Genfit S.A. (GENFIT) agiert als spätphasiges biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen führt klinische Studien durch, die darauf abzielen, das Leben von Patienten mit Lebererkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu verbessern, wobei ein besonderer Fokus auf seltenen, lebensbedrohlichen und akuten Pathologien liegt.
Das Portfolio des Unternehmens umfasst insgesamt zehn Programme. Der Hauptfokus liegt auf der Akuten auf Chronische Leberversagen (ACLF) und umfasst fünf Thera...
Genfit S.A. (GENFIT) agiert als spätphasiges biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen führt klinische Studien durch, die darauf abzielen, das Leben von Patienten mit Lebererkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu verbessern, wobei ein besonderer Fokus auf seltenen, lebensbedrohlichen und akuten Pathologien liegt.
Das Portfolio des Unternehmens umfasst insgesamt zehn Programme. Der Hauptfokus liegt auf der Akuten auf Chronische Leberversagen (ACLF) und umfasst fünf Therapieprogramme in verschiedenen Entwicklungsstadien (präklinisch, Phase 1, Phase 2): VS-01-ACLF, Nitazoxanid (NTZ), SRT-015, CLM-022 und VS-02-HE. Ein zweites Franchise umfasst zwei Therapieprogramme zur Bekämpfung anderer lebensbedrohlicher Lebererkrankungen: GNS561 bei Cholangiokarzinom (CCA) und VS-01-HAC bei Harnstoffzyklusstörung (UCD) und Organischer Azidämie (OA). Darüber hinaus hat GENFIT 2021 erfolgreich ein proprietäres Programm, Elafibranor, an Ipsen auslizenziert, das intern bis einschließlich Phase 3 entwickelt wurde. Das Portfolio des Unternehmens umfasst auch ein diagnostisches Franchise, darunter NIS2+ bei Stoffwechselstörung-assoziierte Steatohepatitis und TS-01 mit Fokus auf Blutammoniakspiegeln.
Am 29. September 2022 hat GENFIT die Übernahme von Versantis AG abgeschlossen, einem in der Schweiz ansässigen biopharmazeutischen Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Bereitstellung von Lösungen für zunehmende ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei Lebererkrankungen konzentriert hat und seitdem zu seiner hundertprozentigen Tochtergesellschaft geworden ist. Im Jahr 2023 hat das Unternehmen zwei zusätzliche Untersuchungsmedikamente in ACLF lizenziert. SRT-015 ist ein ASK1-Inhibitor, der von Seal Rock Therapeutics in akuten Lebererkrankungen lizenziert wurde, und CLM-022 ist ein kleines Molekül-Inhibitor, der auf das NLRP3-Inflammasom abzielt und von Celloram lizenziert wurde.
Das Unternehmen entwickelt sein fortschrittlichstes Asset Elafibranor in PBC (ausgelagert an Ipsen) und zwei Therapie-Franchises: eines mit Fokus auf ACLF mit fünf proprietären oder lizenzierten Assets und eines mit Fokus auf anderen lebensbedrohlichen Krankheiten mit zwei proprietären Assets. Das Unternehmen hat auch zwei Programme in einem diagnostischen Franchise entwickelt.
Am 7. Dezember 2023 bestätigte Ipsen, dass die US-amerikanische FDA eine Prioritätsprüfung für die Neue Arzneimittelanwendung für Elafibranor zur Behandlung von PBC gewährt hat, mit einem PDUFA-Datum für den 10. Juni 2024. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat auch die Marktzulassungsanwendung von Ipsen für Elafibranor validiert und die Überprüfung der Einreichung beim Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA begann am 26. Oktober 2023.
Die ACLF-Franchise von GENFIT besteht aus fünf Assets (VS-01-ACLF, NTZ, SRT-015, CLM-022, VS-02-HE) basierend auf differenzierten Wirkmechanismen, die sich ergänzende Wege nutzen. VS-01-ACLF ist ein innovatives, potenzielles First-in-Class-Untersuchungsmedikament auf Basis einer proprietären scavenging liposomalen Technologie. VS-01-ACLF befindet sich in der klinischen Entwicklung als potenzielle Erstlinientherapie zur rechtzeitigen Auflösung von ACLF. Die Identifizierung der toxischen Metaboliten, die von VS-01 extrahiert werden, und die damit verbundenen klinischen Ergebnisse werden in der laufenden Proof-of-Concept-Phase-2a-Studie weiter untersucht.
