Die Oculis Holding AG fungiert als klinisches Biopharmaunternehmen im fortgeschrittenen Stadium. Das Unternehmen verfügt über umfangreiche Expertise in Therapeutika zur Behandlung von Augenerkrankungen und engagiert sich in der Entwicklung innovativer Wirkstoffkandidaten, die das Potenzial haben, große ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei vielen augenbezogenen Erkrankungen anzugehen. Der Fokus des Unternehmens liegt auf der Weiterentwicklung von Therapiekandidaten zur Behandlung bedeutender u...
Die Oculis Holding AG fungiert als klinisches Biopharmaunternehmen im fortgeschrittenen Stadium. Das Unternehmen verfügt über umfangreiche Expertise in Therapeutika zur Behandlung von Augenerkrankungen und engagiert sich in der Entwicklung innovativer Wirkstoffkandidaten, die das Potenzial haben, große ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei vielen augenbezogenen Erkrankungen anzugehen. Der Fokus des Unternehmens liegt auf der Weiterentwicklung von Therapiekandidaten zur Behandlung bedeutender und weit verbreiteter Augenkrankheiten, die zu Sehverlust, Blindheit oder einer beeinträchtigten Lebensqualität führen.
Das Portfolio des Unternehmens umfasst drei klinische Therapiekandidaten: OCS-01, OCS-02 (Licaminlimab) und OCS-05. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, OCS-01, wird in zwei laufenden Phase-3-Klinikprogrammen evaluiert: als topische Option zur Behandlung der diabetischen Makulaödem (DME) und als einmal tägliches Steroid zur Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Kataraktoperationen. Der zweite Produktkandidat des Unternehmens ist OCS-02, der in einer Phase-2b-Klinikstudie zur Bewertung seines Potenzials als topische Anti-TNFa-Behandlung für das trockene Auge (DED) und möglicherweise zur Verwendung eines bestimmten Genotyps zur Vorhersage der Behandlungsreaktion evaluiert wird, was als Biomarker in einem präzisionsmedizinischen Ansatz betrachtet werden könnte. Eine zweite klinische Studie für OCS-02, die darauf abzielt, seine Verwendung als potenzielle Behandlung für nicht-infektiöse vordere Uveitis zu bewerten, wird voraussichtlich folgen. Der dritte Produktkandidat des Unternehmens ist OCS-05, ein potenzieller krankheitsmodifizierender neuroprotektiver Wirkstoff gegen neurologische Schäden mit Anwendungsmöglichkeiten in mehreren Indikationen, darunter Glaukom, trockene altersbedingte Makuladegeneration (AMD) und diabetische Retinopathie (DR). Das Unternehmen führt eine Phase-2-Proof-of-Concept (PoC)-Studie durch, um OCS-05 als potenzielle Behandlung für akute Optikusneuritis (AON) zu bewerten, für die es keine zugelassene therapeutische Behandlung gibt.
Klinische Produktkandidaten-Portfolio
Unter Nutzung seiner internen Kernkompetenz in der Formulierungsentdeckung und den Fähigkeiten zur Arzneimittelentwicklung sowie umfangreicher Lizenzierungs-, Kooperations- und Akquisitionsaktivitäten hat das Unternehmen eine Pipeline attraktiver Entwicklungs-kandidaten zusammengestellt, die sowohl spät klinische Kandidaten als auch frühere präklinische Initiativen umfassen.
Der führende Kandidat des Unternehmens ist OCS-01, eine neuartige, hochkonzentrierte, topische Optireach-Formulierung (ophthalmische Suspension) von Dexamethason, die entwickelt wurde, um die Arzneimittelpenetration in sowohl die vorderen als auch hinteren Augensegmente mit verbesserter Persistenz nach topischer Anwendung zu erhöhen. Das Unternehmen bewertet OCS-01 für den Einsatz als topisches Augentropfen zur Behandlung von DME, als einmal tägliche Steroidbehandlung bei Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen und zur Behandlung von zwei Formen des zystoiden Makulaödems (CME). LEOPARD, eine vom Prüfer initiierte Studie (IIT) zur Behandlung des uveitischen Makulaödems (UME) oder des postoperativen Makulaödems (PSME), beider Formen von CME, ist im Gange und die entsprechenden Ergebnisse werden im ersten Quartal 2025 erwartet. Mit seiner proprietären Optireach-Technologie wurde OCS-01 entwickelt, um die Arzneimittelpenetration in sowohl die vorderen als auch hinteren Augensegmente zu verbessern. Dieser therapeutische Ansatz steht im Gegensatz zu verfügbaren Therapien, die die Verwendung invasiverer Behandlungen wie okulare Implantate oder intravitreale Injektionen erfordern, um Medikamente an die Netzhaut zu liefern. Darüber hinaus beinhaltet die derzeitige Behandlung von DME oft mehrere intravitreale Injektionen pro Jahr.
