Protalix BioTherapeutics, Inc. fungiert als kommerziell tätiges biopharmazeutisches Unternehmen.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung, Produktion und Vermarktung rekombinanter therapeutischer Proteine, die über das firmeneigene ProCellEx-Pflanzenzell-basierte Proteinausdrucksystem hergestellt werden. Das Unternehmen ist das erste und einzige Unternehmen, das die FDA-Zulassung für ein Protein erhalten hat, das durch den Pflanzenzell-basierten Ausdruck in Suspension hergestellt w...
Protalix BioTherapeutics, Inc. fungiert als kommerziell tätiges biopharmazeutisches Unternehmen.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung, Produktion und Vermarktung rekombinanter therapeutischer Proteine, die über das firmeneigene ProCellEx-Pflanzenzell-basierte Proteinausdrucksystem hergestellt werden. Das Unternehmen ist das erste und einzige Unternehmen, das die FDA-Zulassung für ein Protein erhalten hat, das durch den Pflanzenzell-basierten Ausdruck in Suspension hergestellt wurde. Das einzigartige Ausdruckssystem des Unternehmens stellt eine neue Methode zur Entwicklung rekombinanter Proteine in industriellem Maßstab dar.
Bis zum 31. Dezember 2023 hatte das Unternehmen erfolgreich zwei kommerzielle Produkte entwickelt. Am 5. Mai 2023 gab die Europäische Kommission bekannt, dass sie die Marktzulassungsanwendung für Elfabrio genehmigt hat, und am 9. Mai 2023 gab die FDA bekannt, dass sie die Biologics License Application (BLA) für Elfabrio (Pegunigalsidase Alfa-Iwxj) Injektion BLA 761161 für erwachsene Patienten mit bestätigter Diagnose von Morbus Fabry genehmigt hat. Beide Zulassungen umfassen die Dosierung von 1 mg/kg alle zwei Wochen. Elfabrio wurde von der FDA mit einer Warnung vor Hypersensitivitätsreaktionen/Anaphylaxie genehmigt, die mit der Klassifizierung der Enzymersatztherapie (ERT) übereinstimmt, sowie Warnhinweisen/Vorsichtsmaßnahmen, die Hinweise auf die Anzeichen und Symptome von Hypersensitivitäts- und Infusionsreaktionen aus den klinischen Studien sowie Behandlungen zur Bewältigung solcher Ereignisse enthalten, falls sie auftreten sollten. Die Warnhinweise/Vorsichtsmaßnahmen für membranoproliferative Glomerulonephritis (MPGN) weisen die Verschreiber auf die Möglichkeit von MPGN hin und geben Anleitungen für das angemessene Patientenmanagement. Insgesamt kam das FDA-Prüfteam zu dem Schluss, dass im Kontext von Morbus Fabry als seltene, schwere Krankheit mit begrenzten therapeutischen Optionen, die möglicherweise nicht für alle individuellen Patienten geeignet sind, das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Elfabrio für die Behandlung von Erwachsenen mit bestätigtem Morbus Fabry günstig ist. Laut der EMA ist insgesamt das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Elfabrio in der angegebenen Indikation (Morbus Fabry) positiv. Elfabrio wurde auch für den Vertrieb in Großbritannien, der Schweiz und Israel zugelassen.
Die FDA veröffentlichte öffentlich die internen Überprüfungsdokumente für Elfabrio. Diese Dokumente enthalten zuvor nicht verfügbare zusätzliche Informationen zur Grundlage für die Zulassungsentscheidung der FDA im Mai 2023. Insbesondere stellte die FDA fest, dass überzeugende Wirksamkeitsnachweise für Elfabrio bei Fabry-Patienten mit einer angemessenen und gut kontrollierten Studie (der Phase-I/II-Klinischen Studie des Unternehmens zu Morbus Fabry, Studie PB-102-F01/02) erbracht wurden, mit bestätigenden Nachweisen durch die Phase-III-BALANCE-Studie des Unternehmens zu PRX-102 zur Behandlung von Morbus Fabry oder der BALANCE-Studie (auch bekannt als Studie PB-102-F20). Das FDA-Prüfteam kam auch zu dem Schluss, dass die BALANCE-Studie ihren primären Wirksamkeitsendpunkt erfüllt hat, der die jährliche Rate der Veränderung der eGFR (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate) über 104 Wochen bewertete. Die FDA stellte jedoch auch fest, dass die Ergebnisse aus der BALANCE-Studie keinen Anspruch auf Nichtunterlegenheit gegenüber dem Vergleichsprodukt unterstützten aufgrund des Mangels an Daten zur Unterstützung einer Nichtunterlegenheitsgrenze.