Während weiterer Forschung hat das Unternehmen auch entdeckt, dass NTZ und sein zirkulierendes Metabolit, Tizoxanid (TZ), zusätzliche entzündungshemmende Effekte durch die Hemmung der Aktivierung entzündlicher Zellen haben. In seiner präklinischen Forschung können die beobachteten vorteilhaften Effekte von NTZ teilweise durch die antibakteriellen Eigenschaften von NTZ (wirksam auf intestinale Mikrobiota-Dysbiose/Überwucherung und Verbesserung der Darmbarriere) und direkte dosisabhängige entzündungshemmende Effekte auf Immunzellen (Makrophagen) erklärt werden.
SRT-015 ist ein ASK1-Inhibitor, der von Seal Rock Therapeutics in akuten Lebererkrankungen lizenziert wurde. Er zielt auf die Hemmung der zellulären Apoptose, Entzündung und Fibrose ab. CLM-022 ist ein kleines Molekül-Inhibitor, der auf das NLRP3-Inflammasom abzielt.
VS-02-HE wird in HE entwickelt, einer der Hauptkomplikationen bei fortgeschrittener Lebererkrankung und portaler Hypertonie. VS-02-HE ist ein Harnstoffase-Inhibitor, der entwickelt wurde, um Harnstoffasen zu hemmen, indem er an Nickelatomen in deren aktive Stelle bindet. Da Harnstoffase-produzierende Bakterien im Darm eine der Hauptquellen für zirkulierendes Ammoniak beim Menschen sind, können Harnstoffase-Inhibitoren einen vielversprechenden therapeutischen Ansatz für HE darstellen.
Das Unternehmen entwickelt VS-02, einen Harnstoffase-Inhibitor im präklinischen Stadium. VS-02 ist ein Hydroxamsäure (HA)-Derivat, das entwickelt wurde, um Harnstoffasen zu hemmen, indem es an Nickelatomen in deren aktive Stelle bindet. Inspiriert von früheren Studien wurde die in vitro-Aktivität einer Reihe von neuartigen Hydroxamsäure (HA)-Derivaten an Rattenblinddarminhalt untersucht. Der Hauptkandidat, VS-02, zeigte eine Potenz, die die der in früheren klinischen Studien getesteten HA-Derivate bei weitem übertraf. Es wurde weiter festgestellt, dass VS-02 bis zu 1 mM weder zytotoxisch noch mutagen war, was es zu einem idealen Kandidaten für die Entwicklung als neuartige Behandlung für HE über eine koloniale Formulierung macht.
Das Unternehmen beabsichtigt, VS-02-HE als eine einzigartige orale Formulierung zu entwickeln, die darauf abzielt, dort zu wirken, wo Ammoniak hauptsächlich produziert wird, die systemische Aufnahme von Ammoniak zu minimieren und gleichzeitig die Glutaminspiegel im Gehirn zu senken. Das Unternehmen entwickelt VS-01-HAC, eine potenzielle lebensrettende Erstlinienbehandlung für akute hyperammonämische Krisen, die mit IEMs in Verbindung stehen.
Die erste Biomarker-Technologie des Unternehmens, NIS4, integrierte die Ergebnisse von vier MASH-assoziierten Biomarkern (Alpha-2-Makroglobulin, YKL-40, Hämoglobin A1c und miR-34a-5p) durch einen Algorithmus, um einen einzigen Score zu erzeugen, der genutzt werden kann, um MASH-Risiken zu bestätigen oder auszuschließen.
Das Unternehmen hat seine NIS4-Technologie 2019 und 2020 an Labcorp im Bereich der klinischen Forschung bzw. zur Entwicklung eines laboreigenen Tests (LDT) ausgelizenziert. Im Jahr 2021 unterzeichnete das Unternehmen auch eine nicht-exklusive Lizenzvereinbarung mit Q Squared Solutions LLC, oder Q2, mit dem Ziel, den Zugang zu seiner NIS4-Technologie im Bereich der klinischen Forschung zu erweitern. Im Oktober 2022 kündigte das Unternehmen die Entwicklung von NIS2+ an, einer Technologie der nächsten Generation zur Diagnose von MASH-Risiken, die als robuste Optimierung von NIS4 konzipiert ist.
