PharmaCyte Biotech, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung zellulärer Therapien gegen Krebs und Diabetes auf der Basis einer proprietären zellulosebasierten Live-Zell-Einkapselungstechnologie namens 'Cell-in-a-Box'.
Die Cell-in-a-Box-Technologie soll als Plattform dienen, auf der Therapien für verschiedene Krebsarten, einschließlich lokal fortgeschrittener, inoperabler, nicht metastasierender Bauchspeicheldrüsenkrebs (LAPC), entwickelt werden sollen. Die aktu...
PharmaCyte Biotech, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung zellulärer Therapien gegen Krebs und Diabetes auf der Basis einer proprietären zellulosebasierten Live-Zell-Einkapselungstechnologie namens 'Cell-in-a-Box'.
Die Cell-in-a-Box-Technologie soll als Plattform dienen, auf der Therapien für verschiedene Krebsarten, einschließlich lokal fortgeschrittener, inoperabler, nicht metastasierender Bauchspeicheldrüsenkrebs (LAPC), entwickelt werden sollen. Die aktuelle Generation des Produktkandidaten des Unternehmens wird als CypCaps bezeichnet.
Im September 2020 reichte das Unternehmen einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für eine geplante Phase-2b-Klinische Studie bei LAPC ein. Am 1. Oktober 2020 erhielt das Unternehmen von der FDA die Mitteilung, dass das IND auf klinischen Halt gesetzt wurde. Am 30. Oktober 2020 sandte die FDA dem Unternehmen einen Brief, in dem die Gründe für den klinischen Halt und spezifische Anweisungen darüber festgelegt wurden, was das Unternehmen tun muss, um den klinischen Halt aufzuheben. Um den klinischen Halt aufzuheben, hat die FDA dem Unternehmen mitgeteilt, dass es mehrere zusätzliche präklinische Studien und Tests durchführen muss. Die FDA forderte auch zusätzliche Informationen zu mehreren Themen an, darunter DNA-Sequenzierungsdaten, Herstellungsinformationen und Produktspezifikationen. Das Unternehmen ist dabei, diese Studien und Tests durchzuführen und zusätzliche Informationen zur Einreichung bei der FDA zu sammeln.
Das Unternehmen entwickelt Therapien für Bauchspeicheldrüsen- und andere feste Krebstumoren, indem es genetisch veränderte lebende menschliche Zellen verwendet, die in der Lage sind, ein Krebs-Prodrug in seine krebstötende Form umzuwandeln. Das Unternehmen verkapselt diese Zellen mithilfe der Cell-in-a-Box-Technologie und platziert diese Kapseln so nahe wie möglich am Tumor im Körper.
Darüber hinaus hat das Unternehmen Möglichkeiten erforscht, die Produktion und Ansammlung von maligner Aszitesflüssigkeit zu verzögern, die von vielen Arten von Bauchspeicheldrüsenkrebstumoren herrührt. Maligne Aszitesflüssigkeit wird von Bauchspeicheldrüsenkrebstumoren in den Bauchraum abgesondert, nachdem die Tumoren eine bestimmte Wachstumsstufe erreicht haben. Diese Flüssigkeit enthält Krebszellen, die sich im Bauchraum ausbreiten und neue Tumoren bilden können.
Im Rahmen des Entwicklungsprogramms des Unternehmens für Bauchspeicheldrüsenkrebs ist geplant zu ermitteln, ob der Produktkandidat die Produktion und Ansammlung von maligner Aszitesflüssigkeit verhindern oder verzögern kann.
Mit Blick auf Bio Blue Bird, Bavarian Nordic A/S (Bavarian Nordic) und GSF-Forschungszentrum für Umwelt u. Gesundheit GmbH (zusammenfassend Bavarian Nordic/GSF) und Bio Blue Bird haben im Jahr 2005 einen nicht-exklusiven Lizenzvertrag (Bavarian Nordic/GSF Lizenzvertrag) abgeschlossen, wodurch Bio Blue Bird eine nicht-exklusive Lizenz zur weiteren Entwicklung, Herstellung, Herstellung (einschließlich Dienstleistungen im Auftrag von Bio Blue Bird oder eines Sublizenznehmers, durch Auftragsfertigungsunternehmen, Auftragsforschungsorganisationen, Berater, Logistikunternehmen oder andere), zur Erlangung von Zulassungen, zum Verkauf und zum Angebot zum Verkauf der klinischen Daten, die aus den Bauchspeicheldrüsenkrebs-Klinischen Studien stammen, die die von Bavarian Nordic/GSF entwickelten Zellen und Kapseln verwendeten (damals bekannt als CapCells) oder anderweitig die lizenzierten Patentrechte in den Ländern, in denen Patente erteilt wurden, erhalten hat.
