CymaBay Therapeutics, Inc. fungiert als klinisches Biopharmaunternehmen im Entwicklungsstadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit Leber- und anderen chronischen Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf.
Der Hauptkandidat des Unternehmens, Seladelpar, ist ein potenter und selektiver Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors Delta (PPARd), einem nukleären Rezeptor, der Gene direkt oder indirekt reguliert, die...
CymaBay Therapeutics, Inc.
fungiert als klinisches Biopharmaunternehmen im Entwicklungsstadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit Leber- und anderen chronischen Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf.
Der Hauptkandidat des Unternehmens, Seladelpar, ist ein potenter und selektiver Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors Delta (PPARd), einem nukleären Rezeptor, der Gene direkt oder indirekt reguliert, die an der Synthese von Gallensäuren/Sterolen, am Stoffwechsel von Lipiden und Glukose, an Entzündungen und Fibrosen beteiligt sind. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Seladelpar zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC), einer Autoimmunerkrankung, die zu progressiver Zerstörung der Gallengänge in der Leber führt und zu gestörtem Gallenfluss (Cholestase) und Entzündungen führt.
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens sind die vorantreiben klinischer Entwicklung von Seladelpar für Patienten mit PBC; die behördliche Zulassung zu erhalten und Seladelpar für Patienten mit PBC zu vermarkten; das Patentportfolio und andere Mittel zum Schutz der Exklusivität zu stärken; sowie andere Produkte oder Produktkandidaten zu erwerben oder zu entwickeln.
Im Dezember 2023 reichte das Unternehmen einen Antrag auf ein neues Arzneimittel (NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Seladelpar ein, seine experimentelle Behandlung zur Verwaltung von PBC, einschließlich Pruritus bei Erwachsenen ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose (Child Pugh A), die unzureichend auf Ursodesoxycholsäure (UDCA) ansprechen oder diese nicht vertragen. Im Februar 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA sein NDA für Seladelpar akzeptiert hat und eine bevorzugte Überprüfung gewährt hat, wobei ein Zielaktionsdatum gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 14. August 2024 festgelegt wurde, und benachrichtigte es, dass keine Beratungskommissionssitzung zur Diskussion des Antrags geplant ist. Die britische Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Regulierungsbehörde akzeptierte Anfang Februar 2024 die Einreichung des Unternehmens für die Zulassung von Seladelpar zur Behandlung von PBC, einschließlich Pruritus, und das Unternehmen reichte Anfang Februar 2024 einen ähnlichen Antrag auf Zulassung von Seladelpar zur Behandlung von PBC, einschließlich Pruritus, bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur ein. Zuvor erhielt Seladelpar im Jahr 2019 von der FDA die Bezeichnung "Durchbruchstherapie", und im Oktober 2023 überarbeitete die FDA die Bezeichnung "Durchbruchstherapie" angesichts klinischer Daten, die darauf hindeuteten, dass Seladelpar möglicherweise eine bedeutsame Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie darstellen könnte, basierend auf einer Reduktion des alkalischen Phosphatase (ALP) und einer Verbesserung des Pruritus bei Patienten ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose.
Im September 2023 gab das Unternehmen die Ergebnisse der Phase-3-Studie RESPONSE bekannt. RESPONSE war eine doppelblinde, placebokontrollierte globale Studie von einjähriger Dauer, die 193 PBC-Patienten im Verhältnis 2:1 auf Seladelpar 10 mg oder Placebo, einmal täglich, randomisierte. Die Studie bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit von Seladelpar zur Behandlung von PBC. RESPONSE erreichte seine primären und zwei wichtigen sekundären Endpunkte mit hoher statistischer Signifikanz.
Das Unternehmen setzt auch seine globale Langzeitverlängerungsstudie (ASSURE) fort, um Seladelpar bei Patienten mit PBC zu bewerten, die zusätzliche Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zur Unterstützung der Zulassung sammeln soll. Das Unternehmen hat über 300 Patienten in ASSURE eingeschrieben.
Im August 2023 kündigte das Unternehmen die Einleitung der IDEAL-Studie an, einer 52-wöchigen, placebokontrollierten, randomisierten Phase-3-Studie. Die IDEAL-Studie zielt darauf ab, weltweit 150 Patienten mit PBC zu rekrutieren, die auf Ursodesoxycholsäure (UDCA) unzureichend ansprechen oder diese nicht vertragen, jeweils mit einem ALP-Wert über der oberen Normalgrenze (ULN) aber weniger als 1,67xULN und einem Gesamtbilirubinwert von weniger oder gleich 2xULN.
Im September 2023 kündigte das Unternehmen die Einleitung der AFFIRM-Studie an, einer randomisierten, placebokontrollierten Bestätigungsstudie zur Bewertung der Wirkung von Seladelpar auf klinische Ergebnisse bei Patienten mit kompensierter Zirrhose aufgrund von PBC.
Das Unternehmen konzentriert sich hauptsächlich auf die Entwicklung seines Hauptkandidaten, Seladelpar (ein PPARd-Agonist).
