Acadia Pharmaceuticals Inc. (Acadia) fungiert als biopharmazeutisches Unternehmen.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente, die ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei Störungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und seltenen Krankheiten ansprechen. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio von Produkten in der kommerziellen Phase, Entwicklungsprojekten und Forschungsprogrammen, die darauf abzielen, signifikante ungedeckte Bedürfnisse bei ZN...
Acadia Pharmaceuticals Inc. (Acadia) fungiert als biopharmazeutisches Unternehmen.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente, die ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei Störungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und seltenen Krankheiten ansprechen. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio von Produkten in der kommerziellen Phase, Entwicklungsprojekten und Forschungsprogrammen, die darauf abzielen, signifikante ungedeckte Bedürfnisse bei ZNS-Störungen und seltenen Krankheiten zu adressieren. Um signifikantes langfristiges Wachstum zu erreichen, wird das Unternehmen sein Portfolio entwickeln, das Pipeline-Programm des Unternehmens mit Früh- und Spätphasen-Programmen durch strategische Geschäftsentwicklung erweitern und in gezielte interne Forschungsbemühungen investieren.
Das kommerzielle Portfolio des Unternehmens umfasst zwei Produkte. Im April 2016 genehmigte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) NUPLAZID zur Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit PDP, was das erste und einzige in den USA zugelassene Medikament für diesen Zustand ist. Im März 2023 genehmigte die FDA DAYBUE zur Behandlung des Rett-Syndroms, das das erste und einzige für diesen Zustand zugelassene Medikament ist. DAYBUE wurde im April 2023 in den USA verschreibungspflichtig erhältlich.
NUPLAZID ist ein selektiver Serotonin-Inversagonist/Antagonist, der bevorzugt auf 5-HT2A-Rezeptoren abzielt, ohne eine nennenswerte Affinität zu dopaminergen, histaminergen oder muskarinischen Rezeptoren zu haben. Durch diesen neuartigen Mechanismus zeigte NUPLAZID in der entscheidenden Phase-3-Studie des Unternehmens eine signifikante Wirksamkeit bei der Reduzierung der Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit PDP, ohne die motorische Funktion negativ zu beeinflussen. NUPLAZID hat das Potenzial, viele der verheerenden Nebenwirkungen der vorhandenen Antipsychotika zu vermeiden, von denen keines von der FDA für die Behandlung von PDP zugelassen ist. Das Unternehmen hält weltweite Vermarktungsrechte für Pimavanserin.
Im August 2018 erwarb das Unternehmen von Neuren Pharmaceuticals Limited (Neuren) eine exklusive nordamerikanische Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von DAYBUE für das Rett-Syndrom und andere Indikationen. Das Rett-Syndrom ist eine lähmende neurologische Störung, die überwiegend bei Mädchen auftritt, nachdem scheinbar eine normale psychomotorische Entwicklung in den ersten sechs Lebensmonaten stattgefunden hat. Das Rett-Syndrom tritt auch bei Jungen auf, wenn auch viel seltener. Irgendwann zwischen sechs und achtzehn Monaten tritt ein Versagen des Erreichens normaler Entwicklungsschritte auf, gefolgt von einer Phase der Entwicklungsregression mit Verlust der zielgerichteten Handnutzung und gesprochener Kommunikation sowie der Unfähigkeit, tägliche Aktivitäten unabhängig durchzuführen. Zu den Symptomen gehören auch Anfälle, Handbewegungen oder Stereotypien, gestörte Atemmuster, Skoliose und Schlafstörungen, unter anderem. Die FDA-Zulassung von DAYBUE zur Behandlung des Rett-Syndroms basierte auf den positiven Ergebnissen aus der entscheidenden Phase-3-Studie LAVENDER des Unternehmens, die statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen gegenüber Placebo für beide primären Endpunkte der Studie sowie den wichtigsten sekundären Endpunkt der Studie zeigte.
