Lineage Cell Therapeutics, Inc. ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, das neuartige allogene, oder 'off-the-shelf', Zelltherapien zur Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse entwickelt.
Die Programme des Unternehmens basieren auf seiner proprietären zellbasierten Technologieplattform und den damit verbundenen Entwicklungs- und Fertigungskapazitäten. Aus dieser Plattform heraus entwirft, entwickelt, produziert und testet das Unternehmen spezialisierte menschlic...
Lineage Cell Therapeutics, Inc. ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, das neuartige allogene, oder 'off-the-shelf', Zelltherapien zur Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse entwickelt.
Die Programme des Unternehmens basieren auf seiner proprietären zellbasierten Technologieplattform und den damit verbundenen Entwicklungs- und Fertigungskapazitäten. Aus dieser Plattform heraus entwirft, entwickelt, produziert und testet das Unternehmen spezialisierte menschliche Zellen mit anatomischen und physiologischen Funktionen, die denen von Zellen ähnlich oder identisch sind, die natürlicherweise im menschlichen Körper vorkommen. Die vom Unternehmen hergestellten Zellen werden durch die Anwendung von gerichteten Differenzierungsprotokollen auf etablierte, gut charakterisierte und sich selbst erneuernde pluripotente Zelllinien erzeugt. Diese Protokolle generieren Zellen mit Merkmalen, die mit spezifischen und gewünschten Entwicklungsstammlinien assoziiert sind. Zellen, die aus solchen Stammzellen abgeleitet sind und für den zugrunde liegenden Zustand relevant sind, werden in einem Versuch in Patienten transplantiert, um (a) Zellen zu ersetzen oder zu unterstützen, die aufgrund degenerativer Erkrankungen, des Alterns oder traumatischer Verletzungen abwesend oder funktionsgestört sind, und (b) die funktionelle Aktivität des Patienten wiederherzustellen oder zu erhöhen.
Die Geschäftsstrategie des Unternehmens besteht darin, seine Technologieplattform und die Entwicklungs-, Formulierungs-, Liefer- und Fertigungskapazitäten des Unternehmens effizient zu nutzen, um die Programme des Unternehmens intern oder in Zusammenarbeit mit strategischen Partnern voranzutreiben, um deren Wert und Erfolgswahrscheinlichkeit weiter zu steigern.
Ein wesentlicher Schwerpunkt liegt auf einer Zusammenarbeit, die das Unternehmen mit F. Hoffmann-La Roche Ltd und Genentech, Inc., einem Mitglied der Roche-Gruppe (zusammen oder einzeln 'Roche' oder 'Genentech'), eingegangen ist, im Rahmen derer das führende Zelltherapieprogramm des Unternehmens, bekannt als OpRegen, für die Behandlung von Augenerkrankungen, einschließlich geographischer Atrophie ('GA') bei altersbedingter Makuladegeneration ('AMD'), entwickelt wird. OpRegen (auch bekannt als RG6501) ist eine Suspension von humanen allogenen retinalen pigmentierten Epithelzellen ('RPE') und wird in einer multizentrischen klinischen Phase-2a-Studie an Patienten mit GA aufgrund von AMD untersucht. Die subretinale Verabreichung von OpRegen hat das Potenzial, dem Verlust von RPE-Zellen in Bereichen von GA-Läsionen entgegenzuwirken, indem sie die Gesundheit der Netzhautzellen unterstützt und die Struktur und Funktion der Netzhaut verbessert. Das Unternehmen ist auch berechtigt, gestaffelte zweistellige prozentuale Lizenzgebühren für den Nettoumsatz von OpRegen in den USA und anderen wichtigen Märkten zu erhalten.
