Ionis Pharmaceuticals, Inc. ist ein Pionier im Bereich der RNA-gerichteten Medikamente mit einem tiefen Verständnis der Krankheitsbiologie und einer führenden Technologie zur Arzneimittelentdeckung.
Mit dem kommerziellen Start von TRYNGOLZA (olezarsen) in den Vereinigten Staaten, oder U.S., nach der Zulassung durch die U.S. Food and Drug Administration, oder FDA, begann das Unternehmen ein neues Kapitel als voll integriertes Biotechnologieunternehmen in der kommerziellen Phase. Das Unternehmen...
Ionis Pharmaceuticals, Inc. ist ein Pionier im Bereich der RNA-gerichteten Medikamente mit einem tiefen Verständnis der Krankheitsbiologie und einer führenden Technologie zur Arzneimittelentdeckung.
Mit dem kommerziellen Start von TRYNGOLZA (olezarsen) in den Vereinigten Staaten, oder U.S., nach der Zulassung durch die U.S. Food and Drug Administration, oder FDA, begann das Unternehmen ein neues Kapitel als voll integriertes Biotechnologieunternehmen in der kommerziellen Phase. Das Unternehmen hat sechs vermarktete Medikamente zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen: TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) und WAYLIVRA (volanesorsen).
Vermarktete Medikamente
TRYNGOLZA ist in den USA zur Ergänzung der Ernährung zur Senkung der Triglyceride bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom, oder FCS, zugelassen. TRYNGOLZA ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die die Triglyceridspiegel bei Erwachsenen mit FCS signifikant und wesentlich reduziert und klinisch bedeutsame Reduktionen bei akuter Pankreatitis, oder AP-Ereignissen, bei Verwendung mit einer angemessenen Diät (weniger als oder gleich 20 Gramm Fett pro Tag) bietet. TRYNGOLZA ist das erste Medikament, das das Unternehmen unabhängig in den USA vermarktet.
WAINUA ist in zahlreichen Ländern, einschließlich den USA und dem Vereinigten Königreich, oder UK, zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären transthyretinvermittelten Amyloidose, oder ATTRv-PN, bei Erwachsenen zugelassen. WAINUA ist das einzige zugelassene Medikament zur Behandlung von ATTRv-PN, das über einen Autoinjektor selbst verabreicht werden kann. Das Unternehmen und AstraZeneca entwickeln WAINUA global gemeinsam und vermarkten es in den USA gemeinsam. AstraZeneca hat exklusive Rechte zur Vermarktung von WAINUA außerhalb der USA.
SPINRAZA bietet die Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, oder SMA. Der Partner des Unternehmens, Biogen, ist für die weltweite Vermarktung von SPINRAZA verantwortlich.
QALSODY ist in den USA, der Europäischen Union, oder EU, China und Japan zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose, oder ALS, bei Erwachsenen mit einer Mutation im Superoxiddismutase-1-Gen, oder SOD1-ALS, zugelassen. QALSODY erhielt von der FDA eine beschleunigte Zulassung und von der Europäischen Arzneimittel-Agentur, oder EMA, eine Zulassung unter besonderen Umständen. QALSODY war die erste zugelassene Behandlung, die auf eine genetische Ursache von ALS abzielt. Der Partner des Unternehmens, Biogen, ist für die weltweite Vermarktung von QALSODY verantwortlich.
TEGSEDI ist in der EU, Kanada und Brasilien zur Behandlung von ATTRv-PN bei Erwachsenen zugelassen. Das Unternehmen vertreibt TEGSEDI in Europa über eine Vertriebsvereinbarung mit Swedish Orphan Biovitrum AB, oder Sobi. Das Unternehmen und Sobi haben ihre Vereinbarung für TEGSEDI in Nordamerika beendet, woraufhin das Unternehmen TEGSEDI in Nordamerika eingestellt hat. In Lateinamerika vermarktet PTC Therapeutics International Limited, oder PTC, TEGSEDI in Brasilien und strebt über seine exklusive Lizenzvereinbarung mit dem Unternehmen den Zugang in weiteren lateinamerikanischen Ländern an.
