Longeveron Inc., ein klinisches Biotechnologieunternehmen, entwickelt Zelltherapien für spezifische altersbedingte und lebensbedrohliche Erkrankungen.
Das führende Untersuchungsprodukt des Unternehmens ist Lomecel-B, eine allogene mesenchymale Stammzellformulierung, die aus dem Knochenmark junger, gesunder erwachsener Spender gewonnen wird. Lomecel-B hat mehrere potenzielle Wirkmechanismen, die die Gewebereparatur und Heilung fördern und breite Anwendungsmöglichkeiten in einem Spektrum von Kran...
Longeveron Inc., ein klinisches Biotechnologieunternehmen, entwickelt Zelltherapien für spezifische altersbedingte und lebensbedrohliche Erkrankungen.
Das führende Untersuchungsprodukt des Unternehmens ist Lomecel-B, eine allogene mesenchymale Stammzellformulierung, die aus dem Knochenmark junger, gesunder erwachsener Spender gewonnen wird. Lomecel-B hat mehrere potenzielle Wirkmechanismen, die die Gewebereparatur und Heilung fördern und breite Anwendungsmöglichkeiten in einem Spektrum von Krankheitsbereichen haben. Die zugrunde liegenden Wirkmechanismen, die zu den Gewebereparaturprogrammen führen können, umfassen die Stimulation der Bildung neuer Blutgefäße, die Modulation des Immunsystems, die Reduktion von Gewebefibrose und die Stimulation endogener Zellen zur Teilung und Vermehrung bestimmter spezialisierter Zellen im Körper.
Klinische Entwicklungs-Pipeline
Das Unternehmen befindet sich derzeit in der klinischen Entwicklung eines einzigen Produkts, Lomecel-B, für drei potenzielle Indikationen. Das Unternehmen verfolgt derzeit drei Pipeline-Indikationen: Hypoplastisches Linksherzsyndrom (HLHS), Alzheimer-Krankheit (AD) und altersbedingte Gebrechlichkeit.
Hypoplastisches Linksherzsyndrom (HLHS)
Die FDA hat Lomecel-B für die Behandlung von HLHS eine seltene pädiatrische Krankheit (RPD) Bezeichnung (am 8. November 2021), Orphan-Drug-Bezeichnung (ODD) (am 2. Dezember 2021) und Fast-Track-Bezeichnung (am 24. August 2022) erteilt. HLHS ist eine seltene angeborene Herzerkrankung, von der jährlich etwa 1.000 Neugeborene in den USA betroffen sind. Das Unternehmen führt derzeit eine laufende Phase-2-Klinikstudie (ELPIS II) unter FDA IND 017677 durch. ELPIS II ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte klinische Studie, die darauf abzielt, Lomecel-B als ergänzende Therapie zur Standardversorgung bei der zweiten Stufe der HLHS-Herzrekonstruktionsoperation zu bewerten, die in der Regel 4-6 Monate nach der Geburt durchgeführt wird. Das Hauptziel besteht darin, die Veränderung der rechtsventrikulären Ausstoßfraktion nach der Lomecel-B-Behandlung im Vergleich zur alleinigen Standardversorgung zu bewerten (insgesamt 38 Probanden: 19 pro Gruppe). Diese Studie ist zu über 50 % rekrutiert und wird teilweise vom NHLBI/NIH finanziert.
Alzheimer-Krankheit (AD)
AD, eine verheerende neurologische Erkrankung, die zu kognitivem Abbau führt, hat derzeit sehr begrenzte therapeutische Optionen. Patienten, die mit Lomecel-B behandelt wurden, zeigten insgesamt eine Verlangsamung/Verhinderung der Verschlechterung der Krankheit im Vergleich zu Placebo in der abgeschlossenen Phase-2a-Studie. Diese Ergebnisse stimmen mit denen ihrer früheren Phase-I-Studie überein.
Altersbedingte Gebrechlichkeit
Altersbedingte Gebrechlichkeit ist ein lebensbedrohlicher geriatrischer Zustand, der das Risiko für schlechte klinische Ergebnisse bei Krankheit und Verletzung unverhältnismäßig erhöht. Das Unternehmen hat zuvor zwei klinische Studien in den USA unter FDA IND 016644 abgeschlossen. Eine davon ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2b-Studie, die zeigte, dass eine einzige Infusion von Lomecel-B die Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest („6MWT“) 9 Monate nach der Infusion signifikant verbesserte (obwohl die Ergebnisse 6 Monate nach der Infusion unklar waren) und auch eine dosisabhängige Zunahme der Gehstrecke im 6MWT 6 Monate nach der Infusion zeigte. Die zweite Studie ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie („HERA-Studie“), die hauptsächlich darauf abzielt, die Sicherheit zu bewerten und zu erforschen, welche Auswirkungen Lomecel-B auf spezifische Biomarker der Immunfunktion bei älteren, gebrechlichen Personen hat, die den Hochdosis-Influenza-Impfstoff erhalten, sowie die potenziellen Auswirkungen von Lomecel-B auf Anzeichen und Symptome der altersbedingten Gebrechlichkeit.
