KalVista Pharmaceuticals, Inc., ein pharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, beschäftigt sich mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteltherapien für Krankheiten mit erheblichem ungedecktem Bedarf.
Das Unternehmen hat seine Fähigkeiten genutzt, um Sebetralstat zu entwickeln, einen neuartigen, kleinen Molekül-Plasmakallikrein-Inhibitor, der die Krankheit des hereditären Angioödems (HAE) bekämpft. Im Juni 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass es einen neuen Arz...
KalVista Pharmaceuticals, Inc., ein pharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, beschäftigt sich mit der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteltherapien für Krankheiten mit erheblichem ungedecktem Bedarf.
Das Unternehmen hat seine Fähigkeiten genutzt, um Sebetralstat zu entwickeln, einen neuartigen, kleinen Molekül-Plasmakallikrein-Inhibitor, der die Krankheit des hereditären Angioödems (HAE) bekämpft. Im Juni 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass es einen neuen Arzneimittelantrag (NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht hat, um die Marktzulassung von Sebetralstat als erste orale, bedarfsabhängige Therapie für HAE zu beantragen. Das Unternehmen führt auch präklinische Entwicklungen im Rahmen eines neuartigen, oralen Factor-XIIa-Inhibitor-Programms durch.
Die Überzeugung des Unternehmens, dass es zu einem grundlegenden Wandel in der Art und Weise kommen könnte, wie HAE behandelt wird, basiert auf umfangreichen und fortlaufenden Forschungen, die es mit Patienten, Ärzten und Zahlungsträgern durchführt. Das Unternehmen hat Forschungen durchgeführt, um den Prozess besser zu verstehen, den Menschen mit HAE verfolgen, wenn sie entscheiden, welche Therapie sie anwenden, wie sie ihre Anfälle behandeln und wie oft sie dies tun. Das Unternehmen hat festgestellt, dass Menschen mit HAE zwar verstehen, dass eine frühzeitige Behandlung von Anfällen die Schwere und Dauer reduzieren wird, sie jedoch routinemäßig die Behandlung von Anfällen verzögern, oft darauf warten, dass sie schwerwiegend werden, um den Schmerz und die Unannehmlichkeiten von injizierbaren bedarfsabhängigen Behandlungen zu vermeiden.
Das Unternehmen hat auch von vielen Ärzten gelernt, dass die mit Injektionen verbundenen Herausforderungen oft zur Verwendung von Prophylaxe als Alternative führen, selbst bei Patienten mit geringer Anfallsfrequenz. Im Februar 2024 gab das Unternehmen positive Ergebnisse aus der Phase-3-Studie KONFIDENT bekannt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Sebetralstat als erste potenzielle orale, bedarfsabhängige Therapie für HAE zu bewerten.
Die klinische Studie erfüllte alle primären und wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte ein Sicherheitsprofil ähnlich wie Placebo. Basierend auf diesen klinischen Studienergebnissen reichte das Unternehmen im Juni 2024 einen NDA für Sebetralstat bei der FDA ein.
Im August 2022 startete das Unternehmen KONFIDENT-S, eine zweijährige offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit und -verträglichkeit von Sebetralstat. Diese Studie untersucht auch die potenzielle Verwendung von Sebetralstat als kurzfristige Prophylaxe bei medizinischen und zahnärztlichen Eingriffen, bei denen HAE-Anfälle ausgelöst werden.
Im Juni 2024 startete das Unternehmen eine pädiatrische klinische Studie (KONFIDENT-KID), die eine speziell für die pädiatrische Anwendung entwickelte oral zerfallende Tablettenformulierung von Sebetralstat verwendet. Das Unternehmen beabsichtigt auch, die Umstellung von jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern der laufenden KONFIDENT-S-Studie auf eine ODT-Formulierung im vierten Quartal 2024 zu beginnen, um eine potenzielle ergänzende NDA (sNDA)-Zulassung durch die FDA im Jahr 2026 zu ermöglichen. Sebetralstat hat von der FDA die Bezeichnungen Fast Track und Orphan Drug erhalten, sowie die Orphan Drug-Bezeichnung in der EU. Ein Pädiatrischer Untersuchungsplan (PIP) für Sebetralstat wurde ebenfalls von der EMA genehmigt. Im November 2023 erhielt Sebetralstat in der Schweiz den Orphan Drug-Status. Im Februar 2024 verlieh die U.K. MHRA dem Sebetralstat den Innovationspass.
