Die NLS Pharmaceutics Ltd. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit seltenen und komplexen Störungen des zentralen Nervensystems (ZNS) mit ungedecktem medizinischem Bedarf.
Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, Mazindol, ein Triple-Monoamin-Wiederaufnahmehemmer und partieller Agonist des Orexin-Rezeptors 2 in einer proprietären ER-Formulierung, wird für die Behandl...
Die NLS Pharmaceutics Ltd. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit seltenen und komplexen Störungen des zentralen Nervensystems (ZNS) mit ungedecktem medizinischem Bedarf.
Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, Mazindol, ein Triple-Monoamin-Wiederaufnahmehemmer und partieller Agonist des Orexin-Rezeptors 2 in einer proprietären ER-Formulierung, wird für die Behandlung von Narkolepsie (Hauptindikation), IH (Folgeindikation) und möglicherweise ADHS (Backup-Indikation) entwickelt. Das Unternehmen verfolgt die Entwicklung der nächsten Generation von ZNS-Therapien mit hoher medizinischer Wirkung, um diesen kritischen und wachsenden ungedeckten Bedarf zu decken. Die duale Entwicklungsstrategie des Unternehmens zielt darauf ab, das Ergebnis seiner klinischen Programme zu optimieren, indem es neue chemische Verbindungen, oder NCEs, aus bekannten Molekülen mit starker wissenschaftlicher Begründung entwickelt und auch bereits zugelassene Moleküle mit gut etablierten Verträglichkeits- und Sicherheitsprofilen neu definiert, wie von den zuständigen Regulierungsbehörden festgelegt.
Die Entdeckungsplattform des Unternehmens konzentriert sich auf einzelne Moleküle, die über mehrere Mechanismen wirken, um die Komplexität des ZNS-Krankheitszustands zu bekämpfen. Das Unternehmen gab kürzlich präklinische Ergebnisse von NLS-4 bekannt, seinem Wake-Promoting-Next-Generation-Wirkstoffkandidaten, für das Chronische-Erschöpfungssyndrom (CFS), das mit den Symptomen von Long-COVID, auch bekannt als Chronische Erschöpfung durch COVID-19-Infektion, assoziiert ist.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die therapeutischen Bereiche seltener Hypersomnie-Störungen (durch EDS hervorgehobene Zustände) und komplexer neurologischer Entwicklungsstörungen und umfasst seinen Hauptproduktkandidaten: Quilience, zur Behandlung von EDS und Kataplexie bei Narkolepsie, und seinen Folgekandidaten Nolazol, zur Behandlung von IH. Das Unternehmen hat seine klinische Entwicklung mit einer Phase-2-Studie im dritten Quartal 2021 bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie begonnen. Das Unternehmen veröffentlichte positive vorläufige Top-Line-Ergebnisse aus seiner Phase-2-Studie im März 2022. Dementsprechend beabsichtigt das Unternehmen, beschleunigte Entwicklungsprogramme zu beantragen, die von der FDA erleichtert werden, wie beispielsweise Breakthrough Therapy und/oder Fast Track-Bezeichnungen, sowie von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), wie PRIME. Das Unternehmen hat eine Phase-2-Studie abgeschlossen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Nolazol bei Erwachsenen mit ADHS in den USA bewertete. Obwohl die weitere klinische Entwicklung von Nolazol bei ADHS ausgesetzt ist, könnte das Unternehmen nach Erhalt der Genehmigung zur Vermarktung von Quilience Phase-3-Studien initiieren. Das Unternehmen beabsichtigt auch, die FDA und andere Zulassungsbehörden um Genehmigung für die Verwendung von Nolazol bei Kindern mit ADHS zu bitten, was zusätzliche präklinische Arbeiten sowie gestufte klinische Arbeiten zur Bestimmung sicherer Dosierungen und Überwachung erfordert. Darüber hinaus beabsichtigt das Unternehmen, nach dem aktuellen Fokus des Unternehmens auf die Entwicklung von Quilience für Narkolepsie bei Erwachsenen und bei Genehmigung für die Vermarktung eine Label-Erweiterung für die Behandlung von Narkolepsie bei pädiatrischen Patienten zu beantragen, was zusätzliche präklinische und klinische Studien erfordern könnte. Angesichts des positiven Ergebnisses seiner Phase-2-Studie bei ADHS könnte das Unternehmen Phase-3-Studien initiieren, wenn es von der FDA grünes Licht für einen späteren Zeitpunkt erhält.
Das Unternehmen führt Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch, um das kommerzielle Potenzial von Quilience und Nolazol zu erweitern, während es weiterhin die Entwicklung von Verbindungen untersucht, die als wirksame Behandlungen für andere ZNS-Erkrankungen dienen könnten. Das Unternehmen sponsert und führt klinische Forschungsaktivitäten mit Ermittlern und Institutionen durch, um wesentliche klinische Ergebnisse zu messen, die erforderlich sind, um eine NDA bei der FDA und entsprechende Einreichungen bei anderen Zulassungsbehörden einreichen zu können. Die Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen des Unternehmens konzentrieren sich hauptsächlich auf die folgenden Bereiche und dienen als Grundlage für die zukünftige Entwicklung, sofern vorhanden, eines vielfältigeren Produkt-Pipelines, von denen bestimmte Produktkandidaten wie NLS-4 sich in der präklinischen Entwicklungsphase befinden.
