Die Kazia Therapeutics Limited ist ein auf Onkologie spezialisiertes Biotechnologieunternehmen.
Das Unternehmen verfügt über eine Palette von Entwicklungs-Kandidaten, die auf verschiedene Technologien verteilt sind und das Potenzial haben, Wirkstoffe für eine Vielzahl von onkologischen Indikationen zu liefern.
Paxalisib
Der führende Entwicklungs-Kandidat des Unternehmens ist Paxalisib, ein niedermolekularer, das Gehirn durchdringender Inhibitor des Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K)/Akt/mammalia...
Die Kazia Therapeutics Limited ist ein auf Onkologie spezialisiertes Biotechnologieunternehmen.
Das Unternehmen verfügt über eine Palette von Entwicklungs-Kandidaten, die auf verschiedene Technologien verteilt sind und das Potenzial haben, Wirkstoffe für eine Vielzahl von onkologischen Indikationen zu liefern.
Der führende Entwicklungs-Kandidat des Unternehmens ist Paxalisib, ein niedermolekularer, das Gehirn durchdringender Inhibitor des Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K)/Akt/mammalian target of rapamycin (mTor)-Signalwegs, der als potenzielle Therapie für Glioblastom (GBM), eine häufige aggressive Form von primärem Hirntumor bei Erwachsenen, sowie für andere Formen von Hirntumoren entwickelt wird. Paxalisib wird oral verabreicht und ist in einer 15 mg Kapsel-Formulierung erhältlich. Der Entwicklungs-Kandidat ist Gegenstand der Antragsstellung für ein neues Prüfpräparat (investigational new drug application) 112.608 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA).
Paxalisib wurde von Genentech, Inc (South San Francisco, Kalifornien) entwickelt, und das Unternehmen hat im Oktober 2016 eine weltweite exklusive Lizenz für den Wirkstoff erworben. Vor dieser Transaktion hatte Genentech ein präklinisches Entwicklungsprogramm abgeschlossen, das die Validierung von Paxalisib als potenzielles Medikament gegen Hirntumoren unterstützte. Genentech führte auch eine Phase-I-Klinische Studie an Patienten mit fortgeschrittenem rezidivierendem Grad-III- und Grad-IV-Gliom durch (NCT01547546).
Der Entwicklungs-Kandidat erhielt im Dezember 2019 von der Weltgesundheitsorganisation den Internationalen Freinamen 'Paxalisib'. Dies wurde im April 2020 vom USAN Council als United States Adopted Name (USAN) bestätigt.
Paxalisib ist ein potenter und selektiver Inhibitor aller vier Isoformen der Phosphoinositid-3-Kinase (PI3K) und ein mäßiger Inhibitor des mammalian target of rapamycin (mTOR). Paxalisib hingegen hemmt ein biochemisches Kontrollsignal und ist daher mit einem anderen Resistenz- und Toxizitätsprofil verbunden.
Paxalisib ist Gegenstand gewährter oder ausstehender Patente für die Zusammensetzung der Materie in allen wichtigen Gebieten. Im Allgemeinen laufen diese Patente im Dezember 2031 ab. Das Unternehmen konzentriert sich jedoch darauf, Patentverlängerungen in den meisten wichtigen Märkten, einschließlich den USA, der Europäischen Union, China, Japan und Korea, zu sichern, und dass diese Verlängerungen Schutz bis 2036 bieten würden. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine Mitteilung über die Gewährung eines Patents zum Schutz des Herstellungsprozesses von Paxalisib erhalten, was in relevanten Gebieten einen zusätzlichen Schutz bis 2036 bieten würde.
Paxalisib erhielt im Februar 2018 von der FDA die Orphan-Drug-Bezeichnung für Glioblastom und im August 2020 für die Hauptindikation Gliom. Der Entwicklungs-Kandidat erhielt im August 2020 auch die Fast Track-Bezeichnung für Glioblastom und die Bezeichnung Seltene Pädiatrische Krankheit (RPDD) für diffuse Mittellinien-Gliome. Diese speziellen Bezeichnungen ermöglichen Paxalisib einen verbesserten Zugang zur FDA, eine Befreiung von den Gebühren des Prescription Drug User Fee Act, eine Zeit der Datenexklusivität und im speziellen Fall von RPDD die Möglichkeit, einen pädiatrischen Priority Review Voucher zu erhalten, sollte Paxalisib in dieser Indikation zugelassen werden.
Phase-II-Klinische Studie bei neu diagnostiziertem Glioblastom mit unmethyliertem MGMT-Status (NCT03522298)
Eine vom Unternehmen gesponserte Phase-II-Studie von Paxalisib bei neu diagnostizierten Patienten mit unmethyliertem MGMT-Promotorstatus (NCT03522298) läuft noch. Im November 2020 wurde eine Zwischenanalyse auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Neuro-Onkologie (SNO) vorgestellt. Im April 2021 präsentierte das Unternehmen zusätzliche Zwischendaten zur Pharmakokinetik auf der Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für Krebsforschung. Diese Daten unterstützten 60 mg als die zukünftige Dosis und deuteten auf keinen signifikanten Nahrungseffekt hin, was sowohl eine Verabreichung mit als auch ohne Nahrung in zukünftigen Studien ermöglicht.
Im Mai 2021 erfuhr der letzte Patient in der Phase-II-Studie eine Krankheitsprogression und brach die Studienmedikation nach etwa 2,3 Jahren Behandlung ab. Die Studie befindet sich in der Überlebensnachbeobachtung, und die endgültigen Daten werden bis Ende CY2021 erwartet.
Phase-II/III-Klinische Studie bei Glioblastom (GBM AGILE) (NCT03970447)
Paxalisib begann im Januar 2021 mit der Rekrutierung für GBM AGILE (NCT03970447), eine adaptiv...
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Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