Das präklinische orale Factor-XIIa-Inhibitor-Programm des Unternehmens hat das Potenzial, der erste oral verabreichte Factor-XIIa-Inhibitor für Indikationen in einer Vielzahl von Therapiebereichen zu sein, die durch wissenschaftliche Evidenz unterstützt werden. Das Unternehmen kündigte kürzlich eine laufende Überprüfung dieses Programms an, um das Potenzial für weitere Fortschritte und Indikationen für zukünftige Entwicklungen zu bewerten, und beabsichtigt, nach Abschluss dieses Prozesses weitere Entscheidungen zu diesem Programm zu treffen.
Strategie
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens sind die Anwendung seiner tiefgreifenden wissenschaftlichen Expertise im Bereich der Serinproteasen, um neuartige orale Therapien für Indikationen mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln, und den Ausbau seiner Fähigkeiten sowohl intern als auch durch strategische Partnerschaften.
Geistiges Eigentum
Das Patentportfolio des Unternehmens umfasst Patente und Patentanmeldungen, die Plasmakallikrein-Inhibitoren (das Plasmakallikrein-Portfolio) abdecken, sowie Patentanmeldungen, die FXIIa-Inhibitoren (das FXIIa-Portfolio) abdecken.
Im Plasmakallikrein-Portfolio ist das Unternehmen bis zum 30. April 2024 Eigentümer von und beabsichtigt, acht US-Patente zu erhalten, die zwischen 2035 und 2049 ablaufen, sofern keine Verlängerungen erfolgen, sowie sechs ausstehende US-Patentanmeldungen und eine ausstehende US-Provisional-Anmeldung. Alle Patente, die aus den genannten US-Patentanmeldungen erteilt werden, oder Patente, die aus Anmeldungen hervorgehen, die Priorität von den genannten US-Provisional-Anmeldungen beanspruchen, sollen zwischen 2035 und 2045 ablaufen, sofern keine Anpassungen oder Verlängerungen erfolgen. Im Plasmakallikrein-Portfolio ist das Unternehmen bis zum 30. April 2024 auch Eigentümer von und beabsichtigt, etwa 102 ausstehende ausländische Anmeldungen und etwa 313 Patente in ausländischen Rechtsgebieten zu erhalten. Alle erteilten ausländischen Patente, Patente, die aus diesen ausländischen Patentanmeldungen erteilt werden, oder Patente, die aus ausländischen Anmeldungen hervorgehen, die Priorität von US-Provisional- oder ausländischen Anmeldungen beanspruchen, sollen zwischen 2035 und 2045 ablaufen, sofern keine Anpassungen oder Verlängerungen erfolgen. Im Plasmakallikrein-Portfolio ist das Unternehmen bis zum 30. April 2024 auch Eigentümer von und beabsichtigt, zwei ausstehende internationale Anmeldungen zu erhalten, die bei Erteilung zwischen 2043 und 2044 ablaufen sollen, sofern keine Anpassungen oder Verlängerungen erfolgen.
Sebetralstat ist ein oraler Plasmakallikrein-Inhibitor und wird durch US-Patente, US-Patentanmeldungen, US-Provisional-Anmeldungen und ausstehende internationale Anmeldungen abgedeckt, die die Zusammensetzung, Behandlungsmethoden, feste Formen und klinische Formulierungen abdecken. Die voraussichtlichen Ablaufdaten dieser Patente, Patente, die aus diesen Anmeldungen hervorgehen, oder Patente, die aus Anmeldungen hervorgehen, die Priorität von den Provisorischen Anmeldungen beanspruchen, liegen zwischen 2035 und 2045, sofern keine Anpassungen oder Verlängerungen erfolgen. Sebetralstat wird auch durch EPO-Patente, europäische Patentanmeldungen und erwartete europäische Patentanmeldungen abgedeckt, die die Zusammensetzung, medizinische Verwendung, feste Formen und klinische Formulierungen abdecken. Die voraussichtlichen Ablaufdaten dieser europäischen Patente, europäischen Patente, die aus Anmeldungen hervorgehen, oder europäischen Patente, die aus Anmeldungen beanspruchen, die Priorität von US-Provisorischen Anmeldungen beanspruchen, liegen zwischen 2035 und 2045, sofern keine Verlängerungen erfolgen.
