Alexion Pharmaceuticals, Inc. und seine Tochtergesellschaften agieren weltweit als biopharmazeutisches Unternehmen.
Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten und Familien, die von seltenen Krankheiten und verheerenden Zuständen betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder Medikamente zu dienen.
Das Unternehmen hat zwei zugelassene Komplementinhibitoren entwickelt und vermarktet, um Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und...
Alexion Pharmaceuticals, Inc. und seine Tochtergesellschaften agieren weltweit als biopharmazeutisches Unternehmen.
Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten und Familien, die von seltenen Krankheiten und verheerenden Zuständen betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder Medikamente zu dienen.
Das Unternehmen hat zwei zugelassene Komplementinhibitoren entwickelt und vermarktet, um Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) zu behandeln, sowie den ersten und einzigen zugelassenen Komplementinhibitor zur Behandlung von anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis (gMG) und Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD) bei Patienten, die anti-Aquaporin-4 (AQP4)-Antikörper positiv sind.
Das Unternehmen verfügt auch über zwei Enzymersatztherapien und die ersten und einzigen zugelassenen Therapien für Patienten mit lebensbedrohlichen und extrem seltenen Stoffwechselstörungen, Hypophosphatasie (HPP) und lysosomaler saurer Lipase-Mangel (LAL-D). Mit der Übernahme von Portola Pharmaceuticals, Inc. (Portola) im Juli 2020 hat das Unternehmen den ersten und einzigen zugelassenen Faktor-Xa-Inhibitor-Umkehrmittel für Patienten, die mit Rivaroxaban oder Apixaban behandelt werden und bei lebensbedrohlichen oder unkontrollierten Blutungen eine Umkehrung der Antikoagulation benötigen, hinzugefügt.
Neben den vermarkteten Therapien des Unternehmens verfügt es über eine Pipeline, die aus interner Innovation und Geschäftsentwicklung resultiert. Das Unternehmen konzentriert seine Forschungsbemühungen auf neuartige Moleküle und Ziele im Komplement-Kaskadenweg und seine Entwicklungsanstrengungen auf die Kerntherapiebereiche Hämatologie, Nephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen, Kardiologie, Augenheilkunde und Akutversorgung.
Vermarktete Produkte
ULTOMIRIS (ALXN1210/ravulizumab-cwvz)
ULTOMIRIS ist ein innovativer, langwirkender C5-Inhibitor, der vom Unternehmen entdeckt und entwickelt wurde und durch die Hemmung des C5-Proteins in der terminalen Komplementkaskade wirkt. In klinischen Studien zeigte ULTOMIRIS eine schnelle, vollständige und nachhaltige Reduktion der freien C5-Spiegel.
Im Dezember 2018 wurde ULTOMIRIS von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) als neue Behandlungsoption für erwachsene Patienten mit PNH in den USA zugelassen.
ULTOMIRIS wurde im Juni 2019 vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) als neue Behandlungsoption für erwachsene Patienten mit PNH zugelassen. ULTOMIRIS wurde im Juli 2019 von der Europäischen Kommission (EK) als Behandlung für erwachsene Patienten mit PNH mit Hämolyse und klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen, zugelassen, sowie für erwachsene Patienten, die nach mindestens sechs Monaten Behandlung mit SOLIRIS klinisch stabil waren.
Im Oktober 2019 genehmigte die FDA die Verwendung von ULTOMIRIS als Behandlung für erwachsene und pädiatrische (ab einem Monat Lebensalter) Patienten mit aHUS zur Hemmung der komplementvermittelten thrombotischen Mikroangiopathie (TMA).
Im Juni 2020 genehmigte die EK ULTOMIRIS für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit aHUS, die neuartige Komplementinhibitoren sind oder mindestens drei Monate lang SOLIRIS (Eculizumab) erhalten haben und Anzeichen einer Reaktion auf Eculizumab aufweisen.
Im September 2020 wurde ULTOMIRIS vom MHLW Japans als neue Behandlungsoption für erwachsene und pädiatrische Patienten mit aHUS zugelassen.
Im Oktober 2020 wurde die ULTOMIRIS 100 mg/ml-Formulierung von der FDA für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit PNH und für Erwachsene und pädiatrische (ab einem Monat Lebensalter) Patienten mit aHUS zur Hemmung der komplementvermittelten TMA zugelassen. Im November 2020 wurde die ULTOMIRIS 100 mg/ml-Formulierung von der EK für die Behandlung von PNH und aHUS zugelassen. Die 100 mg/ml-Formulierung ist eine höher konzentrierte Formulierung von ULTOMIRIS als die ursprünglich im Dezember 2018 zugelassene Formulierung. ULTOMIRIS 100 mg/ml reduziert die durchschnittliche jährliche Infusionszeit um etwa 60 Prozent im Vergleich zu ULTOMIRIS 10 mg/ml und liefert dabei Sicherheit und Wirksamkeit, die mit der ULTOMIRIS 10 mg/ml-Formulierung übereinstimmen.
