Amryt Pharma Plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, konzentriert sich darauf, Behandlungen zu erwerben, zu entwickeln und zu vermarkten, um das Leben von Patienten mit seltenen und Waisenkrankheiten zu verbessern.
Das Portfolio des Unternehmens umfasst zwei kommerzielle Produkte für seltene Krankheiten sowie eine Entwicklungs-Pipeline, die sich auf seltene Hautkrankheiten konzentriert.
Die beiden kommerziellen Produkte des Unternehmens, Lomitapid zur Behandlung de...
Amryt Pharma Plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, konzentriert sich darauf, Behandlungen zu erwerben, zu entwickeln und zu vermarkten, um das Leben von Patienten mit seltenen und Waisenkrankheiten zu verbessern.
Das Portfolio des Unternehmens umfasst zwei kommerzielle Produkte für seltene Krankheiten sowie eine Entwicklungs-Pipeline, die sich auf seltene Hautkrankheiten konzentriert.
Die beiden kommerziellen Produkte des Unternehmens, Lomitapid zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH) und Metreleptin zur Behandlung der generalisierten Lipodystrophie (GL) und der partiellen Lipodystrophie (PL), werden jeweils seit etwa fünf Jahren global über die kommerzielle Infrastruktur des Unternehmens verkauft.
Das Unternehmen entwickelt sein führendes Produktkandidaten, Oleogel-S10, zur Behandlung von kutanen Manifestationen der schweren Epidermolysis Bullosa (EB), einer seltenen und verheerenden genetischen Hautkrankheit, für die es keine zugelassene Therapie gibt. Filsuvez ist der zugelassene Markenname für Oleogel-S10, der von der Food and Drug Administration (FDA) oder der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) nicht für die Behandlung von EB zugelassen wurde. Es erhielt positive Topline-Daten aus der entscheidenden Phase-3-Studie EASE von Oleogel-S10.
Der nächste Produktkandidat des Unternehmens, AP103, befindet sich in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit rezessiver dystrophischer EB (RDEB), einer Untergruppe von EB. AP103 ist ein Gentherapie-Produktkandidat, der auf der neuartigen polymerbasierten topischen Gentherapie-Plattform des Unternehmens basiert, die auch für die Behandlung anderer seltener genetischer Krankheiten genutzt werden kann. Im September 2020 hat der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Orphan-Designation für die Verwendung von AP103 bei Epidermolysis Bullosa (EB) angenommen. Im Dezember 2020 hat die FDA die Orphan-Drug-Bezeichnung für AP103 zur Behandlung von dystrophischer EB (DEB), einer Untergruppe von EB, verliehen. Das Unternehmen beabsichtigt, die klinische Entwicklung von AP103 im Jahr 2022 zu initiieren. Es hat eine nachgewiesene Erfolgsbilanz bei der Beschaffung von Vermögenswerten für seltene Krankheiten, entweder durch Übernahme oder Lizenzierung, und beabsichtigt, sein Portfolio von Programmen für seltene Krankheiten weiter auszubauen, um wirksame Behandlungen für Patienten in Not bereitzustellen.
Lomitapid ist eine orale Therapie, die als Ergänzung zu einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Behandlungen für Erwachsene mit HoFH zugelassen ist. Es wird in den Vereinigten Staaten unter dem Handelsnamen JUXTAPID und in der Europäischen Union (EU) unter dem Handelsnamen LOJUXTA vermarktet. Lomitapid ist ein Inhibitor des kleinen Moleküls Mikrosomale Triglycerid-Transfer-Protein. Im Dezember 2020 erhielt das Unternehmen eine Marktzulassung von der Agencia Nacional De Vigilancia Sanitaria, der brasilianischen Gesundheitsregulierungsbehörde, für LOJUXTA.
Metreleptin zur Injektion ist in den Vereinigten Staaten unter dem Handelsnamen MYALEPT als Ergänzung zur Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels bei Patienten mit angeborener oder erworbener GL zugelassen. Es ist in der EU unter dem Handelsnamen MYALEPTA zur Behandlung von Leptinmangel bei Patienten mit angeborener oder erworbener GL und familiärer oder erworbener PL zugelassen, bei denen herkömmliche Behandlungen keine ausreichende Stoffwechselkontrolle erreicht haben. Metreleptin ist ein rekombinanter humaner Leptin-Analogon, das den menschlichen Leptin-Rezeptor bindet und aktiviert. Metreleptin wirkt, um die Fettsäureoxidation im gesamten Körper zu stimulieren und die Triglyceridspiegel im Plasma, in der Leber und in den Muskelzellen zu senken.