Diabetes-Therapie
Eine bioartifizielle Bauchspeicheldrüse für Diabetes
Das Unternehmen entwickelt eine potenzielle Therapie für Typ-1-Diabetes und insulinabhängigen Typ-2-Diabetes. Sein Produktkandidat für die Behandlung von Diabetes besteht aus verkapselten genetisch veränderten insulinproduzierenden Zellen. Die Verkapselung erfolgt mithilfe der Cell-in-a-Box-Technologie. Das Einsetzen dieser Zellen in den Körper soll als bioartifizielle Bauchspeicheldrüse zur Insulinproduktion dienen.
Die Cell-in-a-Box-Verkapselungstechnologie ermöglicht potenziell den Einsatz genetisch veränderter lebender menschlicher Zellen als Miniaturfabriken zur Produktion verschiedener biologisch aktiver Moleküle. Die Technologie soll zur Bildung von erbsengroßen, zellulosebasierten porösen Kapseln führen, in denen genetisch veränderte lebende menschliche Zellen verkapselt und erhalten werden können. In einem Laborversuch wurde gezeigt, dass diese proprietäre Live-Cell-Verkapselungstechnologie eine Mikroumgebung schafft, in der verkapselte Zellen überleben und gedeihen.
Krebstherapie
Gezielte Chemotherapie
Die potenziellen Therapien des Unternehmens auf Basis der Live-Cell-Verkapselungstechnologie bestehen aus verkapselten genetisch veränderten lebenden Zellen, wobei der Typ der verkapselten Zelle von der behandelten Krankheit abhängt. Für den führenden Produktkandidaten des Unternehmens, eine Therapie gegen Bauchspeicheldrüsenkrebs, wird vorgeschlagen, dass etwa 15.000-20.000 genetisch veränderte lebende Zellen, die ein Enzym produzieren (eine Isoform des Cytochrom P450), das das Chemotherapie-Prodrug Ifosfamid in seine krebstötende Form umwandelt, mithilfe der Cell-in-a-Box-Technologie verkapselt werden.
Am 1. September 2020 reichte das Unternehmen bei der FDA einen IND für eine geplante Phase-2b-Klinische Studie bei LAPC ein. Kurz darauf erhielt es Informationsanfragen von der FDA im Zusammenhang mit dem IND.
Am 1. Oktober 2020 erhielt das Unternehmen die Mitteilung, dass die FDA sein IND auf klinischen Halt gesetzt hatte.
Das Unternehmen erstellte ein medizinisches Handbuch, das in seine IND-Einreichung aufgenommen wurde. Das Unternehmen ließ cGMP Validation, seinen cGMP-Regulierungsberater, eine Papierprüfung der Herstellungseinrichtung in Thailand durchführen, in der CypCaps von Austrianova hergestellt werden.
Das Unternehmen schloss die dreimonatige Produktstabilitätstests ab, die von der FDA für seine CypCaps erforderlich sind. Das Cell-in-a-Box verkapselte Zellprodukt CypCaps des Unternehmens bestand alle von der FDA geforderten Tests für die ersten drei Monate der 24-monatigen Stabilitätsstudie.
Das Unternehmen schloss die Container Closure Integrity-Tests ab, die von der FDA für seine CypCaps durchgeführt werden müssen.
Mit Unterstützung des Unternehmens reichte Austrianova im Zusammenhang mit der IND-Einreichung des Unternehmens eine Drug Master File (DMF) bei der FDA ein. Das Unternehmen reichte seine IND bei der FDA für eine geplante Phase-2b-Klinische Studie bei lokal fortgeschrittenem, inoperablem Bauchspeicheldrüsenkrebs ein.
Das Unternehmen schloss den zweiten Container Closure Integrity-Test ab, den die FDA für sein CypCaps-Produkt verlangte. Dieser Test ist ein Bestandteil der 24-monatigen Stabilitätsstudie des CypCaps-Endprodukts des Unternehmens. Der CCI-Test ist Teil der laufenden Studie zur Bestimmung der Haltbarkeit des CypCaps-Endprodukts. Die Daten aus dem zweiten CCI-Test wurden bei der IND-Einreichung des Unternehmens bei der FDA eingereicht.