Das Unternehmen prüft weiterhin die Möglichkeit, Validierungsstudien zu initiieren und abzuschließen, die erforderlich sind, um behördliche Zulassung und CE-Konformitätszertifikate allein oder mit einem Entwicklungs- und Vertriebspartner zu erhalten, um ein IVD auf Basis der NIS2+-Technologie auf den US- und europäischen Märkten einzuführen. TS-01 ist ein Gerät auf Basis einer transmembranen pH-Gradienten-Polymersom-Technologie, das entwickelt wurde, um Ammoniakspiegel zu Hause einfach zu messen.
Strategie
Die Strategie von GENFIT besteht darin, die Stärken des Unternehmens optimal zu nutzen, um weltweit führend in der Entwicklung innovativer Therapien und Diagnostika für lebensbedrohliche Lebererkrankungen zu werden, wobei seltene Krankheiten priorisiert werden. Diese Strategie ist darauf ausgelegt, dem Zweck des Unternehmens zu dienen, der darauf abzielt, das Leben der Patienten zu verbessern. Im Jahr 2024 wird GENFIT die Umsetzung seiner klinischen Entwicklungsprogramme sowie Forschungsprogramme im Bereich der präklinischen/nicht-klinischen Entwicklung priorisieren.
Strategische Partnerschaften
Auslizenzierungs-Partnerschaften
Strategische Zusammenarbeit mit Ipsen
Im Dezember 2021 ging das Unternehmen eine langfristige strategische Partnerschaft für eine globale Zusammenarbeit mit Ipsen Pharma SAS, oder Ipsen, ein, einem globalen mittelgroßen biopharmazeutischen Unternehmen mit Fokus auf transformative Medikamente in der Onkologie, seltenen Krankheiten und Neurowissenschaften. Die Vereinbarung gibt Ipsen eine exklusive weltweite Lizenz (ausgenommen Greater China, das an Terns lizenziert ist) zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung seines Untersuchungsmedikaments Elafibranor für Menschen mit PBC und in anderen Indikationen. Die Partnerschaft gibt Ipsen auch Zugang zu zukünftigen klinischen Programmen, die von GENFIT geleitet werden, durch Rechte zur ersten Verhandlung und kombiniert die wissenschaftliche Expertise und proprietären Technologien von GENFIT in der Lebererkrankung mit den Entwicklungs- und Vermarktungsfähigkeiten von Ipsen.
Vereinbarung mit Terns Pharmaceuticals
Im Juni 2019 gab das Unternehmen die Unterzeichnung einer Lizenz- und Zusammenarbeitsvereinbarung mit Terns Pharmaceuticals bekannt, einem globalen biopharmazeutischen Unternehmen mit Sitz in den USA und China, das sich auf die Entwicklung neuartiger und kombinierter Therapien zur Behandlung von Lebererkrankungen konzentriert. Gemäß der Vereinbarung erhielt Terns die exklusiven Rechte zur Entwicklung, Registrierung und Vermarktung von Elafibranor in Greater China (Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan) zur Behandlung von MASH und PBC.
Vereinbarungen mit LabCorp und Q2
Im Januar 2019 schloss das Unternehmen eine weltweite, nicht-exklusive Lizenzvereinbarung mit Labcorp, einem weltweit führenden Unternehmen im Bereich Life Sciences, das sich auf die Verbesserung der Gesundheit und die Unterstützung von Behandlungsentscheidungen für Patienten spezialisiert hat, um ihnen die weitere Entwicklung und Implementierung von NIS4 im Rahmen der klinischen Forschung zu ermöglichen.
Im September 2020 gaben das Unternehmen und Labcorp die Unterzeichnung einer fünfjährigen exklusiven Lizenzvereinbarung für seine NIS4-Technologie bekannt, die darauf abzielt, die Identifizierung von Patienten mit MASH-Risiken zu erleichtern. Im Rahmen der Lizenzvereinbarung wird Labcorp einen auf NIS4-Technologie basierenden Blut-basierten molekularen Test in den USA und Kanada vermarkten, um ihn für Gesundheitsfachkräfte leichter zugänglich zu machen. Unter Nutzung der NIS4-Technologie hat Labcorp im April 2021 das LDT NASHNext eingeführt.
Im Mai 2021 unterzeichnete das Unternehmen eine weltweite, nicht-exklusive Lizenzvereinbarung mit Q2, um die Verfügbarkeit der NIS4®-Technologie im Bereich der klinischen Forschung zu erweitern.