SOLIRIS (Eculizumab)
SOLIRIS ist ein innovativer C5-Inhibitor, der vom Unternehmen entdeckt und entwickelt wurde und durch die Hemmung des C5-Proteins in der terminalen Komplementkaskade wirkt. SOLIRIS ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der die terminale Komplementaktivität bei den derzeit verschriebenen Dosen effektiv blockiert.
SOLIRIS ist zur Behandlung von PNH und aHUS bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten in den USA, Europa, Japan und in mehreren anderen Ländern zugelassen. Das Unternehmen sponsert multinationale Register, um Informationen über den natürlichen Verlauf von Patienten mit PNH und aHUS sowie die langfristigen Ergebnisse während der Anti-C5-Behandlung zu sammeln.
Im Jahr 2017 genehmigten die FDA und die EK-Regulierungsbehörden SOLIRIS zur Behandlung von gMG bei Erwachsenen, die anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper-positiv sind. Darüber hinaus genehmigte das MHLW in Japan im Jahr 2017 SOLIRIS als Behandlung für Patienten mit gMG, bei denen die Symptome mit einer hochdosierten intravenösen Immunglobulintherapie oder Plasmapherese schwer zu kontrollieren sind.
Im Juni 2019 wurde SOLIRIS zur ersten von der FDA zugelassenen Behandlungsoption für erwachsene Patienten mit NMOSD, die AQP4-Autoantikörper-positiv sind. Im August 2019 genehmigte die EK SOLIRIS als erste Behandlung in Europa für NMOSD bei Erwachsenen, die AQP4-Antikörper-positiv sind und einen rezidivierenden Krankheitsverlauf haben. Im November 2019 genehmigte das japanische MHLW SOLIRIS als Behandlung zur Verhinderung von Rückfällen bei Patienten mit AQP4-Antikörper-positivem NMOSD, einschließlich Neuromyelitis Optica.
STRENSIQ (Asfotase Alfa)
STRENSIQ, eine gezielte Enzymersatztherapie, ist die erste und einzige zugelassene Therapie für Patienten mit HPP und zielt darauf ab, die zugrunde liegenden Ursachen von HPP direkt anzugehen, indem sie darauf abzielt, den genetisch defekten Stoffwechselprozess wiederherzustellen, um so die schwerwiegenden und potenziell lebensbedrohlichen Komplikationen bei Patienten mit HPP zu verhindern oder umzukehren. STRENSIQ ist in den USA für Patienten mit perinataler, infantiler und juveniler HPP zugelassen, in Europa für die Behandlung von Patienten mit pädiatrischer HPP und in Japan für die Behandlung von Patienten mit HPP. Das Unternehmen sponsert ein multinationales Register, um Informationen über den natürlichen Verlauf von Patienten mit HPP und die langfristigen Ergebnisse während der STRENSIQ-Behandlung zu sammeln.
KANUMA (Sebelipase Alfa)
KANUMA, eine rekombinante Form des menschlichen LAL-Enzyms, ist die einzige Enzymersatztherapie, die zur Behandlung von Patienten mit LAL-D zugelassen ist. KANUMA ist in den USA für die Behandlung von Patienten mit LAL-D zugelassen, in Europa für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit LAL-D und in Japan für die Behandlung von Patienten mit LAL-D. Das Unternehmen sponsert ein multinationales Register, um Informationen über den natürlichen Verlauf von Patienten mit LAL-D und die langfristigen Ergebnisse während der KANUMA-Behandlung zu sammeln.
ANDEXXA (Gerinnungsfaktor Xa - [rekombinant] inaktiviert-zhzo)
ANDEXXA ist von der FDA als Umkehrmittel für Patienten zugelassen, die mit Rivaroxaban oder Apixaban behandelt werden, wenn eine Umkehrung der Antikoagulation aufgrund lebensbedrohlicher oder unkontrollierter Blutungen erforderlich ist. ANDEXXA wurde im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens der FDA zugelassen und erhielt eine bedingte Marktzulassung in der Europäischen Union (EU) auf der Grundlage der Veränderung des Ausgangswerts der Anti-Faktor-Xa-Aktivität bei gesunden Probanden und in Patienten durch die ANNEXXA-4-Studie, die die hämostatische Wirksamkeit nachwies. Die weitere Zulassung für diese Indikation hängt von den Ergebnissen von Post-Marketing-Studien ab, die bestätigen, dass den Patienten ein klinischer Nutzen entsteht.
Klinische Entwicklungsprogramme
Neben den laufenden Entwicklungsprogrammen des Unternehmens hält das Unternehmen eine Minderheitsbeteiligung an und eine Option zum Erwerb von Caelum Biosciences (Caelum), einem Biotechnologieunternehmen, das CAEL-101 für die leichte Ketten (AL)-Amyloidose entwickelt. CAEL-101 ist ein chimärer monoklonaler Antikörper (mAb), der darauf abzielt, die Organfunktion zu verbessern, indem Amyloidablagerungen in den Geweben und Organen von Patienten mit AL-Amyloidose reduziert oder eliminiert werden. Eine Phase-Ia/Ib-Studie für CAEL-101 wurde abgeschlossen. Nach Gesprächen mit der FDA begann im ersten Quartal 2020 eine Phase-II-Studie für CAEL-101. Die Studie erfüllte ihre primären Ziele, unterstützte die Sicherheit und Verträglichkeit von CAEL-101 und bestätigte die Dosis und das Regime, die für die Phase-III-Studien übernommen werden sollen.