Das Unternehmen beabsichtigt, zusätzliche Expansionsmöglichkeiten für seine Produkte weiter zu prüfen. Es führt eine Phase-3-Studie in Europa, dem Nahen Osten und Afrika (EMEA) zur Verwendung von Lomitapid bei Kindern und Jugendlichen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) durch, über die es im ersten Halbjahr 2022 berichten möchte. Das Unternehmen prüft auch das potenzielle Einsatzgebiet von Lomitapid zur Behandlung von Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), einer schweren, seltenen genetischen Lipidkrankheit, die durch extrem hohe Triglyceridspiegel oder Hypertriglyceridämie gekennzeichnet ist. Eine von den Forschern geleitete offene Phase-2-Studie zur Untersuchung von Lomitapid bei Patienten mit FCS läuft und es beabsichtigt, die Daten im ersten Quartal 2021 zu veröffentlichen. Nach erfolgreichem Abschluss dieser Phase-2-Studie beabsichtigt das Unternehmen, diese Ergebnisse mit der FDA und der EMA zu diskutieren, um sich auf das Design einer möglichen entscheidenden Studie bei FCS zu einigen.
Das Unternehmen führt eine entscheidende Phase-3-Klinikstudie von Oleogel-S10 bei schwerer EB, einschließlich DEB und Junctional EB (JEB) durch. Im Jahr 2019 berichtete es, dass das unabhängige Daten- und Sicherheitsüberwachungsgremium (DSMB) eine vorab festgelegte unverblindete Zwischenanalyse zur Wirksamkeit durchgeführt und die Fortsetzung der Studie mit einer Erhöhung der Teilnehmerzahl von 182 auf 230 auswertbare Patienten empfohlen hat, um eine statistische Leistungsfähigkeit von 80% aufrechtzuerhalten. Das Unternehmen erhielt im September 2020 positive Topline-Ergebnisse aus der EASE-Studie.
Oleogel-S10 wurde von der FDA die Bezeichnung "Pediatric Rare Disease" verliehen. Wenn die Neue Arzneimittelanwendung (NDA) eine Prioritätsprüfung erhält und anschließend zu einer Genehmigung der FDA führt, ist sie berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu beantragen, den das Unternehmen verwenden, verkaufen oder übertragen kann. Es unterstützt auch eine von den Forschern geleitete Phase-2-Studie von Oleogel-S10 zur Behandlung von schwerer strahleninduzierter Dermatitis. Diese Studie soll im ersten Halbjahr 2021 beginnen, mit erwarteten Daten im Jahr 2022.
Das Unternehmen verfügt auch über eine neuartige polymerbasierte topische Gentherapie-Plattform für den potenziellen Einsatz bei der Behandlung seltener genetischer Krankheiten. Sein erster Produktkandidat, der diese Plattform nutzt, AP103, befindet sich in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung von rezessiver dystrophischer EB (RDEB), einer Untergruppe von schwerer EB. Das Unternehmen beabsichtigt, die klinische Entwicklung für AP103 im Jahr 2022 zu initiieren. Im September 2020 hat der COMP der EMA eine positive Stellungnahme zur Orphan-Designation für die Verwendung von AP103 bei EB angenommen. Im Dezember 2020 hat die FDA die Orphan-Drug-Bezeichnung für AP103 zur Behandlung von DEB verliehen.
Das Unternehmen verkauft Lomitapid und Metreleptin in Amerika, Europa und dem Nahen Osten über seine bestehende kommerzielle Infrastruktur für seltene Krankheiten. Die kommerzielle Expertise des Unternehmens umfasst Marktzugang, Marketing, Verkaufsleiter und Vertriebsmitarbeiter und wird von seinem erfahrenen medizinischen Angelegenheiten-Team mit medizinischen Wissenschaftsverbindungen, Patientenvertretern und Diätassistenten vor Ort unterstützt. Das Unternehmen verfügt auch über ein Netzwerk von Drittanbietern in anderen wichtigen Märkten weltweit.