Das Unternehmen schloss die sechsmonatige Produktstabilitätstests ab, die von der FDA für sein CypCaps erforderlich sind. Unabhängig von der IND arbeitet das Unternehmen an seiner laufenden Lagerstabilitätsstudie, um die Haltbarkeit des Cell-in-a-Box verkapselten Zellprodukts zu bestimmen. Eine ganze Reihe vordefinierter und vereinbarter Tests wurden an den CypCaps des Unternehmens durchgeführt, die nach sechs Monaten Lagerung bei -80°C aufgetaut wurden.
Das Unternehmen schloss die neunmonatige Produktstabilitätstests ab, die von der FDA für sein CypCaps-Endprodukt erforderlich sind, das in seiner geplanten klinischen Studie bei lokal fortgeschrittenem, inoperablem, nicht metastasierendem Bauchspeicheldrüsenkrebs (LAPC) verwendet werden soll, falls die FDA ihren klinischen Halt aufhebt.
Die laufende Stabilitätsstudie ist darauf ausgelegt, die Haltbarkeit des Cell-in-a-Box verkapselten Zellprodukts CypCaps, das bei -180°C eingefroren ist, zu bestimmen. Nachdem der neunmonatige Zeitpunkt erreicht wurde, bestanden die CypCaps alle erforderlichen Tests, einschließlich Zelllebensfähigkeit, Enzymaktivität und Zellpotenz, pH-Wert, Etikettenprüfung, Kapselaussehen und -integrität. Diese Daten für neun Monate sowie alle zukünftigen langfristigen Zeitpunkte der Haltbarkeitsanalysen, wie der nächste Meilenstein, der zwölfmonatige Zeitpunkt, werden der FDA als Aktualisierung der eingereichten IND gemeldet.
Dann begann das Unternehmen mit zusätzlichen physikalischen Parameterprüfungen seines CypCaps-Produkts für Bauchspeicheldrüsenkrebs, gemäß den Empfehlungen der FDA nach seiner IND-Einreichung. Die FDA forderte, dass zwei zusätzliche Methoden entwickelt werden, um die Stärke der verkapselten Zellen zu bestimmen, die das Unternehmen in seiner geplanten klinischen Studie bei LAPC verwenden möchte, falls die FDA ihren klinischen Halt aufhebt.
Das Unternehmen begann zusätzliche Studien, um die genaue Sequenzierung der DNA-Kodierung des Enzyms in den Zellen seines CypCaps-Produkts für Bauchspeicheldrüsenkrebs und die Stabilität der Sequenzen zu bestimmen, gemäß den Anfragen der FDA nach seiner IND-Einreichung.
Der Zellklon, der zur Herstellung des CypCaps-Produkts verwendet wird, wurde erweitert, um das Cytochrom P450-Enzym zu produzieren. Dieses Enzym wandelt Ifosfamid von seiner inaktiven Form in seine krebstötende Form um und bildet die Grundlage dafür, wie CypCaps funktioniert.
Das Unternehmen schloss die zwölfmonatige Produktstabilitätstests ab, die von der FDA für sein CypCaps-Endprodukt für klinische Studien erforderlich sind. Das CypCaps-Produkt des Unternehmens bestand alle erforderlichen Stabilitätstests.
Cannabinoide zur Behandlung von Krebs
Im Mai 2014 schloss das Unternehmen eine Forschungsvereinbarung mit der University of Northern Colorado (UNC). Im Januar 2017 schloss das Unternehmen eine zweite Forschungsvereinbarung mit UNC ab.
Diabetes-Therapie
Eine bioartifizielle Bauchspeicheldrüse zur Behandlung von Diabetes
Das Unternehmen entwickelt eine Therapie für Typ-1-Diabetes und insulinabhängigen Typ-2-Diabetes auf der Grundlage der Verkapselung einer menschlichen Leberzelllinie, die genetisch so verändert ist, dass sie Insulin in Mengen produziert, speichert und abgibt, die proportional zu den Blutzuckerspiegeln im menschlichen Körper sind. Das Unternehmen erwägt einen alternativen Weg, um eine biologische Behandlung für Diabetes in die Klinik zu bringen. Das Unternehmen prüft die Möglichkeit, humane insulinproduzierende Stammzellen zu verkapseln und sie dann in einen diabetischen Patienten zu transplantieren.
