Akari Therapeutics, Plc, ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, konzentriert sich auf die Entwicklung fortschrittlicher Therapien für Autoimmun- und entzündliche Erkrankungen, die die Komplement (C5)- und Leukotrien (LTB4)-Wege betreffen. Jeder dieser Wege spielt wissenschaftlich gut unterstützte kausale Rollen bei den Erkrankungen, die das Unternehmen anvisiert.
Das Hauptproduktkandidat des Unternehmens, Nomacopan, ist ein rekombinantes kleines Protein, das von einem Prot...
Akari Therapeutics, Plc
, ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, konzentriert sich auf die Entwicklung fortschrittlicher Therapien für Autoimmun- und entzündliche Erkrankungen, die die Komplement (C5)- und Leukotrien (LTB4)-Wege betreffen. Jeder dieser Wege spielt wissenschaftlich gut unterstützte kausale Rollen bei den Erkrankungen, die das Unternehmen anvisiert.
Das Hauptproduktkandidat des Unternehmens, Nomacopan, ist ein rekombinantes kleines Protein, das von einem Protein abgeleitet ist, das ursprünglich im Speichel der Zecke Ornithodoros moubata entdeckt wurde und das das Immunsystem des Wirts moduliert, um es dem Parasiten zu ermöglichen, sich zu ernähren, ohne den Wirt auf seine Anwesenheit aufmerksam zu machen oder eine Immunreaktion hervorzurufen.
Nomacopan ist ein Komplementinhibitor der zweiten Generation, der auf das Komplementkomponente-C5 wirkt, die Freisetzung von C5a und die Bildung von C5b-9 (auch bekannt als das Membranangriffskomplex oder MAC) verhindert und unabhängig und spezifisch auch die Aktivität von Leukotrien B4 oder LTB4 hemmt, beides Elemente, die oft als Teil der Immun-/Entzündungsreaktion zusammen auftreten. Die Bedeutung der dualen hemmenden Wirkung von Nomacopan ist daher zweifach. Erstens kann es entzündliche und prothrombotische Aktivitäten von zwei Schlüsselwegen verhindern, und zweitens können die Wege unabhängig aktiviert werden. Darüber hinaus ermöglichen die bio-physikalischen Eigenschaften von Nomacopan seine potenzielle Verwendung in einer Vielzahl von Formulierungen, einschließlich subkutan, intravenös, topisch auf das Auge, inhalativ und intravitreal.
Nomacopan ist ein rekombinantes kleines Protein (16.769 Da), das von einem Protein abgeleitet ist, das ursprünglich im Speichel der Zecke Ornithodoros moubata entdeckt wurde, wo es das Immunsystem des Wirts moduliert, um es dem Parasiten zu ermöglichen, sich zu ernähren, ohne den Wirt auf die Anwesenheit der Zecke aufmerksam zu machen oder eine Immunreaktion hervorzurufen.
Nomacopan hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Orphan-Drug-Bezeichnung für die Verwendung bei thrombotischer Mikroangiopathie nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT-TMA), paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), Guillain-Barré-Syndrom (GBS) und bullöser Pemphigoid (BP) erhalten, und von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für PNH, GBS und BP. Die Orphan-Drug-Bezeichnung bietet dem Unternehmen bestimmte Vorteile und Anreize, einschließlich einer Phase der Marktexklusivität, wenn die Marktzulassung des Arzneimittels letztendlich für die vorgesehene Indikation erfolgt. Der Erhalt des Status der Orphan-Drug-Bezeichnung ändert nicht die behördlichen Anforderungen oder den Prozess für die Erlangung der Marktzulassung, und die Bezeichnung bedeutet nicht, dass die Marktzulassung erfolgen wird.
Das Unternehmen hat von der FDA die Bezeichnung Fast Track für die Untersuchung von Nomacopan zur Behandlung von HSCT-TMA bei Kindern, zur Behandlung von PNH bei Patienten mit Polymorphismen, die eine Resistenz gegenüber Soliris(R) (Eculizumab) verleihen, und zur Behandlung von BP erhalten. Das Fast Track-Programm wurde von der FDA geschaffen, um die Entwicklung zu erleichtern und die Überprüfung neuer Medikamente zu beschleunigen, die vielversprechend bei der Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Krankheit sind und einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Medikamente mit der Bezeichnung Fast Track können auch für eine bevorzugte Überprüfung qualifiziert sein, um den Überprüfungsprozess der FDA zu beschleunigen, wenn relevante Kriterien erfüllt sind. Das Unternehmen hat auch von der FDA die Bezeichnung Seltene Pädiatrische Krankheit für die Behandlung von HSCT-TMA bei Kindern erhalten. Die Bezeichnung Seltene Pädiatrische Krankheit ist eine Anerkennung des erheblichen Bedarfs an zugelassenen Behandlungen bei seltenen pädiatrischen Krankheiten und soll die Entwicklung dieser Behandlungen fördern.