Das erste Produkt des Unternehmens, Elelyso (Taliglucerase Alfa, außer in Brasilien, wo es als BioManguinhos Alfataliglicerase vermarktet wird), eine ERT zur Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher, wurde im Mai 2012 erstmals von der FDA zugelassen und ist jetzt für den Vertrieb in 23 Märkten, darunter Brasilien, Israel und andere, zugelassen.
Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen PEGylierte Uricase oder PRX-115 zur Behandlung von schwerem Gicht, Long Acting (LA) DNase I oder PRX-119 zur Behandlung von NETs-bedingten Krankheiten sowie eine Reihe anderer Technologien und präklinischer Vermögenswerte.
Die firmeneigene ProCellEx-Plattform des Unternehmens wird sowohl zur Herstellung der beiden zugelassenen und vermarkteten Produkte des Unternehmens als auch von PRX-115 und PRX-119 verwendet.
Die Strategie des Unternehmens für die Zukunft besteht darin, proprietäre rekombinante Proteine zu entwickeln, die darauf abzielen, hohe, ungedeckte Bedürfnisse im genetischen und nicht-genetischen seltenen Krankheitsbereich zu adressieren, die therapeutisch überlegen sind gegenüber den bestehenden rekombinanten Proteinen, die für dieselben Indikationen vermarktet werden. Konsistent mit dieser Strategie hat das Unternehmen eine Reihe von Produktkandidaten in verschiedenen Stadien des klinischen Entwicklungsprozesses.
ProCellEx: Das proprietäre Proteinexpressionssystem des Unternehmens
ProCellEx ist die firmeneigene Plattform des Unternehmens, die zur Produktion und Herstellung rekombinanter Proteine durch den Pflanzenzell-basierten Ausdruck in Suspension verwendet wird. ProCellEx besteht aus einem umfassenden Satz von proprietären Technologien und Fähigkeiten, einschließlich der Verwendung von fortschrittlicher Gentechnik und Pflanzenzellkulturtechnologie, die es dem Unternehmen ermöglichen, komplexe, proprietäre und biologisch äquivalente Proteine für eine Vielzahl menschlicher Krankheiten herzustellen. Das Proteinausdruckssystem des Unternehmens erleichtert die Erstellung und Auswahl von hoch exprimierenden, genetisch stabilen Zelllinien, die in der Lage sind, rekombinante Proteine auszudrücken. Das Unternehmen plant, seine Strategie umzusetzen, indem es maßgeschneiderte komplexe rekombinante therapeutische Proteine entwickelt, die hauptsächlich durch ProCellEx produziert werden, während die Proteine vor und/oder nach der Produktion genetisch verändert und/oder chemisch modifiziert werden. Das Unternehmen beabsichtigt, solche Veränderungen und Modifikationen zu nutzen, um zusätzliche klinische Vorteile zu bieten, indem es die biologischen Eigenschaften (z. B. Glykosylierung, Halbwertszeit, Immunogenität) der therapeutischen Proteine verbessert.
Die ProCellEx-Technologie des Unternehmens bietet viele einzigartige Vorteile, darunter die biologische Optimierung; die Fähigkeit, komplexe Proteinausdrücke zu handhaben; flexible Herstellung mit Verbesserungen durch Effizienz, Verbesserungen und/oder schnelle horizontale Skalierungen; ein vereinfachter Produktionsprozess; die Beseitigung des Risikos viraler Kontaminationen durch Säugetierkomponenten; und geistige Eigentumsvorteile.