Im FXIIa-Portfolio ist das Unternehmen bis zum 30. April 2024 Eigentümer von und beabsichtigt, sechs ausstehende US-Patentanmeldungen, drei ausstehende US-Provisional-Anmeldungen, drei ausstehende internationale Anmeldungen und etwa 110 ausstehende ausländische Anmeldungen in mehreren Rechtsgebieten zu erhalten. Alle Patente, die aus den genannten Anmeldungen erteilt werden, oder Patente, die aus Anmeldungen hervorgehen, die Priorität von den US-Provisorischen Anmeldungen beanspruchen, sollen zwischen 2039 und 2045 ablaufen, sofern keine Anpassungen oder Verlängerungen erfolgen.
Das Unternehmen vermarktet oder beabsichtigt, seine Produkte und Dienstleistungen unter verschiedenen Marken zu vermarkten, und hat den registrierten Markenschutz für diese Marken in den USA und bestimmten Ländern außerhalb der USA erhalten oder ist dabei, diesen zu erhalten.
Bis zum 30. April 2024 ist das Unternehmen Eigentümer von und beabsichtigt, Markenregistrierungen für KALVISTA sowie separat für das K-Design in den USA, zwölf ausländischen Ländern sowie allen EU-Mitgliedsstaaten über eine EU-Marke (ein einheitliches Recht, das alle siebenundzwanzig Mitgliedsstaaten der EU abdeckt) zu erhalten. Das Unternehmen besitzt auch ausstehende Markenanmeldungen für KALVISTA und das K-Design in mehreren ausländischen Ländern.
Das Unternehmen hat auch die Registrierung potenzieller Produktnamen für Sebetralstat beantragt. Bis zum 30. April 2024 ist das Unternehmen Eigentümer von und beabsichtigt, Markenregistrierungen für den primären Kandidatennamen in den USA, sieben ausländischen Ländern sowie allen EU-Mitgliedsstaaten über eine EU-Marke zu erhalten. Bis zum 30. April 2024 ist das Unternehmen Eigentümer von Markenregistrierungen für den sekundären Kandidatennamen in den USA, elf ausländischen Ländern sowie allen EU-Mitgliedsstaaten über eine EU-Marke.
Das Unternehmen ist dabei, Designpatentschutz in den USA und bestimmten Ländern außerhalb der USA für das Erscheinungsbild einiger seiner Produkte zu erhalten. Bis zum 30. April 2024 ist das Unternehmen Eigentümer von und beabsichtigt, eine ausstehende US-Designpatentanmeldung sowie ausstehende Designpatentanmeldungen in 20 ausländischen Ländern sowie allen EU-Mitgliedsstaaten über eine Internationale Designanmeldung, die die EU benennt, zu erhalten. Das Unternehmen verwendet auch andere Formen des Schutzes, wie Urheberrechte und Geschäftsgeheimnisse, für sein geistiges Eigentum.
Forschung und Entwicklung
Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens beliefen sich auf 86,2 Millionen US-Dollar im zum 30. April 2024 endenden Jahr.
Regulierung durch Regierungen und Produktzulassung
Um die behördliche Zulassung eines Arzneimittelprodukts nach den europäischen, britischen und schweizerischen Regulierungssystemen zu erhalten, muss das Unternehmen eine MAA einreichen. Zusätzlich beeinflussen staatliche und bundesstaatliche Gesetze zum Umweltschutz und zu gefährlichen Stoffen, einschließlich des Occupational Safety and Health Act, des Resource Conservancy and Recovery Act und des Toxic Substances Control Act, sein Geschäft.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