Strategie
Die Kernstrategie des Unternehmens besteht darin, ein Unternehmen für regenerative Medizin durch die Entwicklung, Zulassung und Vermarktung neuartiger Zelltherapieprodukte für ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu werden, mit Schwerpunkt auf HLHS. Zu den wichtigsten Elementen der Geschäftsstrategie gehören:
Durchführung von ELPIS II, einer detaillierter beschriebenen randomisierten kontrollierten Phase-2b-Studie, um die Wirksamkeit von Lomecel-B bei HLHS zu messen. Diese Studie läuft noch und wird in Zusammenarbeit mit dem National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) durch Zuschüsse der NIH durchgeführt.
Kooperationsvereinbarungen und Lizenzierungsmöglichkeiten. Das Unternehmen wird opportunistisch sein und erwägt den Abschluss von Ko-Entwicklungs-, Lizenzierungs- oder anderen Kooperationsvereinbarungen mit dem Ziel, Lomecel-B und andere Produkte im In- und Ausland zu vermarkten, sofern die entsprechenden Genehmigungen vorliegen.
Entwicklungspipeline für Produktkandidaten durch interne Forschung und Entwicklung sowie In-Lizenzierung. Durch sein Forschungs- und Entwicklungsprogramm und durch strategische In-Lizenzierungsvereinbarungen oder andere Geschäftsentwicklungsvereinbarungen beabsichtigt das Unternehmen, vielversprechende potenzielle Ergänzungen der Pipeline aktiv zu erkunden.
Weiterhin Ausbau des geistigen Eigentumsportfolios des Unternehmens. Das geistige Eigentum ist von entscheidender Bedeutung für die Geschäftsstrategie des Unternehmens, und es hat bedeutende Schritte unternommen und setzt diese fort, um dieses Eigentum zu entwickeln und seinen Wert zu schützen. Die Ergebnisse aus den laufenden Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen sollen das bestehende geistige Eigentumsportfolio erweitern.
Geistiges Eigentum
Das Unternehmen verfügt über eine Kombination von firmeneigenen und in-lizenzierten Patenten und Patentanmeldungen im Zusammenhang mit der zellbasierten Therapie und deren verschiedenen Anwendungen. Dieses Portfolio umfasst Patentanmeldungen, die auf die Verwendung allogener MSCs zur Behandlung von sexueller Dysfunktion abzielen. Das Unternehmen hat eine Patentfamilie in Lizenz genommen, die auf Methoden zur Verwendung von CD271+ MSC-Vorläuferzellen abzielt.
Firmeneigenes geistiges Eigentum
Mesenchymale Stammzellen als Impfstoffadjuvantien und Methoden zu deren Verwendung. Die Ansprüche innerhalb dieser Patentantragsfamilie beziehen sich derzeit auf Methoden zur Verbesserung der Immunantwort auf Impfungen, was eines der Forschungsziele seiner Phase-1/2-HERA-Studie war. Diese Forschung ist relevant für Personen mit altersbedingter Gebrechlichkeit, die besonders anfällig für die Auswirkungen viraler Ansteckung, wie Influenza oder COVID-19, sind und möglicherweise an Immunschutz mangeln. Bestimmte Ansprüche betreffen die Fähigkeit, die Immunantwort einer Person auf einen Impfstoff durch die Verabreichung einer therapeutisch wirksamen Menge allogener MSCs bei einer Person zu verbessern, die an „Inflammaging“ leidet. Eine weitere Anwendung beim Europäischen Patentamt wurde genehmigt und soll nach Abschluss der Einspruchsfrist in der Schweiz, Deutschland, Spanien, Frankreich, Großbritannien, Italien und Schweden validiert werden. Alle Patentanmeldungen sind nationale oder regionale Anträge aufgrund einer im Februar 2016 eingereichten Patentzusammenarbeitsvertrag (PCT) und beanspruchen Priorität aus einer US-Provisorischen Anmeldung vom Februar 2016.