Im Juli 2023 erweiterte das Unternehmen die Lizenzvereinbarung von 2018 mit Neuren, um die Rechte an Trofinetide außerhalb Nordamerikas und die globalen Rechte an Neurens Entwicklungs-Kandidaten NNZ-2591 für das Rett-Syndrom und das Fragile-X-Syndrom zu erwerben.
Neben der Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit PDP hat Pimavanserin das Potenzial zur Behandlung der negativen Symptome von Schizophrenie. Das Unternehmen evaluiert Pimavanserin für die Behandlung der negativen Symptome von Schizophrenie in einem klinischen Phase-3-Entwicklungsprogramm. Die negativen Symptome von Schizophrenie wurden mit schlechten Langzeit-Ergebnissen und Behinderungen in Verbindung gebracht, selbst wenn die positiven Symptome gut kontrolliert sind, und derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Therapien. Im vierten Quartal 2019 gab das Unternehmen positive Ergebnisse aus der entscheidenden ADVANCE-Studie des Unternehmens bekannt, und im dritten Quartal 2020 initiierte das Unternehmen eine zweite entscheidende Studie, ADVANCE-2. Das Phase-3-Programm bewertet die Wirksamkeit von Pimavanserin bei Patienten mit überwiegend negativen Symptomen von Schizophrenie, die mit ihrer bestehenden antipsychotischen Behandlung eine angemessene Kontrolle der positiven Symptome erreicht haben. Das Unternehmen hat die Rekrutierung für ADVANCE-2 abgeschlossen und erwartet, dass die Ergebnisse der obersten Ebene im ersten Quartal 2024 verfügbar sein werden.
Im Juni 2023 gab das Unternehmen bekannt, dass es einen neuen Phase-3-Entwicklungskandidaten zu seinem Portfolio seltener Krankheiten hinzugefügt hat, ACP-101 (intranasales Carbetocin), zur Behandlung von Hyperphagie (ein intensives anhaltendes Hungergefühl, begleitet von Nahrungsvorlieben, einem extremen Drang, Nahrung zu konsumieren, Verhaltensproblemen im Zusammenhang mit Nahrung und einem Mangel an normalem Sättigungsgefühl) im Prader-Willi-Syndrom (PWS). Das Unternehmen erwarb im Juni 2022 weltweite Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von ACP-101 mit der Übernahme von Levo Therapeutics. Im November 2023 initiierte das Unternehmen die Phase-3-Studie COMPASS PWS zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ACP-101 zur Behandlung von Hyperphagie im PWS.
Darüber hinaus kündigte das Unternehmen im August 2022 an, dass es ein intern entdecktes neues Molekül, ACP-204, entwickelt, das auf den Erkenntnissen von Pimavanserin in der Behandlung von neuropsychiatrischen Symptomen aufbaut. Das Unternehmen schloss eine Phase-1-Studie von ACP-204 ab, die ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil zeigte und sein Zielproduktprofil als potenzielle Behandlung für die Psychose der Alzheimer-Krankheit (ADP) unterstützt. Im November 2023 initiierte das Unternehmen eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ACP-204 zur Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit ADP. ACP-204 ist eine neue chemische Entität, für die das Unternehmen weltweite Rechte besitzt.
Im Januar 2022 schloss das Unternehmen eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Stoke Therapeutics, Inc. (Stoke) zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Arzneimittel zur potenziellen Behandlung schwerer und seltener genetischer neurologischer Entwicklungsstörungen des ZNS ab. Die Zusammenarbeit umfasst das SYNGAP1-Syndrom, das Rett-Syndrom (MECP2) und ein nicht genanntes neurologisches Entwicklungsziel. Für das SYNGAP1-Programm teilen die beiden Unternehmen gemeinsam globale Forschungs-, Entwicklungs- und Vermarktungsverantwortlichkeiten und teilen sich die weltweiten Kosten und zukünftigen Gewinne zu gleichen Teilen. Für das Rett-Syndrom (MECP2) und das nicht genannte neurologische Programm wird Stoke die Forschungs- und präklinischen Entwicklungsaktivitäten leiten, während das Unternehmen die klinischen Entwicklungs- und Vermarktungsaktivitäten leiten wird.