Das Unternehmen entwickelte ProCellEx auf der Grundlage seiner Pflanzenzellkulturtechnologie für die Entwicklung, den Ausdruck und die Herstellung rekombinanter Proteine, die die wesentliche Grundlage der modernen Biotechnologie darstellen. Das Unternehmen entwickelt neue, rekombinante therapeutische Proteine, indem es die natürliche Fähigkeit von Agrobacterium nutzt, ein DNA-Fragment in das Pflanzenchromosom zu übertragen, was es dem Genom der Pflanzenzelle ermöglicht, spezifische Proteine von Interesse zu kodieren. Die durch Agrobacterium vermittelten transformierten Zellen sind dann in der Lage, spezifische Proteine zu produzieren, die extrahiert und gereinigt werden können und als Therapien zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt werden können. Das Unternehmen ist das erste und einzige Unternehmen, das die FDA-Zulassung für ein Protein erhalten hat, das durch den Pflanzenzell-basierten Ausdruck hergestellt wurde, und mit der kürzlichen Zulassung von Elfabrio hat das Unternehmen zwei kommerzielle Proteine durch seine Plattform produziert.
Die ProCellEx-Technologie des Unternehmens kann verwendet werden, um komplexe therapeutische Proteine verschiedener Wirkstoffklassen auszudrücken, wie Enzyme, Hormone, monoklonale Antikörper, Zytokine und Impfstoffe. Der gesamte Proteinausdrucksprozess, von der initialen Nukleotidklonierung bis zur großangelegten Produktion des Proteinerzeugnisses, erfolgt unter den Richtlinien für die gute Herstellungspraxis (cGMP), kontrollierten Prozessen. Die Pflanzenzellkulturtechnologie des Unternehmens verwendet Zellen wie Karotten- und Tabak (BY-2)-Zellen, die einer fortgeschrittenen Gentechnik und/oder chemischen Modifikationen unterzogen werden und in einem Einweg-, flexiblen Bioreaktorsystem in großem Maßstab angebaut werden. Das System des Unternehmens beinhaltet keine Säugetier- oder tierischen Bestandteile oder transgenen Feldanbau oder ganze Pflanzen zu irgendeinem Zeitpunkt im Produktionsprozess.
Die ProCellEx-Reaktoren sind einfach zu bedienen und zu warten, ermöglichen eine schnelle horizontale Skalierung und bergen kein Risiko einer Säugetiervirenkontamination. Die Bioreaktoren des Unternehmens eignen sich gut für das Pflanzenzellwachstum unter Verwendung eines einfachen, kostengünstigen, chemisch definierten Wachstumsmediums. Die Reaktoren, die speziell für Pflanzenzellkulturen konzipiert und optimiert sind, erfordern eine geringe anfängliche Kapitalinvestition und sind kostengünstig schnell skalierbar.
Geschäftliche Höhepunkte
Das Unternehmen hat zwei kommerzielle Produkte, die jeweils eine ERT sind; Elelyso und Elfabrio. Die Pipeline des Unternehmens für Produktkandidaten umfasst PEGylierte Uricase zur Behandlung von schwerem Gicht, Long Acting (LA) DNase I zur Behandlung von NETs und andere Technologien und präklinische Vermögenswerte.