WAYLIVRA ist in der EU und Brasilien als Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem FCS und hohem Risiko für akute, potenziell tödliche Pankreatitis zugelassen, bei denen die Reaktion auf Diät und triglyceridsenkende Therapie unzureichend war. Das Unternehmen vertreibt WAYLIVRA in Europa über eine Vertriebsvereinbarung mit Sobi. In Lateinamerika vermarktet PTC WAYLIVRA in Brasilien für zwei Indikationen, FCS und familiäre partielle Lipodystrophie, oder FPL, und strebt über seine exklusive Lizenzvereinbarung mit dem Unternehmen den Zugang in weiteren lateinamerikanischen Ländern an.
Neben seinen vermarkteten Medikamenten ist das Unternehmen auch in der Lage, in den nächsten drei Jahren mehrere Produkte unabhängig auf den Markt zu bringen. Donidalorsen zur Behandlung von hereditärem Angioödem, oder HAE, befindet sich in der regulatorischen Überprüfung in den USA und positioniert das Unternehmen für seinen zweiten unabhängigen kommerziellen Start im Jahr 2025. Das Unternehmen verfügt auch über eine reichhaltige innovative späte- und mittelstufen-Pipeline in seinen Schwerpunktbereichen Neurologie, Kardiologie und ausgewählten Bereichen mit hohem Patientenbedarf. Das Unternehmen hat neun Medikamente in der Phase-3-Entwicklung und mehrere zusätzliche Medikamente in der frühen und mittleren Entwicklungsphase. Das Unternehmen veröffentlichte acht positive Datenberichte im letzten Jahr aus seiner späten und mittleren Pipeline, einschließlich positiver Daten für TRYNGOLZA, donidalorsen und ION582, das Medikament des Unternehmens für Menschen mit Angelman-Syndrom, oder AS. Das Unternehmen hat seine nächsten Generationstechnologien für RNA-gerichtete Medikamente weiterentwickelt, darunter die Entwicklung seines ersten Programms unter Verwendung seines Mesylphosphoramidat-, oder MsPA-, Rückgrats in die klinische Entwicklung.
Vermarktete Medikamente – Nutzen für Patienten
TRYNGOLZA (ApoC-III) – TRYNGOLZA (olezarsen), Injektion ist ein APOC-III-gerichtetes Antisense-Medikament, das als Ergänzung zur Diät zur Senkung der Triglyceride bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom, oder FCS, angezeigt ist. TRYNGOLZA senkt die Produktion von Apolipoprotein C-III, oder ApoC-III, einem in der Leber produzierten Protein, das ein Schlüsselregulator des Triglyceridstoffwechsels ist. TRYNGOLZA wurde im Dezember 2024 von der FDA zugelassen und ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die die Triglyceridspiegel bei Erwachsenen mit FCS signifikant und wesentlich reduziert und klinisch bedeutsame Reduktionen bei AP-Ereignissen bietet, wenn sie mit einer angemessenen Diät (weniger als oder gleich 20 Gramm Fett pro Tag) verwendet wird. TRYNGOLZA befindet sich in der regulatorischen Überprüfung in der EU.
Das Unternehmen entwickelt auch Olezarsen zur Behandlung von schwerer Hypertriglyceridämie, oder sHTG.
Die Zulassung von TRYNGOLZA basierte auf positiven Daten aus der placebokontrollierten Phase-3-Studie Balance bei erwachsenen Patienten mit genetisch identifiziertem FCS und Nüchtern-Triglyceridspiegeln =880 mg/dL. In der Balance-Studie zeigte TRYNGOLZA eine statistisch signifikante Reduktion der Triglyceridspiegel. TRYNGOLZA zeigte auch eine wesentliche, klinisch bedeutsame Reduktion der AP-Ereignisse. Darüber hinaus zeigte TRYNGOLZA in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.
TRYNGOLZA wurde von der FDA unter dem beschleunigten Prüfverfahren überprüft und hatte zuvor die Bezeichnungen Fast Track, Orphan Drug und Breakthrough Therapy für die Behandlung von FCS erhalten.