Der fortschrittlichste nicht verbundene Produktkandidat des Unternehmens ist OPC1, eine allogene Oligodendrozyten-Vorläuferzelltherapie, die darauf abzielt, die Genesung nach einer Rückenmarksverletzung ('SCI') zu verbessern. OPC1 wurde bis zum 31. Dezember 2023 in zwei klinischen Studien getestet: einer Phase-1-Klinikstudie mit fünf Patienten mit akuter thorakaler SCI, bei der alle Probanden mindestens 10 Jahre lang nachverfolgt wurden, und einer multizentrischen Phase-1/2a-Klinikstudie mit 25 Patienten mit subakuter zervikaler SCI, bei der alle Probanden mindestens zwei Jahre lang bewertet wurden. Die Ergebnisse beider Studien wurden im Journal of Neurosurgery Spine veröffentlicht. Die klinische Entwicklung von OPC1 wurde teilweise durch einen Zuschuss in Höhe von 14,3 Millionen US-Dollar vom California Institute for Regenerative Medicine ('CIRM') unterstützt. Im Februar 2024 gab das Unternehmen die Freigabe durch die FDA für die Änderung des Untersuchungsarzneimittels ('IND') für OPC1 bekannt. Gemäß der IND-Änderung hat das Unternehmen Aktivitäten zur Eröffnung seines ersten klinischen Standorts in der DOSED (Delivery of Oligodendrocyte Progenitor Cells for Spinal Cord Injury: Evaluation of a Novel Device) klinischen Studie eingeleitet, um die Sicherheit und Nützlichkeit eines neuartigen Spinalcord-Liefergeräts zur Verabreichung von OPC1 an das Rückenmarksparenchym bei subakuten und chronischen SCI-Patienten zu bewerten. Das Unternehmen erwartet, dass die Eröffnung des ersten klinischen Standorts für die DOSED-Studie im zweiten Quartal 2024 erfolgen wird.
Die Pipeline des Unternehmens für allogene, oder 'off-the-shelf', Zelltherapieprogramme im Bereich der Neurowissenschaften umfasst:
- RG6501 (OpRegen), eine allogene RPE-Zelltherapie in einer multizentrischen, offenen, einarmigen klinischen Phase-2a-Studie, die von Genentech durchgeführt wird, zur Behandlung von GA bei AMD, auch bekannt als atrophische oder trockene AMD.
- OPC1, eine allogene Oligodendrozyten-Vorläuferzelltherapie, die in der DOSED-Studie evaluiert wird, um die Sicherheit und Nützlichkeit eines neuartigen Spinalcord-Liefergeräts bei subakuten und chronischen Rückenmarksverletzungen zu testen und weiterhin in der Langzeitnachbeobachtung aus einer multizentrischen klinischen Phase-1/2a-Studie für subakute zervikale Rückenmarksverletzungen bewertet wird.
- ANP1, eine allogene auditive Neuron-Vorläuferzelltransplantation in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung von schwerwiegendem Hörverlust.
- PNC1, eine allogene Photorezeptor-Zelltransplantation in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung von Sehverlust aufgrund von Photorezeptor-Dysfunktion oder -schäden.
- RND1, eine neuartige hypoimmune induzierte pluripotente Stammzell ('iPSC')-Linie, die in Zusammenarbeit mit Eterna Therapeutics Inc. ('Eterna') entwickelt wird und zur Differenzierung in Zelltransplantat-Produktkandidaten für ZNS-Erkrankungen und andere neurologische Indikationen evaluiert wird.
Andere Programme
Das Unternehmen hat zusätzliche nicht genannte Produktkandidaten in Betracht gezogen, die für die Entwicklung in Betracht gezogen werden, und das Unternehmen kann weitere in Betracht ziehen, die eine Reihe von therapeutischen Bereichen und unerfüllten medizinischen Bedürfnissen abdecken. Im Allgemeinen basieren diese Produktkandidaten auf derselben Plattformtechnologie und verwenden einen ähnlichen geführten Zelldifferenzierungs- und Transplantationsansatz wie die oben genannten Produktkandidaten, können aber in einigen Fällen auch genetische Modifikationen umfassen, die darauf abzielen, die Wirksamkeit und/oder Sicherheitsprofile zu verbessern.
Die Bemühungen des Unternehmens, die Anwendung seiner Zelltherapieplattform zu erweitern und langfristiges Wachstum zu unterstützen, umfassen auch eine strategische Zusammenarbeit, die das Unternehmen mit Eterna eingegangen ist. Dies spiegelt einen Teil der Unternehmensstrategie wider, die darauf abzielt, die Prozessentwicklungsfähigkeiten des Unternehmens zu nutzen, indem sie sie mit Zelltechnik und/oder Bearbeitungstechnologien kombiniert, um neuartige Zelltherapien mit potenziell überlegenen Produktprofilen im Vergleich zu vermarkteten Therapien, sofern vorhanden, zu schaffen.
Neben dem Bestreben, Wert für Aktionäre zu schaffen, indem Produktkandidaten entwickelt und diese Kandidaten durch die klinische Entwicklung vorangetrieben werden, kann das Unternehmen Wert aus seinem nicht-kernintellektuellen Eigentum oder verwandten Technologien und Fähigkeiten schaffen, durch Lizenzvereinbarungen und/oder andere strategische Transaktionen, wie die Geschäftsentwicklungsstrategie des Unternehmens für seine VAC-Dendritenzelltherapieplattform.