Elelyso – Pfizer
Das Unternehmen hat Pfizer die globalen Rechte an Elelyso in allen Märkten lizenziert, mit Ausnahme von Brasilien, gemäß einer überarbeiteten und neu gefassten exklusiven Lizenz- und Liefervereinbarung, die das Unternehmen im Oktober 2015 mit Pfizer abgeschlossen hat, um die ursprüngliche exklusive Lizenz- und Liefervereinbarung des Unternehmens mit Pfizer zu ändern und zu erneuern. Für den Zeitraum von zehn Jahren nach Abschluss der überarbeiteten Vereinbarung mit Pfizer hat das Unternehmen zugestimmt, den Wirkstoff an Pfizer für die Produktion von Elelyso zu verkaufen, unter bestimmten Bedingungen, und Pfizer behält sich das Recht vor, den Lieferzeitraum um bis zu zwei zusätzliche 30-monatige Zeiträume zu verlängern, unter bestimmten Bedingungen. In einer nachfolgenden Änderung stimmte das Unternehmen zu, dass nach Abschluss des ersten 10-jährigen Lieferzeitraums der Lieferzeitraum automatisch um einen Zeitraum von fünf Jahren verlängert wird. Die überarbeitete Vereinbarung mit Pfizer enthält übliche Bestimmungen bezüglich der Zusammenarbeit bei regulatorischen Angelegenheiten, der Durchsetzung von Patenten, der Kündigung, der Haftungsfreistellung und der Versicherungsanforderungen. Das Unternehmen behält die Vertriebsrechte für Taliglucerase Alfa in Brasilien.
Elfabrio (Pegunigalsidase Alfa\PRX-102) – Chiesi Farmaceutici
Das Unternehmen hat mit Chiesi zwei exklusive globale Lizenz- und Liefervereinbarungen für PRX-102 zur Behandlung von Morbus Fabry abgeschlossen; die exklusive Lizenz- und Liefervereinbarung vom 17. Oktober 2017 zwischen Protalix Ltd. und Chiesi oder die Chiesi Ex-US Vereinbarung und die exklusive Lizenz- und Liefervereinbarung vom 23. Juli 2018 zwischen Protalix Ltd. und Chiesi oder die Chiesi US Vereinbarung. Die Chiesi Ex-US Vereinbarung und die Chiesi US Vereinbarung werden hierin zusammen als Chiesi Vereinbarungen bezeichnet.
Gemäß der Chiesi Ex-US Vereinbarung hat das Unternehmen Chiesi eine exklusive Lizenz für alle Märkte außerhalb der Vereinigten Staaten zur Vermarktung von PRX-102 erteilt. Protalix Ltd. hat zugestimmt, den gesamten für alle Zwecke unter der Vereinbarung benötigten PRX-102 herzustellen, unter bestimmten Ausnahmen, und Chiesi wird PRX-102 von Protalix Ltd. kaufen, unter bestimmten Bedingungen.
Am 29. August 2022 schloss das Unternehmen die F/F Vereinbarung und das Schreiben ab. Gemäß der F/F Vereinbarung hat das Unternehmen zugestimmt, Chiesi mit Wirkstoff für PRX-102 zu versorgen, und nach relevanten Technologie- und technischen Informationsübertragungsaktivitäten hat Chiesi zugestimmt, unter anderem dem Unternehmen kommerzielle Abfüll-/Veredelungsdienstleistungen für PRX-102 bereitzustellen, einschließlich zur Unterstützung des geplanten globalen Starts von PRX-102. Die F/F Vereinbarung läuft am 31. Dezember 2025 ab, sofern sie nicht gemäß ihren Bedingungen früher gekündigt wird, und kann schriftlich durch gegenseitige Vereinbarung um einen zusätzlichen Zeitraum von sieben Jahren verlängert werden. Das Schreiben änderte die Verpflichtungen sowohl des Unternehmens als auch von Chiesi gemäß den Chiesi Vereinbarungen in Bezug auf unter anderem die Bewertung, Auswahl und Einrichtung eines ersten alternativen Anbieters von kommerziellen Abfüll-/Veredelungsdienstleistungen für PRX-102. Darüber hinaus wurden bestimmte Bestimmungen der Chiesi Vereinbarungen geändert, um die Ernennung von Chiesi als Lieferant des Unternehmens von kommerziellen Abfüll-/Veredelungsdienstleistungen und die potenzielle Einrichtung eines ersten alternativen Anbieters von kommerziellen Abfüll-/Veredelungsdienstleistungen widerzuspiegeln.
Forschungs- und Entwicklungsausgaben
Für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr betrugen die gesamten Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens etwa 17,1 Millionen US-Dollar.
Geschichte
Protalix BioTherapeutics, Inc. wurde 1993 gegründet. Das Unternehmen wurde 1993 gegründet.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