WAINUA (TTR) – WAINUA (eplontersen) Injektion ist ein transthyretin-gerichtetes Antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären transthyretinvermittelten Amyloidose, oder ATTRv-PN, bei Erwachsenen angezeigt ist. WAINUA bewirkt den Abbau von mutiertem und wildtypischem TTR-mRNA durch Bindung an die TTR-mRNA, was zu einer Reduktion des Serum-TTR-Proteins und der TTR-Proteinausfällungen in den Geweben führt. WAINUA wurde im Dezember 2023 in den USA zugelassen und wurde im Oktober 2024 von der CHMP in der EU zur Zulassung empfohlen. WAINUA ist auch in anderen Märkten zugelassen, einschließlich des Vereinigten Königreichs und Kanadas, mit weiteren regulatorischen Überprüfungen im Gange. Das Unternehmen und AstraZeneca entwickeln WAINUA global gemeinsam und vermarkten WAINUA in den USA gemeinsam. AstraZeneca hat exklusive weltweite Vermarktungsrechte.
Die Zulassung von WAINUA basierte auf der Zwischenanalyse der offenen Phase-3-Studie NEURO-TTRansform bei Patienten mit ATTRv-PN. Die Studie verglich WAINUA mit dem historischen Placeboarm der TEGSEDI (inotersen) NEURO-TTR Phase-3-Studie. In der Zwischenanalyse zeigte WAINUA eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Veränderung vom Ausgangswert für die ko-primären Endpunkte der Serum-TTR-Konzentration und des Neuropathie-Beeinträchtigungsscores +7, oder mNIS+7. Darüber hinaus zeigte WAINUA in der NEURO-TTRansform-Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.
Die FDA gewährte WAINUA die Bezeichnung Orphan Drug für die Behandlung von ATTR.
SPINRAZA (SMN) – SPINRAZA (nusinersen) Injektion zur intrathekalen Anwendung ist ein überlebensmotorneuron-2- oder SMN2-gerichtetes Antisense-Medikament, das zur Behandlung von SMA bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten angezeigt ist. SPINRAZA zielt auf die Wurzelursache von SMA ab, indem es die Produktion des funktionalen Überlebensmotorneurons, oder SMN, Proteins erhöht. SPINRAZA bietet die Behandlung von Patienten mit SMA. Der Partner des Unternehmens, Biogen, ist für die weltweite Vermarktung von SPINRAZA verantwortlich.
Die Zulassung von SPINRAZA basierte auf Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus mehreren klinischen Studien, einschließlich zwei randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studien, ENDEAR, bei Patienten mit infantiler SMA, und CHERISH, bei Patienten mit später auftretender SMA, sowie aus SHINE, einer OLE-Studie für Patienten mit SMA, die an früheren SPINRAZA-Studien teilgenommen haben. Darüber hinaus führte Biogen die Phase-2-NURTURE-Studie durch, eine offene Studie zur Untersuchung des Nutzens von SPINRAZA, wenn es vor dem Auftreten von Symptomen bei Patienten mit genetisch diagnostizierter SMA verabreicht wird. Die Studie zeigte, dass eine frühzeitige und kontinuierliche Behandlung mit SPINRAZA den Teilnehmern half, motorische Meilensteine innerhalb altersgerechter Zeitrahmen zu erreichen oder beizubehalten, ohne dass wichtige motorische Meilensteine verloren gingen. SPINRAZA zeigte in den Studien ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.