OCS-01 ist eine topische Dexamethason-Optireach-Formulierung, die entwickelt wurde, um therapeutische Wirkstoffspiegel über ein Augentropfen zur Netzhaut zu liefern, eine Verabreichungsroute für die DME-Behandlung, die eine frühzeitige Intervention ermöglichen und somit den Anteil der behandelten Patienten signifikant erhöhen sowie die Anzahl der verschreibenden Ärzte durch Bereitstellung einer Behandlungsoption für Allgemeinophthalmologen erhöhen kann. Das Unternehmen führt zwei laufende Phase-3-Klinikstudien durch: DME und zur Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen. Nach den positiven Ergebnissen der DIAMOND-Studie treibt das Unternehmen das geplante OCS-01-Entwicklungsprogramm für DME in die DIAMOND-Phase 2 voran, die zwei globale entscheidende Phase-3-Klinikstudien, DIAMOND-1 und DIAMOND-2, umfasst. Das Unternehmen gab im Dezember 2023 und Februar 2024 den ersten Patientenbesuch in DIAMOND-1 und DIAMOND-2 bekannt. Jede Studie soll voraussichtlich etwa 350 bis 400 Patienten einschließen. Nach den positiven Ergebnissen der OPTIMZE-1-Studie treibt das Unternehmen das Entwicklungsprogramm zur Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Kataraktoperationen in die zweite Phase 3-Studie, OPTIMIZE-2, voran. Im Dezember 2023 gab das Unternehmen auch den ersten Patientenbesuch in OPTIMIZE-2 bekannt. Die Daten aus den beiden OPTIMIZE-Studien sollen die zukünftige NDA-Einreichung bei der FDA unterstützen.
Neben den Phase-3-Studien führt das Unternehmen die LEOPARD-Studie durch, eine vom Prüfer initiierte Studie, um die Sicherheit und Wirksamkeit von OCS-01 bei UME und PSME zu untersuchen. LEOPARD wird vom Global Ophthalmic Research Center (GORC) gesponsert. Der Datenabgleich dieser PoC-Studie wird im ersten Quartal 2025 erwartet.
Das Unternehmen treibt auch die klinische Entwicklung von Licaminlimab oder OCS-02 voran, einer Biologikabehandlung der nächsten Generation gegen Augenentzündungen, speziell als Behandlung für DED und nicht-infektiöse chronische vordere Uveitis. OCS-02 zeichnet sich durch die Verwendung eines Einzelketten-Antikörperfragments aus, das speziell für die topische Verabreichung in der Ophthalmologie formuliert ist. TNF-Inhibitoren sind gegen den Zytokin-Human-Tumor-Nekrosefaktor-Alpha (TNFa) gerichtet. Während OCS-02 für alle entwickelt werden soll, treibt das Unternehmen die Entwicklung von OCS-02 voran, verbunden mit der Entwicklung eines potenziell neuen genetischen Biomarkers, um Patienten zu identifizieren, die möglicherweise besser auf die OCS-02-Therapie ansprechen. Im Februar 2024 schloss das Unternehmen die Rekrutierung für die Phase-2b RELIEF-Studie ab, die OCS-02 zur Behandlung von DED evaluiert, mit erwarteten Topline-Ergebnissen im zweiten Quartal 2024. Das Unternehmen plant, daraufhin eine Phase-2b-Studie für OCS-02 als Behandlung für chronische vordere Uveitis zu beginnen.