Das Unternehmen startete im Jahr 2021 eine Phase-2-randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie und schloss die Studie im dritten Quartal 2022 ab. Der primäre Endpunkt der Studie war die Veränderung von der Basislinie in EDS, gemessen durch den ESS. Der wichtigste sekundäre Endpunkt ist die Veränderung von der Basislinie in der wöchentlichen Anzahl von Kataplexie-Anfällen in der erwarteten Patientenuntergruppe mit Kataplexie. Am 30. Januar 2023 gab das Unternehmen bekannt, dass 87 % der Patienten, die die POLARIS-Phase-2-Studie abgeschlossen hatten, um die Monotherapiebehandlung mit Mazindol ER in der sechsmonatigen OLE-Studie fortzusetzen, anstatt auf andere Therapien umzusteigen und ihr letztes Patientenbesuch erreicht hatten.
Im September 2022 gab das Unternehmen Top-Line-Daten zu seiner Phase-2-klinischen Studie zur Verwendung von Mazindol ER bei Patienten mit Narkolepsie bekannt. Am 2. Mai 2023 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA die Genehmigung zur Durchführung des Phase-3-Klinikprogramms (AMAZE) für Quilience (Mazindol ER) erteilt hat. Das AMAZE-Programm wird zwei doppelblinde Phase-3-Studien (N=50 je) umfassen, die Mazindol ER versus Placebo bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie untersuchen, und im dritten Quartal 2023 an mehreren Standorten in den USA beginnen werden.
Das Unternehmen beabsichtigt, die NDA für Quilience gemäß Abschnitt 505(b)(2) der FDA einzureichen. Im November 2022 startete das Unternehmen das Named Patient Program (NPP), um den Zugang zu Mazindol ER für die Behandlung von IH zu ermöglichen, wo dieses Medikament für diese Indikation in bestimmten Ländern sonst nicht verfügbar wäre. Im Januar 2023 gab das Unternehmen eine Technologiepatenterteilung bekannt, die Mazindol ER für die Behandlung von ADHS und IH in Hongkong abdeckt. Dies unterstützt die globale Strategie des Unternehmens mit Schlüsselpatenten, die in den folgenden wichtigen Märkten gewährt wurden: Hongkong, Japan, Südkorea, den USA, Europa und Kanada.
Das Unternehmen verfügt über ein robustes Gebrauchsmusterpatent für Nolazol zur Behandlung von ADHS, das im August 2028 in den Vereinigten Staaten und im Dezember 2027 in Europa abläuft. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine internationale Patentanmeldung unter dem PCT für eine proprietäre kontrollierte Freisetzungsformulierung eingereicht, die, wenn gewährt, den Patentschutz bis 2037 in den Vereinigten Staaten bieten könnte.
Die Phase-2-Studie des Unternehmens zeigte eine signifikante Verbesserung der ADHS-Symptome, erfüllte alle primären und sekundären Studienendpunkte und wurde gut vertragen, ohne klinisch signifikante Nebenwirkungen im Vergleich zu Placebo. Das Unternehmen schloss 2017 eine Phase-2-klinische Studie in den Vereinigten Staaten ab, in der Nolazol gut vertragen wurde und statistisch signifikante Verbesserungen gegenüber Placebo zeigte. Die Phase-2-klinische Studie des Unternehmens bewertete die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Nolazol in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Parallelstudie an 85 Erwachsenen mit ADHS.
Lizenzvereinbarungen
Exklusive Lizenzvereinbarung mit Eurofarma
Im Februar 2019 schloss das Unternehmen die EF-Lizenzvereinbarung ab, die Eurofarma ein exklusives, gebührenpflichtiges, nicht übertragbares Vertriebsrecht zur Vermarktung von Nolazol in Lateinamerika und eine exklusive, gebührenpflichtige, nicht übertragbare Lizenz für seine Patente und Marken im Zusammenhang mit der Vermarktung von Nolazol in Lateinamerika gewährt. Die EF-Lizenzvereinbarung ist bis zum späteren Zeitpunkt von entweder zehn Jahren ab dem Datum ihrer Unterzeichnung, bis Februar 2029 oder bis zum Ablauf des letzten gültigen Patents, das sich auf Nolazol bezieht, gültig, vorbehaltlich einer vorzeitigen Kündigung unter bestimmten Umständen.
