der Harvard University und des Massachusetts Institute of Technology), besitzt und kontrolliert bestimmte Patentrechte im Zusammenhang mit der Genomeditierungstechnologie, einschließlich der CRISPR-Cas9-Gentechnikprozesse, und betreibt ein Lizenzierungsprogramm für die Verwendung und Kommerzialisierung von Technologien und Produkten, die von den zugrunde liegenden Patentrechten abgedeckt sind. Im Rahmen des Patentlizenzvertrags von Broad gewährt Broad dem Unternehmen eine nicht-exklusive, lizenzpflichtige, nicht übertragbare und nicht unterlizenzierbare weltweite Lizenz unter den lizenzierten Patentrechten zur Herstellung und zum Verkauf von Produkten sowie zur Durchführung bestimmter in-vitro-Prozesse oder Dienstleistungen auf Basis von Gebühren, ausschließlich als Forschungswerkzeuge für Forschungszwecke (ausgenommen menschliche, klinische oder diagnostische Anwendungen).
Forschungsprodukte
Die Produkte und Operationen des Unternehmens können umfangreichen und strengen Vorschriften durch die FDA und andere bundesstaatliche oder lokale Behörden sowie ausländische Regulierungsbehörden unterliegen. Einige der Produkte des Unternehmens werden als ausschließlich für die Forschungszwecke (RUO) vermarktet. Die Produkte des Unternehmens, die als RUO-Produkte vermarktet werden, sind von der Einhaltung der GMP-Vorschriften nach dem FDCA befreit.
Aktive pharmazeutische Wirkstoffe (APIs) für klinische Studien
Das Unternehmen stellt APIs für Kunden bereit, die in präklinischen Studien bis hin zu klinischen Studien verwendet werden. Das Unternehmen besitzt eine Arzneimittelherstellungslizenz bei der California Food and Drug Branch des California Department of Public Health zur Herstellung von APIs für klinische Anwendung und unterliegt Inspektionen zur Aufrechterhaltung der Zulassung. Das Unternehmen folgt den Grundsätzen des International Council for Harmonisation (ICH) Q7, Leitfaden für gute Herstellungspraxis für aktive pharmazeutische Wirkstoffe (Abschnitt 19, APIs für die Verwendung in klinischen Studien), um die anwendbaren Anforderungen des FDCA zu erfüllen, sowie den vergleichbaren GMP-Grundsätzen für Europa; Europäische Gemeinschaft, Teil II, Grundanforderungen für Wirkstoffe, die als Ausgangsstoffe verwendet werden (Abschnitt 19, APIs für die Verwendung in klinischen Studien).
Forschung und Entwicklung
Das Unternehmen hatte Forschungs- und Entwicklungsausgaben in Höhe von 17,3 Millionen US-Dollar für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr.
Geistiges Eigentum
Patente
Die geistige Eigentumsstrategie des Unternehmens konzentriert sich darauf, seine Kernprodukte und -dienstleistungen, einschließlich CleanCap, sowie zugehörige Instrumentierung und Anwendungen durch Patente und andere geistige Eigentumsrechte zu schützen. Darüber hinaus schützt das Unternehmen seine laufende Forschung und Entwicklung kritischer Reagenzien für Zell- und Gentherapien durch Patente und andere geistige Eigentumsrechte. Das Patentportfolio des Unternehmens umfasst im Allgemeinen Patente und Patentanmeldungen, die sich auf Zusammensetzungen und Methoden für die Herstellung von CleanCap, Oligonukleotiden, Nukleinsäuren, Immunfluoreszenztests und simulierte virale Partikel beziehen.
Marken
Das Markenportfolio des Unternehmens soll die Marken seiner aktuellen und zukünftigen Produkte schützen und umfasst die US-Markenregistrierungen für seinen Unternehmensnamen, Maravai LifeSciences, Tochtergesellschaftsnamen Cygnus Technologies und TriLink Biotechnologies sowie verschiedene Produktnamen wie CleanCap und MockV.
Regulierung durch Regierungsbehörden
Das Unternehmen produziert Materialien zur Unterstützung der Herstellungsgeschäfte seiner Kunden und zur Erfüllung ihrer Validierungsanforderungen, soweit zutreffend. Diese Kundenaktivitäten unterliegen der Regulierung und erfordern daher Inspektionen durch die FDA und andere nationale Regulierungsbehörden gemäß ihren jeweiligen cGMP-Vorschriften.
Innerhalb jedes Geschäftsbereichs hat das Unternehmen Qualitätsmanagementsysteme (QMS) etabliert, die für risikobasierte interne Auditprogramme zur Verwaltung von regulatorischen Anforderungen und den Qualitätsanforderungen der Kunden verantwortlich sind. Das QMS-Programm des Unternehmens stellt sicher, dass das Management die angemessene Aufsicht über die regulatorische Einhaltung und die Qualitätssicherung hat, einschließlich der Überprüfung seiner Systempraktiken, um sicherzustellen, dass angemessene Qualitätskontrollen vorhanden sind und dass eine robuste Prüfstrategie die Anforderungen an die Einhaltung und Qualitätssicherung bestätigt.
Die Nukleinsäure- und biologischen Sicherheitsprüfungssegmente des Unternehmens produzieren Materialien, die in der Forschung und biopharmazeutischen Produktion, klinischen Studienimpfstoffen und Impfstoffunterstützungsprodukten verwendet werden. Das Unternehmen produziert Materialien zur Unterstützung der Herstellungsgeschäfte seiner Kunden und zur Erfüllung ihrer Validierungsanforderungen, soweit zutreffend. Diese Kundenaktivitäten unterliegen der Regulierung und erfordern daher Inspektionen durch die FDA und andere nationale Regulierungsbehörden gemäß ihren jeweiligen cGMP-Vorschriften. Innerhalb jedes Geschäftsbereichs hat das Unternehmen Qualitätsmanagementsysteme (QMS) etabliert, die für risikobasierte interne Auditprogramme zur Verwaltung von regulatorischen Anforderungen und den Qualitätsanforderungen der Kunden verantwortlich sind.
Das Unternehmen besitzt eine Arzneimittelherstellungslizenz bei der California Food and Drug Branch des California Department of Public Health zur Herstellung von APIs für klinische Anwendung und unterliegt Inspektionen zur Aufrechterhaltung der Zulassung. Die Herstellung von APIs für die Verwendung in klinischen Studien unterliegt § 501(a)(2)(B) des FDCA, ist jedoch nicht den aktuellen GMP-Vorschriften in 21 CFR § 211 gemäß 21 CFR § 210 unterworfen. Das Unternehmen folgt den Grundsätzen des International Council for Harmonisation (ICH) Q7, Leitfaden für gute Herstellungspraxis für aktive pharmazeutische Wirkstoffe (Abschnitt 19, APIs für die Verwendung in klinischen Studien), um die anwendbaren Anforderungen des FDCA zu erfüllen, sowie den vergleichbaren GMP-Grundsätzen für Europa; Europäische Gemeinschaft, Teil II, Grundanforderungen für Wirkstoffe, die als Ausgangsstoffe verwendet werden (Abschnitt 19, APIs für die Verwendung in klinischen Studien).
Maravai LifeSciences Holdings, Inc. wurde 2020 gegründet. Das Unternehmen wurde 2020 als Delaware Corporation gegründet.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