Das Unternehmen schätzt, dass der Anteil der DED-Patienten in den USA, die mit OCS-02 behandelbar sind (Patienten mit moderater oder schwerer DED), etwa 10 Millionen Patienten beträgt. Das Unternehmen schätzt auch, dass OCS-02 dazu beitragen könnte, ein medizinisches Bedürfnis bei Patienten zu adressieren, die an chronischer oder wiederkehrender nicht-infektiöser vorderer Uveitis leiden.
Der dritte klinische Kandidat des Unternehmens ist OCS-05, ein neuartiger Serum/Glukokortikoid-regulierter Proteinkinase-2 (SGK2)-Aktivator-Peptidomimetikum, das als potenzieller krankheitsmodifizierender neuroprotektiver Wirkstoff gegen neurologische Schäden am Sehnerv entwickelt wird. Das Unternehmen entwickelt OCS-05 zunächst als potenzielle Therapie zur Behandlung von AON. OCS-05 wurde von der FDA und der Europäischen Kommission die Orphan-Drug-Bezeichnung für diese Indikation verliehen. OCS-05 wurde in präklinischen Studien untersucht, die auf eine wirksame neuroprotektive und remyelinisierende Aktivität hindeuten, sowie in einer Phase-1-Klinikstudie in Großbritannien unter der Aufsicht der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) an gesunden Freiwilligen, bei der OCS-05 gut verträglich war. Das Unternehmen führt eine First-in-Patienten-Klinikstudie von OCS-05 in AON in Frankreich durch, um die Sicherheit und Verträglichkeit des Kandidaten zu testen, und führt in den USA IND-ermöglichende Aktivitäten für OCS-05 durch.
Zusätzliche Entwicklungsinitiativen
Neben diesen sechs klinischen Entwicklungsprogrammen, die die drei klinischen Kandidaten umfassen, ist das Unternehmen auch an einer Reihe früherer präklinischer Entwicklungsinitiativen beteiligt, darunter:
- Die Bewertung von OCS-03 als mögliche Behandlung für die corneale Neovaskularisation, eine häufige Störung, die durch die abnormale Entwicklung neuer Blutgefäße in die Hornhaut und Pterygium, ein rosafarbenes Wachstum, das in der Bindehaut entsteht, verursacht wird.
- Die Bewertung von OCS-04, einem innovativen topischen ophthalmischen Formulierungsprojekt, das vorläufig zur Prävention der Abstoßung von Hornhauttransplantaten und möglicherweise zur Behandlung anderer entzündlicher Erkrankungen, die die Augenoberfläche betreffen, vorgesehen ist.
Das Unternehmen beabsichtigt, ein führendes Unternehmen bei der Entwicklung von Therapeutika zur Behandlung von Augenerkrankungen mit signifikanten medizinischen Bedürfnissen und großen Marktchancen zu werden. Um dieses Ziel zu erreichen, plant das Unternehmen, sich auf den erfolgreichen Abschluss seiner wichtigsten strategischen Initiativen zu konzentrieren, zu denen die Durchführung der Phase-3-Entwicklung von OCS-01 für DME; die Weiterentwicklung der laufenden Phase-3-Klinikstudie von OCS-01 als potenzielle einmal tägliche Therapie bei Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen mit potenziellen weiteren differenzierenden Vorteilen für Patienten mit erhöhtem Risiko für CME; die Verfolgung der späten klinischen Entwicklung von OCS-02 (Licaminlimab), seinem topischen Anti-TNFa-Biologikum der nächsten Generation; die Bewertung von OCS-05 in AON und zusätzlichen Indikationen, um potenziell größere Marktchancen zu erschließen; die Nutzung seiner internen Formulierungsentdeckung und die Stärkung seiner Entwicklungs-Pipeline durch robuste Lizenzierungs- und Akquisitionsaktivitäten; und die Bewertung und selektive Eingehung strategischer Partnerschaften, um das Potenzial seiner Pipeline und den Umfang seines Produktportfolios zu maximieren.