Die klinischen Ziele des Unternehmens für Nomacopan sind Autoimmun- und entzündliche Erkrankungen, bei denen die Hemmung von C5 und LTB4 beteiligt ist, einschließlich der HSCT-TMA bei Kindern. Das Unternehmen hat zusätzlich ein präklinisches Programm zur Entwicklung von Langzeit-PASyliertem-Nomacopan (PAS-Nomacopan) für die Behandlung der geografischen Atrophie (GA) bei trockener altersbedingter Makuladegeneration (trockene AMD).
Im November 2022 hat die FDA die Bezeichnung Seltene Pädiatrische Krankheit für Nomacopan zur Behandlung von HSCT-TMA bei Kindern erhalten, was eine Anerkennung des erheblichen Bedarfs an zugelassenen Behandlungen bei seltenen pädiatrischen Krankheiten ist und die Entwicklung dieser Behandlungen fördern soll. Im Rahmen dieses Programms kann ein Sponsor, der die Zulassung eines neuen Arzneimittelantrags (NDA) oder einer Biologics License Application (BLA) für eine seltene pädiatrische Krankheit erhält, berechtigt sein, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten. Ein PRV ist wertvoll, da er eingelöst werden kann, um eine bevorzugte Überprüfung für einen nachfolgenden Marketingantrag für ein anderes Produkt zu erhalten oder an eine dritte Partei verkauft werden kann.
Im Februar 2023 kündigte das Unternehmen basierend auf den Richtlinien des Typs C der FDA seine Pläne an, mit der Gestaltung und Planung für den entscheidenden Teil B der Phase-3-Klinischen Studie von Nomacopan zur Behandlung von HSCT-TMA bei Kindern zwischen 2 Jahren und <18 Jahren fortzufahren.
Darüber hinaus hat das Unternehmen im Februar 2023 ein neues Pipeline-Programm angekündigt, das Nomacopan als potenzielle Behandlung für HSCT-TMA bei Erwachsenen entwickeln wird, was auch eine Studie umfasst, die das pädiatrische Programm unterstützt. Die Studieneinschreibung für das Erwachsenenprogramm soll 2024 beginnen.
Im März 2023 präsentierte das Unternehmen eine Fallstudie des ersten Patienten, der die Behandlung im Teil A der Phase-3-Klinischen Studie von Nomacopan bei HSCT-TMA bei Kindern abgeschlossen hat, als Spätbrecher bei den Transplantations- und zellulären Therapie-Tandemtreffen als Posterpräsentation auf der 49. Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT).
Im zweiten Quartal 2022 gab das Unternehmen positive Ergebnisse aus zwei präklinischen Studien mit dem Untersuchungs-PAS-Nomacopan bei Augenerkrankungen bekannt.
Nach positiven Topline-Ergebnissen aus der vollständig rekrutierten Phase-2-Studie von Nomacopan bei neun BP-Patienten hat das Unternehmen im Jahr 2021 einen IND bei der FDA eingereicht und ein Phase-3-Programm zur Behandlung von BP gestartet. Lieferkettenprobleme führten zu Verzögerungen in der Studie, und im Mai 2022 begannen einige Standorte mit der Rekrutierung.
Im dritten Quartal 2022 kündigte das Unternehmen die Priorisierung der Phase-3-Klinischen Studie von Nomacopan bei schwerer HSCT-TMA bei Kindern an und das vielversprechende präklinische Programm von PAS-Nomacopan bei GA sowie die Einstellung des klinischen Programms zur Bewertung von Nomacopan bei BP an.
Das Unternehmen befindet sich in den frühen Phasen der Erkundung von Möglichkeiten bei entzündlichen Lungenerkrankungen mit schweren Exazerbationen, bei denen Komplement- und Leukotrienwege beteiligt sind, und hatte ein PNH-Programm in Bearbeitung, das aus vier separaten Studien besteht.