Einlizenzierungs-Partnerschaften
Lizenz- und Entwicklungsvereinbarung mit Genoscience Pharma
Am 16. Dezember 2021 unterzeichnete das Unternehmen eine exklusive Lizenz von Genoscience Pharma zur Entwicklung und Vermarktung des Untersuchungsmedikaments GNS561 bei CCA in den Vereinigten Staaten, Kanada und Europa, einschließlich des Vereinigten Königreichs und der Schweiz. Genoscience Pharma ist ein französisches biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das neuartige lysosomotrope Therapeutika entwickelt, um einen neuen Behandlungsstandard gegen Krebs, Autoimmunerkrankungen und Infektionskrankheiten zu etablieren.
Darüber hinaus hat das Unternehmen ein Vorkaufsrecht in Bezug auf jede Lizenz oder Abtretung oder Option für eine Lizenz oder eine Abtretung mit einem Dritten, um andere Vermögenswerte von Genoscience Pharma im Bereich von CCA zu entwickeln oder zu vermarkten, soweit Genoscience Pharma beabsichtigt, den Vermögenswert mit einem Dritten zu verpartneren oder ein spontanes Angebot für eine Zusammenarbeit erhält.
Lizenzvereinbarung mit Seal Rock Therapeutics
Im Mai 2023 lizenzierte GENFIT die exklusiven weltweiten Rechte des ASK1-Inhibitors SRT-015 (injizierbare Formulierung bei akuten Lebererkrankungen) von Seal Rock Therapeutics, einem in Seattle, Washington (USA) ansässigen Unternehmen in der klinischen Phase.
Lizenzvereinbarung mit Celloram
Am 28. Juli 2023 lizenzierte GENFIT die exklusiven weltweiten Rechte an CLM-022, einem First-in-Class-Inflammasom-Inhibitor bei Lebererkrankungen, von Celloram Inc., einem in Cleveland ansässigen Biotechnologieunternehmen.
Herstellung und Versorgung
In Bezug auf seinen Hauptwirkstoff, Elafibranor, wurden die verbleibenden aktiven Bestandteile und therapeutischen Einheiten des Unternehmens an Ipsen verkauft, um deren kurzfristige klinische Bedürfnisse zu decken. Ipsen ist für die Verwaltung seiner klinischen und kommerziellen Bedürfnisse für Elafibranor direkt verantwortlich.
Gemäß der Vereinbarung mit Genoscience Pharma wird Genoscience Pharma das klinische und kommerzielle Bedarf des Unternehmens für GNS561 bereitstellen.
NTZ ist bereits in mehreren Rechtsgebieten in verschiedenen Indikationen zugelassen und kommerzialisiert, und das Unternehmen hat daher seinen Bedarf an NTZ für klinische Zwecke auf dem Markt über pharmazeutische Großhändler erworben.
VS-01 enthält Citronensäureanhydrid als Wirkstoff, für den eine Liefervereinbarung für klinische Studien mit einem Drittanbieter-GMP-Lieferanten besteht. VS-01 ist ein Kit, das drei Zwischenprodukte enthält, die von verschiedenen GMP-Lieferanten geliefert werden, von denen jeder für die Produktion der VS-01-Lipidmischung, der Citronensäurelösung, der liposomalen wässrigen Suspension, der Xylitol-Alkalilösung und der Kit-Aktivitäten verantwortlich ist. Die Lieferung von VS-01-Kits an klinische Standorte wird von einem externen Lieferanten gemäß den GDP-Richtlinien verwaltet. Die Kits sollen in der Apotheke des Krankenhauses gemäß den Anweisungen im Apothekenhandbuch rekonstituiert und vor der Verabreichung an Patienten verabreicht werden.
In Bezug auf seine NIS4®-Technologie hat das Unternehmen zwei Lizenzvereinbarungen mit Labcorp abgeschlossen, um einen Test unter Verwendung der NIS4-Technologie für klinische Forschung weiterzuentwickeln und herzustellen sowie ihnen zu ermöglichen, ein LDT namens NASHNext zu entwickeln und zu vermarkten, das auf seiner NIS4-Technologie basiert und in der routinemäßigen klinischen Versorgung in den USA und Kanada eingesetzt wird.
Geistiges Eigentum
Patente
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