Augenkrankheiten und -störungen
Das Unternehmen nutzt seine umfangreiche Expertise in der Entwicklung von Therapeutika, insbesondere von Arzneimitteln zur Behandlung von Augenerkrankungen, um potenziell viele augenbezogene Erkrankungen mit hohen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen anzugehen. Der Fokus des Unternehmens liegt auf der Entwicklung innovativer Wirkstoffkandidaten zur Behandlung bedeutender und zunehmender Augenkrankheiten, die zu Sehverlust, Blindheit oder einer beeinträchtigten Lebensqualität führen, für die es nur begrenzte Behandlungsoptionen gibt.
Klinische Entwicklungs-Kandidaten
Unter Nutzung seiner internen Formulierungsentdeckung und Arzneimittelentwicklungsfähigkeiten sowie umfangreicher Lizenzierungs-, Kooperations- und Akquisitionsaktivitäten hat das Unternehmen eine Pipeline attraktiver Entwicklungs-Kandidaten zusammengestellt, die sowohl spät klinische Kandidaten als auch frühere präklinische Initiativen umfassen. Das klinische Portfolio des Unternehmens besteht aus OCS-01, in zwei laufenden Phase-3-Studien der Stufe 2, eine zur Bewertung seiner Verwendung als Behandlung für DME und die andere zur Bewertung seiner Nützlichkeit zur Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen; OCS-02 (Licaminlimab), in einer laufenden Phase-2b-Klinikstudie zur Bewertung seiner Verwendung als potenzielle Behandlung für DED und voraussichtlich in eine zweite Phase-2b-Studie zur Bewertung seiner potenziellen Verwendung als Therapie für die Behandlung der nicht-infektiösen vorderen Uveitis; und OCS-05, ein neuartiger neuroprotektiver Wirkstoff mit Anwendungsmöglichkeiten in mehreren Indikationen, darunter Glaukom, GA und DR, den das Unternehmen zunächst als potenzielle Behandlung für AON evaluiert.
Der führende Entwicklungs-Kandidat des Unternehmens, OCS-01, ist eine 1,5%ige Suspension des entzündungshemmenden Kortikosteroids Dexamethason zur Verwendung als potenzielle Behandlung für DME und zur Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen. Im Gegensatz zu verfügbaren Formulierungen von Dexamethason, die die Verwendung invasiverer Behandlungen wie eines Implantats oder einer intravitrealen Injektion zur Medikamentenverabreichung an die Netzhaut erfordern, zeichnet sich OCS-01 durch die Verwendung der proprietären Optireach-Technologie aus, die die topische Verabreichung, als Augentropfen, von Dexamethason an die Rückseite des Auges zur Behandlung von Netzhauterkrankungen ermöglicht. OCS-01 ist eine topische Dexamethason-Formulierung, die das Unternehmen in klinischen Studien beobachtet hat, um therapeutische Wirkstoffspiegel an die Netzhaut über Augentropfen liefern zu können, eine Verabreichungsroute für die DME-Behandlung, die eine frühzeitige Behandlung ermöglichen und somit den Anteil der behandelten Patienten signifikant erhöhen, sowie die Anzahl der verschreibenden Ärzte durch Bereitstellung einer Behandlungsoption für Allgemeinophthalmologen erhöhen kann.
Während des Jahres 2023 berichtete das Unternehmen über Daten aus zwei Phase-3-Klinikstudien, in denen das Unternehmen beobachtete: bei DME eine statistisch signifikante Verbesserung der BCVA und der Sehschärfe; und bei Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen eine statistisch signifikante Zunahme des Anteils der Probanden unter OCS-01-Behandlung ohne Entzündung und Schmerzen im Vergleich zum Placebo. Nach diesen Ergebnissen hat das Unternehmen eine Phase-2-OPTIMIZE-Studie für die Behandlung von Entzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen eingeleitet und die erste Phase-2-DIAMOND-1-Studie für die Behandlung von DME begonnen.
Das Unternehmen entwickelt OCS-01 als eine auf Cyclodextrin basierende Formulierung von Dexamethason unter Verwendung der Optireach-Lieferungstechnologie, um die Verweildauer im vorderen Segment und die Penetration in das hintere Segment des Auges nach topischer Anwendung zu verbessern.
Das Unternehmen treibt OCS-01 als Behandlung für
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