Durch die Verwendung von PASylierung, einer proprietären Technologie, die von der XL-protein GmbH lizenziert wurde, hat XL-protein Nomacopan modifiziert, indem es ein 600 Aminosäuren umfassendes Proline/Alanin/Serin (PAS) N-terminales Fusions-Tag hinzugefügt hat, um PAS-Nomacopan (68 kDa) zu erzeugen. Das unstrukturierte und ungeladene PAS-Polypeptid erhöht die scheinbare Molekülgröße auf etwa 600 kDa, verlangsamt die Nierenreinigung und verlängert die systemische Halbwertszeit von Nomacopan.
Vertrieb und Marketing
Da sich das Unternehmen auf die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten konzentriert hat, verfügt es über begrenzte Vertriebs-, Marketing- und Vertriebsfähigkeiten, um Nomacopan oder zugelassene Produktkandidaten zu vermarkten. Wenn sein Hauptproduktkandidat Nomacopan zugelassen wird, beabsichtigt das Unternehmen entweder, eine Vertriebs- und Marketingorganisation mit technischer Expertise und unterstützenden Vertriebsfähigkeiten zur Vermarktung von Nomacopan zu etablieren oder einen Teil oder die gesamte Funktion an Dritte auszulagern.
Geistiges Eigentum
Das Unternehmen besitzt oder hat exklusive Rechte an Patenten und Patentanmeldungen basierend auf 15 internationalen Patentanmeldungen. Dazu gehören acht erteilte US-Patente, neun Patente, die vom Europäischen Patentamt erteilt wurden, und ausländische erteilte Patente in anderen Rechtsgebieten. Dazu gehören auch ausstehende Patentanmeldungen in den USA und anderen Rechtsgebieten. Die Patente und Patentanmeldungen des Unternehmens beziehen sich auf das Komplement-C5-Inhibitorprotein Nomacopan und dessen Verwendung bei der Behandlung von Schlüsselerkrankungen sowie auf Nomacopan-Varianten und Histamin-bindende Proteine. Das Patentportfolio des Unternehmens umfasst erteilte Patente in den Rechtsgebieten der USA, Kanada, wichtigen europäischen Ländern, Japan, China, Brasilien, Israel, Hongkong, Mexiko, Russland, Australien, Neuseeland und ausstehende Anmeldungen in den Rechtsgebieten der USA, Kanada, Europa, Japan, China, Brasilien, Israel, Republik Korea, Australien und Neuseeland.
Erteilte Patente in den USA und anderen Ländern, die das Produktkandidat Nomacopan des Unternehmens und dessen Verwendung abdecken, laufen zwischen 2024 und 2038 ab, unter Ausschluss etwaiger Patentverlängerungen, die nach der Erteilung von Marktzulassungen verfügbar sein könnten. Das Unternehmen hat ausstehende Patentanmeldungen für seinen Produktkandidaten Nomacopan und dessen Verwendung, die, wenn erteilt, zwischen 2024 und 2040 in den USA und in Ländern außerhalb der USA ablaufen würden, unter Ausschluss etwaiger Patentanpassungen, die nach der Erteilung des Patents verfügbar sein könnten, und etwaiger Patentverlängerungen, die nach der Erteilung von Marktzulassungen verfügbar sein könnten.
Das Unternehmen hat Rechte an Patenten und Patentanmeldungen für PAS-Polypeptide und Nukleinsäuren, die PAS-Polypeptide kodieren, lizenziert, die Patente/Anmeldungen umfassen, die PAS-Nomacopan-Fusionsproteine abdecken. Das Unternehmen besitzt auch eine GB-Patentanmeldung, die auf bestimmte PAS-Nomacopan-Fusionsproteine und deren Verwendung bei der Behandlung von Schlüsselerkrankungen, einschließlich GA, abzielt. Wenn gewährt, würde dieses GB-Patent 2042 ablaufen. Diese Anmeldung wurde am 1. Dezember 2022 eingereicht, was bedeutet, dass es möglich ist, weitere Anmeldungen einzureichen, einschließlich in den USA, die bis zum 1. Dezember 2023 Priorität zu dieser Anmeldung beanspruchen. Wenn eingereicht und gewährt, würden diese Prioritätsansprüche-Patente bis 2043 ablaufen.
Forschungs- und Entwicklungsausgaben
Für das am 31. Dezember 2022 endende Jahr betrugen die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens etwa 9.561.000 US-Dollar.
Regierungsbestimmungen
Das Unternehmen unterliegt dem US-amerikanischen Gesetz über ausländische korrupte Praktiken (FCPA), dem (Vereinigten Königreich) U.K. Bestechungsgesetz (Bestechungsgesetz) und anderen Antikorruptionsgesetzen und -vorschriften in Bezug auf seine finanziellen Beziehungen zu ausländischen Regierungsbeamten.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