Seladelpar ist ein selektiver Agonist für den Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor Delta (PPARd). Der PPARd-Rezeptor ist ein nukleärer Rezeptor, der Gene reguliert, die am Stoffwechsel von Gallensäuren/Sterolen, Lipiden und Glukose sowie an der Regulation bestimmter entzündlicher Zellen beteiligt sind. Seladelpar hat das Potenzial, bestimmte Lebererkrankungen und verschiedene Störungen des Lipidstoffwechsels zu behandeln.
Seladelpar wurde ursprünglich für die Behandlung von gemischter Dyslipidämie entwickelt, die durch erhöhtes Lipoprotein mit niedriger Dichte (LDL-C) und Triglyceride (TGs) gekennzeichnet ist. Ergebnisse aus der Phase-2-Klinikstudie des Unternehmens zu Seladelpar bei Patienten mit gemischter Dyslipidämie zeigten, dass es das Potenzial hat, Patienten mit PBC und anderen Erkrankungen zu nutzen.
Im Februar 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA sein NDA für Seladelpar akzeptiert hat und eine bevorzugte Überprüfung gewährt hat, wobei ein Zielaktionsdatum gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 14. August 2024 festgelegt wurde und benachrichtigte es, dass keine Beratungskommissionssitzung zur Diskussion des Antrags geplant ist, die britische Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Regulierungsbehörde akzeptierte Anfang Februar 2024 die Einreichung des Unternehmens für die Zulassung von Seladelpar zur Behandlung von PBC, einschließlich Pruritus, und das Unternehmen reichte Anfang Februar 2024 einen ähnlichen Antrag auf Zulassung von Seladelpar zur Behandlung von PBC, einschließlich Pruritus, bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur ein. Das Unternehmen reichte im Dezember 2023 einen Antrag auf ein neues Arzneimittel (NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Seladelpar zur Verwaltung von PBC ein, einschließlich Pruritus bei Erwachsenen ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose (Child Pugh A), die unzureichend auf Ursodesoxycholsäure (UDCA) ansprechen oder diese nicht vertragen. Im Februar 2019 gewährte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Seladelpar die Bezeichnung "Durchbruchstherapie" für die Behandlung von Frühstadium-PBC, und im Oktober 2023 wurde die Bezeichnung "Durchbruchstherapie" überarbeitet, um die Anerkennung klinischer Daten zu verdeutlichen, die darauf hindeuten, dass Seladelpar möglicherweise eine bedeutsame Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie darstellen könnte, basierend auf einer Reduktion des alkalischen Phosphatase (ALP) und einer Verbesserung des Pruritus bei Patienten ohne Zirrhose oder mit kompensierter Zirrhose. Im November 2016 gewährte die FDA Seladelpar die Bezeichnung "Arzneimittel für seltene Leiden" für die Behandlung von PBC. Im Oktober 2016 erhielt Seladelpar von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Bezeichnung PRIority Medicines (PRIME) für die Behandlung von PBC. Im September 2017 gewährte der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der EMA Seladelpar die Bezeichnung "Arzneimittel für seltene Leiden" für die Behandlung von PBC.
Zielindikation für Seladelpar
Das Unternehmen verfolgt aktiv PBC als seine erste Startindikation für Seladelpar, wenn es zugelassen wird. Im Folgenden finden Sie eine Übersicht über den klinischen Entwicklungsfortschritt des Unternehmens für Seladelpar bei PBC.
Im Juli 2022 schloss das Unternehmen die Rekrutierung seiner globalen Phase-3-Registrierungsstudie (RESPONSE) ab, um Seladelpar bei Patienten mit PBC zu bewerten.
Im August 2020 gab das Unternehmen positive Ergebnisse aus ENHANCE bekannt, die Seladelpar als sichere, gut verträgliche und wirksame Behandlung für Patienten mit PBC unterstützen.
Das Unternehmen setzt seine globale Langzeitverlängerungsstudie (ASSURE) fort, um Seladelpar bei Patienten mit PBC zu bewerten. ASSURE soll zusätzliche Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten sammeln, um die Zulassung zu unterstützen. ASSURE steht Patienten aus der vorherigen offenen Phase-2-Studie des Unternehmens, seinen Phase-3-Studien ENHANCE und RESPONSE sowie bestimmten Phase-1-Studien offen.
Im August 2023 kündigte das Unternehmen die Einleitung der IDEAL-Studie an, einer Phase-3-, 52-wöchigen, placebokontrollierten, randomisierten Studie, die darauf abzielt, weltweit 150 Patienten mit PBC zu rekrutieren, die auf Ursodesoxycholsäure (UDCA) unzureichend ansprechen oder diese nicht vertragen, jeweils mit einem ALP-Wert über der oberen Normalgrenze (ULN) aber weniger als 1,67xULN und einem Gesamtbilirubinwert von weniger oder gleich 2xULN.
Im September 2023 kündigte das Unternehmen die Einleitung der AFFIRM-Studie an, einer randomisierten, placebokontrollierten Bestätigungsstudie zur Bewertung der Wirkung von Seladelpar auf klinische Ergebnisse bei Patienten mit kompensierter Zirrhose aufgrund von PBC.