Vertrieb und Marketing
In den Vereinigten Staaten fördert das Verkaufsteam des Unternehmens Myalept bei Gesundheitsfachkräften zur Behandlung von GL-Patienten und JUXTAPID zur Behandlung von erwachsenen HoFH-Patienten. Die wichtigsten häufigen Anlaufstellen für Ärzte des Unternehmens sind Endokrinologen (einschließlich pädiatrischer Endokrinologen) in Bezug auf Myalept und Lipidologen sowie Kardiologen in Bezug auf Juxtapid.
Die Vertriebs- und Marketingbemühungen des Unternehmens konzentrieren sich auch darauf, Marktzugang für seine Produkte zu erhalten, was hauptsächlich die Sicherung von Preis- und Erstattungsgenehmigungen auf akzeptablem Niveau bedeutet. In den Vereinigten Staaten mobilisiert das Unternehmen ein Team, das die Initiativen zum Marktzugang unterstützt und hauptsächlich dafür verantwortlich ist, mit Versicherungsplänen, Gesundheitsorganisationen und anderen Zahlern zusammenzuarbeiten, um die Erstattung und den Formularstatus für Myalept und Juxtapid zu sichern.
Außerhalb der Vereinigten Staaten unterstützt das Unternehmen diese Bemühungen hauptsächlich durch die Arbeit von Ländermanagern und lokalen Beratern. Es hat den Marktzugang für sowohl Lomitapid als auch Metreleptin in bestimmten wichtigen EU- und LATAM-Ländern gesichert. Das Unternehmen reicht auch weiterhin Marktzugangsdossiers in anderen EU- und LATAM-Ländern ein, in denen bis zum 31. Dezember 2020 keine Erstattung erfolgt ist.
Vertrieb
In den Vereinigten Staaten werden Lomitapid und Metreleptin ausschließlich über die Accredo Health Group, Inc. (Accredo) über ein Spezialapothekennetzwerk vertrieben, das die Produkte direkt an die Patienten und unter bestimmten Umständen an andere US-Käufer liefert. Die Spezialapotheke übernimmt den Titel bei Lieferung der Produkte. Sie bietet auch bestimmte Unterstützungsdienste für Patientenprogramme. Für den kommerziellen Verkauf außerhalb der Vereinigten Staaten, einschließlich des Verkaufs von Myalepta und Lojuxta, benutzt das Unternehmen seine bestehende Infrastruktur und Drittanbieter, um die Produkte entweder direkt an den Käufer im jeweiligen Land oder an seinen lokalen Distributionspartner oder Dienstleister für dieses Land zu liefern.
Geistiges Eigentum
Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio von Patenten und ausstehenden Patentanträgen, die verschiedene Aspekte seiner Vermögenswerte für Lomitapid, Metreleptin, Oleogel-S10 und AP103 in verschiedenen Rechtsgebieten abdecken. Sein Lomitapid-Patentportfolio umfasst acht zugelassene Arzneimittelprodukte mit therapeutischer Äquivalenzbewertung („Orange Book“) aufgeführte Patente, die von der University of Pennsylvania (UPenn) lizenziert wurden und Methoden zur Behandlung beanspruchen, die bis 2025 bis 2027 in den Vereinigten Staaten und bis 2025 in Europa, Australien, Japan, Südkorea und Neuseeland Schutz bieten. Anträge sind in den USA, Kanada und Indien ausstehend. Ergänzende Schutzzertifikate (SPCs) wurden in 22 europäischen Ländern (einschließlich des Vereinigten Königreichs, Deutschlands, Frankreichs, Italiens und Spaniens) gewährt, die den Patentschutz bis 2028 verlängern. Sechs weitere SPC-Anträge sind ausstehend.