Das Unternehmen besitzt oder hat Rechte an verschiedenen Marken, Urheberrechten und Handelsnamen, die im Geschäft des Unternehmens verwendet werden, darunter Acadia, NUPLAZID und DAYBUE. Die Logos und Marken des Unternehmens sind Eigentum von Acadia.
Strategie
Die Strategie des Unternehmens besteht darin, innovative Therapien zu identifizieren, zu entwickeln und zu vermarkten, die ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei ZNS-Störungen und seltenen Krankheiten ansprechen. Die Schlüsselelemente der Unternehmensstrategie sind der Aufbau auf dem starken Vertrieb von DAYBUE zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom in den USA; die Maximierung des erfolgreichen Vertriebs von NUPLAZID für die Psychose bei Parkinson-Krankheit in den USA; die Weiterentwicklung der Spätphasen-Chancen des Unternehmens, um weiteres Wachstum zu fördern; die Bereitstellung von DAYBUE für den internationalen Markt zur Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom; und die Entwicklung der Frühphasen-Programme des Unternehmens und anderer Geschäftsentwicklungsmöglichkeiten.
Pipeline
NUPLAZID (Pimavanserin)
Pimavanserin ist eine chemische Entität, die vom Unternehmen entdeckt wurde und im April 2016 von der FDA zur Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit PDP genehmigt wurde. Es ist das einzige in den USA für diesen Zustand zugelassene Medikament und wird unter dem Handelsnamen NUPLAZID in den USA vermarktet. NUPLAZID ist ein selektiver Serotonin-Inversagonist/Antagonist, der bevorzugt den 5-HT2A-Rezeptor anspricht, einen wichtigen Serotoninrezeptor, der eine wichtige Rolle bei Psychosen spielt. Durch diesen neuartigen Mechanismus zeigte NUPLAZID in der entscheidenden Phase-3-Studie des Unternehmens eine signifikante Wirksamkeit bei der Reduzierung der Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit PDP, ohne die motorische Funktion negativ zu beeinflussen. NUPLAZID hat das Potenzial, viele der verheerenden Nebenwirkungen der vorhandenen Antipsychotika zu vermeiden, von denen keines von der FDA für die Behandlung von PDP zugelassen ist. Das Unternehmen hält weltweite Vermarktungsrechte für NUPLAZID für alle Indikationen und hat ein breites Patentportfolio etabliert, das zahlreiche erteilte Patente in den USA, Europa und mehreren weiteren Ländern umfasst. NUPLAZID ist in Kapselform mit 34 mg und Tablettenform mit 10 mg erhältlich.
NUPLAZID als Behandlung für die Psychose bei Parkinson-Krankheit
Als erstes und einziges von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit PDP bietet NUPLAZID einen innovativen Ansatz zur Behandlung von PDP, ohne die motorische Kontrolle zu beeinträchtigen und potenziell viele der verheerenden Nebenwirkungen der vorhandenen Antipsychotika zu vermeiden.
Im Zusammenhang mit der FDA-Zulassung von NUPLAZID hat das Unternehmen vier Post-Marketing-Verpflichtungen zugestimmt. Drei der vier Verpflichtungen wurden innerhalb der vereinbarten Fristen erfüllt. Die vierte Verpflichtung, eine randomisierte, placebokontrollierte Studie oder Studien über acht Wochen bei überwiegend gebrechlichen und älteren Patienten, die die Sicherheitsdatenbank von NUPLAZID durch die Exposition von insgesamt mindestens 500 Patienten gegenüber NUPLAZID erweitern würden, wurde abgeschlossen, und das Unternehmen wartet auf die Anerkennung und Akzeptanz durch die FDA.