Lizenzvereinbarung mit Novartis
Das Unternehmen hat eine Lizenzvereinbarung mit Novartis Pharma AG oder Novartis, durch die es auf exklusiver Basis in den USA alle verfügbaren Daten erhielt, die sich auf die ursprüngliche NDA für Sanorex (Mazindol) beziehen, die im Februar 1972 bei der FDA eingereicht wurde. Die Vereinbarung umfasst alle präklinischen und klinischen Studien, Daten zur Herstellung einschließlich Stabilität und anderen chemischen Herstellungs- und Kontrolldaten, Formulierungsdaten und Know-how für alle Produkte, die Mazindol als Wirkstoff enthalten, sowie alle klinischen Studien nach der Markteinführung und periodischen Sicherheitsberichte ab 1973. Im Rahmen der Vereinbarung hat das Unternehmen die gleichen Rechte auf nicht exklusiver Basis in allen Gebieten außerhalb der USA, mit Ausnahme von Japan, erhalten, mit dem Recht, die Sanorex-NDA bei nicht-US-amerikanischen Regulierungsbehörden in den lizenzierten Gebieten zu referenzieren. Die Vereinbarung beinhaltet das Recht, die Lizenz an Dritte zu unterlizenzieren oder abzutreten, unter der Voraussetzung, dass solche Dritten bestimmte Verpflichtungen erfüllen.
Geistiges Eigentum
Das Unternehmen hat ein robustes Patentportfolio in den Vereinigten Staaten, Europa und anderen wichtigen Ländern (z. B. Kanada, Australien, China, Japan und Lateinamerika) entwickelt. Das Patentportfolio des Unternehmens für Quilience und Nolazol umfasst erteilte Patente in den Vereinigten Staaten und Europa, die die Verwendung von Mazindol zur Behandlung von ADHS abdecken, sowie Patentanmeldungen in wichtigen Ländern zum Schutz seiner proprietären kontrollierten Freisetzungsformulierung (kürzlich erhaltene Mitteilung über die Zulassung für Europa und Kanada) zur Behandlung von ADHS und Narkolepsie. Eines der Patente des Unternehmens in den Vereinigten Staaten, das die Verwendung von Mazindol zur Behandlung von ADHS abdeckt, erhielt eine Patentverlängerung, wodurch die Laufzeit des Patents bis August 2028 verlängert wurde. Darüber hinaus erhielt das Unternehmen in Hongkong die Patentgenehmigung für die Verwendung von Mazindol zur Behandlung von ADHS. Dieses Patent wird voraussichtlich nicht vor 2037 ablaufen. Das Unternehmen hat erfolgreich das NPP gestartet und zusätzliche Patenterteilungen gesichert, die zusammen mit dem erfolgreichen Eintritt in andere beschleunigte Entwicklungsprogramme Quilience ermöglichen könnten, den Markt und die Patienten schneller zu erreichen. Dies unterstützt die globale Strategie des Unternehmens mit Schlüsselpatenten, die in den folgenden wichtigen Märkten gewährt wurden: Hongkong, Japan, Südkorea, den USA, Europa und Kanada.
Herstellung und Lieferanten
Im Jahr 2019 schloss das Unternehmen eine Vereinbarung mit Cambrex High Point für die Produktion seines Wirkstoffs ab, gemäß derer Cambrex High Point nach Abschluss von Kaufaufträgen Mazindol für das Unternehmen herstellen kann. Das Unternehmen bezieht sein Angebot des fertigen Arzneimittels von einem anderen Dritthersteller, CoreRx, Inc., von dem das Unternehmen im Jahr 2021 eine Vereinbarung unterzeichnete.
Vermarktung, Vertrieb und Marketing
Im Februar 2019 schloss das Unternehmen die EF-Lizenzvereinbarung mit Eurofarma Laboratorios S.A. (Eurofarma), einem brasilianischen Pharmaunternehmen mit Präsenz in 20 lateinamerikanischen Ländern, um sein Produkt Nolazol in lateinamerikanischen Ländern zu entwickeln und zu vermarkten. Eurofarma ist in den Bereichen ärztliche Verschreibung, rezeptfreie Medikamente, Generika, Krankenhaus, Ausschreibungen, Onkologie, Tiermedizin und Dienstleistungen für Dritte tätig. In Brasilien umfasst ihr Portfolio mehr als 330 Marken mit rund 1.000 Präsentationen in 28 medizinischen Fachgebieten und 48 therapeutischen Klassen.
Forschung und Entwicklung
Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens beliefen sich für das am 31. Dezember 2022 endende Jahr auf 8.976.643 US-Dollar.
Wettbewerb
Narkolepsie
Die Wettbewerber des Unternehmens sind Novartis (Ritalin), Teva (Modafinil/Armodafinil (Provigil/Nuvigil), Jazz Pharmaceuticals (Sunosi, Solriamfetol) sowie Amphetamine wie Adderall und Dexedrine.
ADHS
Die Hauptwettbewerber des Unternehmens sind Takeda Pharmaceutical Company Ltd. (Vyvanse, Adderall und Mydayis), Neos Therapeutics Ltd. (Adzenys XR-ODT und Cotempla XR-ODT), Eli Lilly & Co. (Strattera), Novartis AG (Focalin) und Janssen Pharmaceutica N.V., eine Tochtergesellschaft von Johnson & Johnson (Concerta).
Geschichte
Die NLS Pharmaceutics Ltd. wurde 2015 als Schweizer Aktiengesellschaft gegründet. Das Unternehmen wurde 2015 gegründet.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