Das Metreleptin-Patentportfolio umfasst zwei erteilte US-Patente, die Methoden zur Behandlung von Lipoatrophie beanspruchen, zwei erteilte europäische Patente (EP-Patente), die Methoden zur Behandlung beanspruchen (validiert in verschiedenen europäischen Ländern, einschließlich des Vereinigten Königreichs, Deutschlands, Frankreichs, Italiens und Spaniens), erteilte Patente, die Methoden zur Behandlung in anderen Rechtsgebieten beanspruchen, einschließlich Australien, Kanada und Japan, sowie ausstehende Anträge in den USA, die alle von dem Unternehmen lizenziert wurden oder ihm gehören. Die erteilten Patente bieten Schutz von 2022 bis 2027 in den USA und bis 2022 in Europa und anderen Rechtsgebieten. Ein US-Patentantrag, der Methoden zur Erkennung neutralisierender Anti-Leptin-Antikörper beansprucht, bietet Schutz bis 2038. Weitere Anträge, die Methoden zur Erkennung neutralisierender Anti-Leptin-Antikörper beanspruchen, sind in den USA, Brasilien, Kanada, China, Eurasien, Indien, Japan und Mexiko ausstehend; bei Erteilung würde der Patentschutz bis 2037 ablaufen.
Das Unternehmen erhielt erstmals 2010 in Japan Patentschutz für Oleogel-S10. Schlüssige Patenterteilungen für Oleogel-S10 in Europa und den Vereinigten Staaten folgten 2013. Wenn Oleogel-S10 in den USA zugelassen wird, umfasst das Patentportfolio des Unternehmens für Oleogel-S10 ein US-Patent, das im Orange Book aufgeführt werden kann und Oleogel-Zusammensetzungen abdeckt, die Exklusivität in den Vereinigten Staaten bis 2025 bieten, sowie zwei US-Patente, die im Orange Book aufgeführt werden können und die Behandlung von EB abdecken, die Exklusivität in den Vereinigten Staaten bis 2030 bieten. Die nicht-US-Patente für Oleogel-S10 umfassen EP-Patente (validiert in verschiedenen europäischen Ländern, einschließlich des Vereinigten Königreichs, Deutschlands, Frankreichs, Italiens und Spaniens), die die Oleogel-S10-Zusammensetzung und Methoden zur Heilung von Wunden mit Oleogel-S10 abdecken, die bis 2025 bzw. 2030 ablaufen. Ergänzende Schutzzertifikate wurden in verschiedenen EU-Ländern erhalten, die das Ablaufdatum der Zusammensetzungs-Patente in Europa von 2025 auf 2030 verlängern. Das Unternehmen hat eine weitere internationale Patentanmeldung eingereicht, die auf die klinische Formulierung und Herstellungsmethoden sowie die Behandlung damit abzielt; die Laufzeit etwaiger Patente, die aus dieser Anwendung abgeleitet werden, würde 2039 ablaufen.
Das AP103-Patentportfolio umfasst ein erteiltes EP-Patent (validiert in verschiedenen Ländern, einschließlich des Vereinigten Königreichs, Deutschlands, Frankreichs, Italiens und Spaniens), das HPAE-Polymere und Polyplexe umfasst, die HPAE-Polymere enthalten, sowie Transfektionsmethoden unter Verwendung solcher Polymere, sowie ausstehende Anträge in den USA und Europa. Diese Patente und Anträge wurden von der University College Dublin, National University of Ireland (University College Dublin) lizenziert und sollen bis 2035 Exklusivität bieten. Es hat auch eine internationale Anmeldung eingereicht, die eine eigene Gattung von HPAEs und neuartige HPAE-Polyplexe beansprucht, sowie eine internationale Anmeldung, die proprietäre und skalierbare HPAE-Polyplex-Herstellungsmethoden beansprucht; die Laufzeit etwaiger Patente, die aus diesen Anträgen abgeleitet werden, würde 2039 ablaufen.
Juxtapid erhielt in den Vereinigten Staaten den Status eines Orphan-Arzneimittels zur Behandlung von HoFH und zur Behandlung von FCS. Diese Bezeichnung bot bis Dezember 2019 Exklusivität für die zugelassene HoFH-Indikation und kann bei Genehmigung der FCS-Indikation potenziell sieben Jahre Exklusivität für diese Indikation bieten. Lojuxta erhielt in der Europäischen Union den Status eines Orphan-Arzneimittels zur Behandlung von FCS. Bei Genehmigung einer
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