Biogen erweitert kontinuierlich die Datenbasis zur Unterstützung der dauerhaften Wirksamkeit von SPINRAZA und des etablierten Sicherheitsprofils, um die verbleibenden Bedürfnisse von SMA-Patienten jeden Alters durch zusätzliche Studien zu adressieren. Dazu gehören die Phase-2/3-DEVOTE-Studie, die eine höhere Dosis von SPINRAZA im Vergleich zur zugelassenen Dosis untersuchte, die Phase-4-RESPOND-Studie, die den Nutzen von SPINRAZA bei Säuglingen und Kindern mit einer unzureichenden klinischen Reaktion auf die Gentherapie Onasemnogen abeparvovec bewertet, und die Phase-3b-ASCEND-Studie, die die klinischen Ergebnisse bewertet und die Sicherheit einer höheren Dosis von SPINRAZA bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit später auftretender SMA nach der Behandlung mit Risdiplam untersucht. Die positiven Daten aus der DEVOTE-Studie bildeten die Grundlage für die kürzlich akzeptierten regulatorischen Einreichungen in den USA und der EU für die höhere Dosis von Nusinersen.
QALSODY (SOD1) – QALSODY (tofersen) Injektion zur intrathekalen Anwendung ist ein Antisense-Medikament, das zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose, oder ALS, bei Erwachsenen mit einer Mutation im Superoxiddismutase-1-Gen, oder SOD1-ALS, angezeigt ist. QALSODY hemmt die Produktion von SOD1. QALSODY erhielt im April 2023 eine beschleunigte Zulassung basierend auf der Reduktion des Plasmaneurofilament-Lichtketten-, oder NfL-, beobachtet bei Patienten, die mit QALSODY behandelt wurden. Im Mai 2024 wurde QALSODY auch unter besonderen Umständen in der EU zugelassen. Darüber hinaus wurde QALSODY kürzlich in China und Japan zugelassen. Der Partner des Unternehmens, Biogen, ist für die weltweite Vermarktung von QALSODY verantwortlich.
Biogen bewertet auch Tofersen zur Behandlung von präsymptomatischen Personen, die eine SOD1-Genmutation haben.
Die regulatorischen Einreichungen von QALSODY umfassten Ergebnisse aus einer Phase-1-Studie an gesunden Probanden, einer Phase-1/2-Studie zur Bewertung aufsteigender Dosisstufen, der Phase-3-VALOR-Studie und der Phase-3-OLE-Studie sowie integrierte Ergebnisse über 12 Monate aus der Phase-3-VALOR-Studie und der Phase-3-OLE-Studie. Die integrierten 12-Monats-Daten zeigen, dass der frühere Beginn von QALSODY im Vergleich zum verzögerten Beginn den Rückgang der klinischen Funktion, der Atemfunktion, der Muskelkraft und der Lebensqualität verlangsamt und auf den zuvor beobachteten Ergebnissen im ersten Datenabgleich aufbaut. Die 12-Monats-Daten vergleichen Patienten mit frühem Beginn von QALSODY (zu Beginn von VALOR) mit denen, die einen verzögerten Beginn von QALSODY hatten (sechs Monate später, in der OLE). Darüber hinaus zeigte QALSODY in der VALOR-Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.
Die FDA und die EMA gewährten QALSODY die Bezeichnung Orphan Drug für die Behandlung von ALS.
TEGSEDI (TTR) – TEGSEDI (inotersen) Injektion ist ein transthyretin-gerichtetes Antisense-Oligonukleotid-Medikament, das zur Behandlung von ATTRv-PN bei Erwachsenen in der EU zugelassen ist. Das Unternehmen vertreibt TEGSEDI in Europa über eine Vertriebsvereinbarung mit Sobi. In Lateinamerika vermarktet PTC Therapeutics TEGSEDI in Brasilien und strebt über seine exklusive Lizenzvereinbarung mit dem Unternehmen den Zugang in weiteren lateinamerikanischen Ländern an.
Die Zulassungen von TEGSEDI basierten auf Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Phase-3-NEURO-TTR-Studie bei Patienten mit ATTRv-PN.
WAYLIVRA (ApoC-III) – WAYLIVRA (volanesorsen) Injektion ist ein Antisense-Oligonukleotid-Medikament, das als Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem FCS und hohem Risiko für akute, potenziell tödliche Pankreatitis zugelassen ist, bei denen die Reaktion auf Diät und triglyceridsenkende Therapie unzureichend war. WAYLIVRA reduziert die Triglyceridspiegel, indem es die Produ
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