Methoden zur Verwendung menschlicher mesenchymaler Stammzellen zur Beeinflussung der zellulären und humoralen Immunität. Bestimmte Ansprüche in dieser Patentantragsfamilie beziehen sich auf die Fähigkeit der MSC-Therapie, die Funktion des Immunsystems bei Patienten mit chronischer systemischer Entzündung zu verbessern, einem Kennzeichen der Gebrechlichkeit. Es wird angenommen, dass das Anheben oder Absenken bestimmter Biomarker nach therapeutischem Eingriff um einen Mindestbetrag einen breiten Schutz aus geistigem Eigentum bieten kann und die klinischen Ziele der Behandlung und des Behandlungsansprechens widerspiegelt.
Behandlung von sexueller Dysfunktion und Verbesserung der sexuellen Lebensqualität. Diese Antragsfamilie zielt darauf ab, das sexuelle Verlangen zu steigern und die sexuelle Funktion und Zufriedenheit bei weiblichen Patienten durch die Verwendung von allogenen oder autologen MSC-Therapien zu verbessern, die aus Knochenmark, Fettgewebe oder induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) gewonnen werden. In dieser Familie besitzt das Unternehmen und führt weiterhin Anmeldungen beim US-Patentamt und beim Europäischen Patentamt durch und besitzt ein Patent in Japan. Es hat auch ein Patent in den Bahamas erhalten und führt dieses weiterhin. Die US-amerikanischen, japanischen und europäischen Eigenschaften sind nationale oder regionale Anträge aufgrund einer PCT-Anmeldung, die im Juni 2017 eingereicht wurde und Priorität aus einer US-Provisorischen Anmeldung vom Juni 2017 beansprucht.
Lizenzvereinbarungen und strategische Zusammenarbeiten
University of Miami (UM)
Am 20. November 2014 hat das Unternehmen eine Exklusivlizenzvereinbarung mit der UM (die „UM-Lizenz“) für die Nutzung bestimmter im Zusammenhang mit altersbedingter Gebrechlichkeit stehender MSC-Technologierechte abgeschlossen, die von seinem Chief Science Officer, Dr. Joshua Hare, an der UM entwickelt wurden. Die UM-Lizenz ist eine weltweite, exklusive Lizenz mit dem Recht zur Unterlizenzierung in Bezug auf sämtliches Know-how, das speziell mit der Entwicklung der kulturvermehrten MSCs für altersbedingte Gebrechlichkeit am Interdisciplinary Stem Cell Institute der UM (IMSCs), allen Standardarbeitsverfahren zur Erstellung der IMSCs sowie allen Daten im Zusammenhang mit der Isolierung, Kultur, Vermehrung, Verarbeitung, Kryokonservierung und Verwaltung der IMSCs steht. Die Vereinbarung erstreckt sich bis zu 20 Jahre ab dem letzten Datum, an dem ein Produkt oder Prozess aus der Technologie kommerzialisiert wird, und wurde 2017 geändert.
CD271
Am 22. Dezember 2016 hat das Unternehmen eine weltweite exklusive Lizenzvereinbarung mit JMH MD Holdings („JMHMD“), einem Tochterunternehmen seines Chief Science Officer, Dr. Joshua Hare, für die Nutzung der CD271-Zelltherapietechnologie abgeschlossen.
In-lizenzierte Patente und Anmeldungen
Vorläuferzellen von CD271+ aus dem Knochenmark zur kardialen Reparatur. Das Unternehmen hat das ausschließliche Recht in Lizenz genommen, CD271+ MSC-Vorläuferzellen aus dem Knochenmark zur Behandlung bestimmter altersbedingter Zustände und Krankheiten, wie Gebrechlichkeit, metabolisches Syndrom, Muskelverlust aufgrund des Alterns oder der Gebrechlichkeit und neurokognitive Störungen, zu verwenden. Dieses Patent wurde in Australien, Brasilien, Kanada, China, Israel, Japan, Südkorea, Mexiko, Neuseeland, Deutschland, Spanien, Frankreich, Großbritannien, Italien, Schweden und Singapur erteilt.
Marken
Das Unternehmen hat Marken registriert oder Markenregistrierungen für „Longeveron“ beantragt.
Forschung und Entwicklung
Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr betrugen etwa 9,1 Millionen US-Dollar.
Geschichte
Longeveron Inc. wurde 2014 gegründet. Das Unternehmen wurde 2014 gegründet.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