Geschäftsstrategie
Die biologischen Therapien des Unternehmens werden aus der Differenzierung pluripotenter Stammzellen aus etablierten und sich selbst erneuernden Zelllinien abgeleitet. Das Unternehmen leitet diese pluripotenten Zellen an, spezifische Zelltypen oder Kombinationen von Zelltypen zu werden, und verwendet diese differenzierten Zellen als Behandlungen, um erkrankte oder beeinträchtigte Funktionen wiederherzustellen, wie z.B. beeinträchtigtes Sehvermögen, Verlust von Bewegung, Sensation und Gehör oder um die Immunantwort auf Tumore oder Infektionserreger zu erhöhen.
Ein Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf der kontinuierlichen Umsetzung seiner Zusammenarbeit mit Roche und Genentech in verschiedenen funktionalen Bereichen, einschließlich der Unterstützung der laufenden multizentrischen klinischen Phase-2a-Studie von RG6501 (OpRegen) bei Patienten mit GA aufgrund von AMD, sowie in der Nachbeobachtungsphase der 24-Patienten multizentrischen klinischen Phase-1/2a-Studie von OpRegen bei Patienten mit trockener AMD.
Zusätzlich zur Freigabe der IND-Änderung für OPC1 durch die FDA im Februar 2024 plant das Unternehmen, die DOSED-Studie im zweiten Quartal 2024 zu beginnen, um die Sicherheit und Nützlichkeit eines neuartigen Spinalcord-Liefergeräts zur Verabreichung von OPC1 an das Rückenmarkparenchym bei subakuten und chronischen Rückenmarksverletzungen zu bewerten.
Die präklinischen Produktkandidaten des Unternehmens, ANP1 für Hörverlust und PNC1 für Sehverlust aufgrund von Photorezeptor-Dysfunktion oder -schäden, werden weiterhin auf ihre wissenschaftliche und kommerzielle Eignung hin bewertet, um die Eignung jedes Programms für die Weiterentwicklung in die erste klinische Prüfung zu bestimmen.
Die Bemühungen des Unternehmens, die Anwendung seiner Zelltherapieplattform zu erweitern und langfristiges Wachstum zu unterstützen, umfassen auch eine strategische Zusammenarbeit mit Eterna für die Entwicklung von RND1, einer neuartigen hypoimmunen iPSC-Linie, die zur Differenzierung in Zelltransplantat-Produktkandidaten für ZNS-Erkrankungen und andere neurologische Indikationen evaluiert wird. Diese Zusammenarbeit ermöglicht es dem Unternehmen, seine Expertise zu nutzen, um innovative Zelltransplantattherapien zu entwickeln, indem es die Konvergenz von gerichteter Zelldifferenzierung und Fertigung mit moderner Gentechnologie nutzt.
VAC2 ist ein klinischer Dendritenzellproduktkandidat, der Gegenstand einer Phase-1-Klinikstudie bei fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs war, die von CRUK durchgeführt wurde. Ermutigende primäre und sekundäre Endpunktergebnisse wurden 2023 berichtet. Da viele verschiedene Antigene als Teil dieses allogenen Dendritenzellsystems eingesetzt werden könnten, bieten strategische Allianzen die besten Alternativen, um die VAC-Plattform voranzubringen.
Das Unternehmen hat zusätzliche nicht genannte Produktkandidaten in Betracht gezogen, die für die Entwicklung in Betracht gezogen werden, und das Unternehmen kann weitere in Betracht ziehen, die eine Reihe von therapeutischen Bereichen und unerfüllten medizinischen Bedürfnissen abdecken. Im Allgemeinen basieren diese Produktkandidaten auf derselben Plattformtechnologie und verwenden einen ähnlichen geführten Zelldifferenzierungs- und Transplantationsansatz wie die oben genannten Produktkandidaten, können aber in einigen Fällen auch genetische Modifikationen umfassen, die darauf abzielen, die Wirksamkeit und/oder Sicherheitsprofile zu verbessern.
Das Unternehmen hat Forschungs- und Entwicklungsausgaben in Höhe von ca. 15,7 Millionen US-Dollar im Jahr bis zum 31. Dezember 2023 verzeichnet.
Geschichte
Das Unternehmen wurde 1990 gegründet. Es wurde 1990 im Bundesstaat Kalifornien gegründet. Das Unternehmen hieß früher BioTime, Inc. und änderte seinen Namen 2019 in Lineage Cell Therapeutics, Inc.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