Pimavanserin als Behandlung für die negativen Symptome von Schizophrenie
Im November 2016 gab das Unternehmen bekannt, dass es die ADVANCE-Studie, eine Phase-2-Studie zur Bewertung von Pimavanserin als ergänzende Behandlung bei Patienten mit negativen Symptomen von Schizophrenie, initiiert hat. ADVANCE war eine Phase-2-, 26-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, internationale Studie, die darauf abzielte, die Wirksamkeit und Sicherheit von Pimavanserin bei Patienten mit Schizophrenie zu untersuchen, die überwiegend negative Symptome aufweisen und gleichzeitig eine stabile Hintergrund-Antipsychotika-Therapie erhalten. 403 Patienten wurden randomisiert, um einmal täglich Pimavanserin (n=201) oder Placebo (n=202) als ergänzende Behandlung zu ihrer laufenden Antipsychotika-Therapie in einem flexiblen Dosierungsschema zu erhalten. Die anfängliche tägliche Dosis von 20 mg Pimavanserin bei Baseline konnte in den ersten acht Wochen der Behandlung auf 34 mg oder 10 mg angepasst werden. 53,8% der Patienten, die randomisiert wurden, um Pimavanserin zu erhalten, beendeten die Studie mit 34 mg, 44,7% mit 20 mg und 1,5% mit 10 mg. Der primäre Endpunkt der Studie war die Veränderung von der Baseline bis zur Woche 26 auf der Gesamtpunktzahl des Negative Symptom Assessment-16 (NSA-16). Im November 2019 gab das Unternehmen positive Top-Line-Ergebnisse aus der ADVANCE-Studie bekannt. In dieser Studie zeigte Pimavanserin eine statistisch signifikante Verbesserung des primären Endpunkts der Studie, der Veränderung von der Baseline bis zur Woche 26 auf der NSA-16-Gesamtpunktzahl im Vergleich zu Placebo (p=0,043). Eine größere Verbesserung der NSA-16-Gesamtpunktzahl im Vergleich zu Placebo wurde bei Patienten beobachtet, die die höchste Pimavanserin-Dosis von 34 mg erhielten (n=107; unangepasstes p=0,0065). Pimavanserin unterschied sich nicht von Placebo auf dem wichtigsten sekundären Endpunkt, der Personal and Social Performance (PSP)-Skala.
Im dritten Quartal 2020 initiierte das Unternehmen eine zweite entscheidende Studie, ADVANCE-2. Die Phase-3-Studie wird die Wirksamkeit von Pimavanserin 34 mg einmal täglich im Vergleich zu Placebo bei etwa 454 Patienten mit überwiegend negativen Symptomen von Schizophrenie, die eine angemessene Kontrolle der positiven Symptome mit ihrer bestehenden antipsychotischen Behandlung erreicht haben, bewerten. Das Unternehmen plant, Top-Line-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie ADVANCE-2 im ersten Quartal 2024 bekannt zu geben.
DAYBUE (Trofinetide) als Behandlung für das Rett-Syndrom
Trofinetide ist ein neuartiger synthetischer Analog des aminoterminalen Tripeptids des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1), der entwickelt wurde, um die Kernsymptome des Rett-Syndroms zu behandeln, indem er die Neuroinflammation reduziert und die synaptische Funktion unterstützt. Trofinetide wurde in den USA der Fast-Track-Status und die Orphan-Drug-Bezeichnung gewährt und in Europa die Orphan-Bezeichnung.
Im März 2023 genehmigte die FDA DAYBUE zur Behandlung des Rett-Syndroms, das das erste und einzige für diesen Zustand zugelassene Medikament ist. Darüber hinaus erhielt das Unternehmen nach der FDA-Zulassung von DAYBUE einen Voucher für die bevorzugte Überprüfung seltener pädiatrischer Krankheiten. DAYBUE wurde im April 2023 in den USA verschreibungspflichtig erhältlich.
Im Zusammenhang mit der FDA-Zulassung von DAYBUE ist das Unternehmen verpflichtet, Post-Marketing-Arbeiten durchzuführen, einschließlich einer klinischen Studie zur Nierenfunktionseinschränkung bei gesunden Probanden, präklinischen Karzinogenitätsstudien und präklinischen In-vitro-Wechselwirkungsstudien.
ACP-101 als Behandlung
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