Im September 2020 kündigten das Unternehmen und Caelum die Initiierung des Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival (CARES)-Programms an. Dies umfasst zwei parallele Phase-III-Studien zur Bewertung der Überlebensvorteile von CAEL-101. Die Dosierung läuft in den beiden parallelen Phase-3-Studien; eine bei Patienten mit Mayo-Stadium IIIa-Erkrankung und eine bei Patienten mit Mayo-Stadium IIIb-Erkrankung.
ULTOMIRIS (ALXN1210/ravulizumab-cwvz)
ULTOMIRIS ist ein innovativer, langwirkender C5-Inhibitor, der vom Unternehmen entdeckt und entwickelt wurde und durch die Hemmung des C5-Proteins in der terminalen Komplementkaskade wirkt. In klinischen Studien zeigte ALXN1210 eine schnelle, vollständige und nachhaltige Reduktion der freien C5-Spiegel.
Intravenös (IV)
Im Januar 2019 gab das Unternehmen bekannt, dass die Phase-III-globale, einarmige, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALXN1210, die alle 8 Wochen intravenös an erwachsene Patienten mit aHUS verabreicht wurde, ihr primäres Ziel erreicht hat. Eine zweite Phase-III-einarmige, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von ALXN1210, die alle 8 Wochen intravenös an inhibitor-naive pädiatrische Patienten (einschließlich Jugendlicher) mit aHUS verabreicht wurde, ist im Gange.
Im März 2019 initiierte das Unternehmen eine doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALXN1210 bei erwachsenen Patienten zur Behandlung von gMG. Darüber hinaus initiierte das Unternehmen im Dezember 2019 eine einarmige, offene, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALXN1210 bei erwachsenen Patienten mit NMOSD.
Im März 2020 initiierte das Unternehmen eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN1210 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).
Im Mai 2020, nach der Akzeptanz des investigativen neuen Medikaments (IND) des Unternehmens durch die FDA, initiierte das Unternehmen eine offene, randomisierte, kontrollierte klinische Studie der Phase III von ALXN1210 bei erwachsenen Patienten mit Coronavirus (COVID-19), die im Krankenhaus mit schwerem COVID-19 und Beatmungspflicht hospitalisiert sind. Die Studie untersucht die Rolle der terminalen Komplementhemmung bei der Behandlung von Patienten mit schwerem COVID-19. Im Januar 2021 pausierte das Unternehmen die weitere Rekrutierung für diese Studie aufgrund mangelnder Wirksamkeit, in Erwartung weiterer Datenanalyse. Diese Entscheidung wurde auf Empfehlung eines unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (IDMC) getroffen, nachdem dieser die Daten einer vorab festgelegten Zwischenanalyse überprüft hatte.
Im August 2020 reichte das Unternehmen einen Antrag bei der japanischen Arzneimittel- und Medizinproduktebehörde (PMDA) zur Registrierung der ULTOMIRIS 100mg/ml-Formulierung ein. Die 100 mg/ml-Formulierung ist eine höher konzentrierte Formulierung von ULTOMIRIS als die ursprünglich im Dezember 2018 zugelassene Formulierung. ULTOMIRIS 100 mg/ml reduziert die durchschnittliche jährliche Infusionszeit um etwa 60 Prozent im Vergleich zu ULTOMIRIS 10 mg/ml und liefert dabei Sicherheit und Wirksamkeit, die mit der ULTOMIRIS 10 mg/ml-Formulierung übereinstimmen.
Im Dezember 2020 initiierte das Unternehmen eine multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ALXN1210 bei thrombotischer Mikroangiopathie nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT-TMA).
Neben aHUS, NMOSD, gMG, ALS, COVID-19 und HSCT-TMA plant das Unternehmen, eine Phase-III-Studie von ALXN1210 bei komplementvermittelter thrombotischer Mikroangiopathie (CM-TMA) zu initiieren; eine Proof-of-Concept-Korbstudie in Nierenindikationen, einschließlich Lupusnephritis (LN) und Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN); und eine Phase-II/III-Studie in Dermatomyositis (DM), einer seltenen Autoimmun-entzündlichen Myopathie, die durch chronische Entzündung und Degeneration von Muskeln und Haut gekennzeichnet ist.
Subkutane (SC) Verabreichung
Im März 2019 initiierte das Unternehmen eine PK-basierte Phase-III-Studie von ALXN1210, die einmal wöchentlich subkutan an PNH-Patienten verabreicht wurde, um die Zulassungseinreichungen in PNH und aHUS zu unterstützen. Im Juni 2020 gab das Unternehmen bekannt, dass die laufende Studie ihr primäres Ziel der pharmakokinetikbasierten Nichtunterlegenheit von ULTOMIRIS SC gegenüber IV ULTOMIRIS am Tag 71 erreicht hat. Nach Abschluss der Studie und Sammlung der erforderlichen Sicher
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