Das Diabetesprogramm des Unternehmens begann mit zwei der wichtigsten Komponenten einer biologischen Diabetes-Therapie - einer Linie menschlicher Zellen, die Insulin freisetzen, basierend auf dem Blutzuckerspiegel in ihrer Umgebung, und einer Technologie, um die Zellen vor einem Angriff des Immunsystems zu schützen, sobald sie in den Körper eines Patienten transplantiert werden, um dessen zerstörte insulinproduzierende Zellen zu ersetzen. Diese Technologie ist die Cell-in-a-Box-Verkapselungstechnologie. Die verwendeten Zellen werden Melligen-Zellen genannt. Sie sind patentgeschützt und wurden dem Unternehmen von der University of Technology Sydney (UTS) lizenziert.
Durch die Kombination von Melligen-Zellen und der Cell-in-a-Box-Technologie führte das Unternehmen die erste funktionale Studie an diabetischen Mäusen durch. Das Unternehmen schloss eine neue Forschungsvereinbarung mit UTS ab, um eine weiterentwickelte Version der Melligen-Zellen für die Behandlung von Diabetes zu entwickeln.
Strategie
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens sind die Einreichung seiner Antwort auf den klinischen Halt der FDA und die Erlaubnis der FDA, eine klinische Studie bei LAPC zu beginnen; Abschluss von präklinischen Studien und klinischen Studien, die die Wirksamkeit seines Produktkandidaten bei der Reduzierung der Produktion und Ansammlung von maligner Aszitesflüssigkeit im Bauchraum nachweisen; Abschluss von präklinischen Studien und klinischen Studien, die die Verkapselung der Melligen-Zellen und genetisch veränderter Stammzellen mithilfe der Cell-in-a-Box-Technologie zur Entwicklung einer Therapie für Typ-1- und insulinabhängigen Typ-2-Diabetes beinhalten; Abschluss von Verträgen, die Einnahmen generieren oder Forschungs- und Entwicklungskapital bereitstellen, unter Nutzung seiner Unterlizenzierungsrechte; weitere Entwicklung von Anwendungen der Cell-in-a-Box-Technologieplattform durch Verträge, Lizenzvereinbarungen und Joint Ventures mit anderen Unternehmen; und Abschluss von Tests, Erweiterung und Vermarktung bestehender und neu abgeleiteter Produktkandidaten.
Forschung und Entwicklung
Für das am 30. April 2021 endende Jahr betrugen die Forschungs- und Entwicklungskosten des Unternehmens 916.249 US-Dollar.
Patente, geistiges Eigentum und Geschäftsgeheimnisse
Das Unternehmen lizenziert Technologien und Marken in drei Bereichen, darunter die Verkapselung lebender Zellen mit Zellen, die Cytochrom P450 exprimieren, wobei die Kapsel für Prodrug-Moleküle durchlässig ist und die Zellen innerhalb der Kapseln zurückgehalten werden; Behandlung von festen Krebstumoren; und Verkapselung von Zellen zur Produktion retroviraler Partikel für die Gentherapie. Das Unternehmen hat auch exklusive weltweite Lizenzrechte an Patenten, Marken und Know-how zur Verwendung der Cell-in-a-Box-Technologie im Bereich Diabetes und zur Behandlung von Krankheiten und damit verbundenen Zuständen unter Verwendung von Cannabinoiden.
Vereinbarungen zum geistigen Eigentum und Patentanmeldungen
Die folgenden Vereinbarungen sind ein wesentlicher Bestandteil des geistigen Eigentums des Unternehmens:
Im Oktober 2016 änderten Bavarian Nordic/GSF und Bio Blue Bird den Bavarian Nordic/GSF Lizenzvertrag, um unter anderem das Recht auf Import innerhalb des Lizenzumfangs, die Eigentums- und Benachrichtigungsrechte an Verbesserungen zu reflektieren, zu klären, welche Bestimmungen nach Ablauf oder Kündigung des Bavarian Nordic Lizenzvertrags fortbestehen, und Bio Blue Bird Rechte an den klinischen Daten und dem Know-how nach Ablauf der lizenzierten Patentrechte zu gewähren.
Die Diabetes-Lizenzvereinbarung gewährt dem Unternehmen eine exklusive weltweite Lizenz mit einem Recht zur Unterlizenzierung zur Verwendung der Cell-in-a-Box-Marke und ihrer zugehörigen Technologie mit genetisch veränderten oder nicht veränderten nicht-stammzelllinien und induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen), die zur Produktion von Insulin oder anderen wichtigen Komponenten für die Behandlung von Diabetes entwickelt wurden.
Die Cannabis
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