Im Dezember 2016 startete das Unternehmen eine Phase-2-Studie zu Seladelpar bei Patienten mit PBC. Die Studie war eine offene, randomisierte, dosisabhängige Studie, die 2 mg, 5 mg und 10 mg Dosen von Seladelpar bewertete, wobei der primäre Wirksamkeitsendpunkt die prozentuale Veränderung des ALP vom Ausgangswert war.
MBX-2982 zielt auf den G-Protein-gekoppelten Rezeptor 119 (GPR119) ab, einen Rezeptor, der mit bioaktiven Lipiden interagiert, die bekanntermaßen die glukoseabhängige Insulinsekretion stimulieren. Im November 2020 gab das Unternehmen eine Phase-2a-Pharmakologiestudie bekannt, die vom AdventHealth Translational Research Institute geleitet und von der Leona M. und Harry B. Helmsley Charitable Trust finanziert wurde, um MBX-2982 bei Personen mit Typ-1-Diabetes (T1D) zu bewerten. Die Studie untersuchte, ob MBX-2982 die Glukagonsekretion während einer insulininduzierten Hypoglykämie bei Personen mit T1D verbesserte.
Signifikante Vereinbarungen
Kaken Pharmaceutical
: Im Jahr 2023 schloss das Unternehmen eine Zusammenarbeits- und Lizenzvereinbarung (die Lizenzvereinbarung) mit Kaken Pharmaceutical Co., Ltd. (Kaken) ab. Gemäß der Lizenzvereinbarung gewährte das Unternehmen Kaken eine exklusive Lizenz zur Vermarktung von Seladelpar (dem lizenzierten Produkt) zur Vorbeugung oder Behandlung von PBC in Japan.
Johnson & Johnson
: Das Unternehmen hat eine Lizenzvereinbarung mit Janssen Pharmaceutica NV (Janssen NV), einem Tochterunternehmen von Johnson & Johnson, in der es eine weltweite, lizenzgebührenpflichtige Lizenz für Seladelpar und bestimmte andere PPARd-Verbindungen (die PPARd-Produkte) erhielt, mit dem Recht, Unterkonzessionen an Dritte zu vergeben, um solche PPARd-Produkte herzustellen, zu verwenden und zu verkaufen. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung hat das Unternehmen die volle Kontrolle und Verantwortung für die Forschung, Entwicklung und Zulassung von PPARd-Produkten und ist verpflichtet, alle diese Aktivitäten mit größter Sorgfalt durchzuführen, während Janssen NV die alleinige Verantwortung für die Vorbereitung, Einreichung, Durchsetzung und Verteidigung bestimmter Patente im Zusammenhang mit den PPARd-Produkten hat. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung hat Janssen NV Anspruch auf bis zu 8 % Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz der PPARd-Produkte.
Das Unternehmen besitzt 22 US-Patente und 227 ausländische Patente sowie 6 US-Patentanmeldungen und 25 ausländische und Patentzusammenarbeitsvertragsanmeldungen, die Gegenstücke zu bestimmten US-Patenten und Patentanmeldungen sind. Darüber hinaus lizenziert das Unternehmen von Dritten 11 US-Patente und 1 US-Patentanmeldung sowie 206 ausländische Patente und 6 ausländische und Patentzusammenarbeitsvertragsanmeldungen, die Gegenstücke zu bestimmten US-Patenten und Patentanmeldungen sind. Diese Patente und Patentanmeldungen enthalten Ansprüche in Bezug auf die Zusammensetzung von Seladelpar und die Verwendungsmethode von Seladelpar, die zwischen 2025 und 2042 ablaufen, bevor potenzielle Patentverlängerungen oder Exklusivitäten für seltene Krankheiten berücksichtigt werden. Der Schutz von Patenten und Geschäftsgeheimnissen ist für das Unternehmen von entscheidender Bedeutung.
Forschung und Entwicklung
Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens beliefen sich auf 80,8 Millionen US-Dollar für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr.
Regulierung durch die Regierung und Produktzulassung
Die von dem Unternehmen entwickelten pharmazeutischen Arzneimittelkandidaten müssen von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt werden, bevor sie in den USA rechtlich vermarktet werden dürfen. Alle pharmazeutischen Produkte, für die das Unternehmen FDA-Zulassungen erhält, unterliegen der fortlaufenden Regulierung durch die FDA, einschließlich unter anderem Anforderungen an die Aufzeichnungsführung, die Meldung von unerwünschten Ereignissen mit dem Produkt, die Bereitstellung von aktualisierten Sicherheits- und Wirksamkeitsinformationen an die FDA, Anforderungen an Produktproben und -verteilung, die Einhaltung bestimmter Anforderungen an elektronische Aufzeichnungen und Signaturen sowie die Einhaltung von FDA-Promotions- und Werbungsanforderungen, zu denen unter anderem Standards für Direktwerbung an Verbraucher, Verbote der Bewerb
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
