DBV Technologies S.A. fungiert als klinisches Spezialbiopharmaunternehmen in der Entwicklungsphase. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Gebiet der Immuntherapie durch die Entwicklung einer neuartigen Technologieplattform namens Viaskin zu verändern. Der therapeutische Ansatz des Unternehmens basiert auf der epikutanen Immuntherapie, oder EPIT, seiner proprietären Methode zur Verabreichung biologisch aktiver Verbindungen an das Immunsystem durch intakte Haut mithilfe von Viaskin, einem...
DBV Technologies S.A.
fungiert als klinisches Spezialbiopharmaunternehmen in der Entwicklungsphase. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Gebiet der Immuntherapie durch die Entwicklung einer neuartigen Technologieplattform namens Viaskin zu verändern. Der therapeutische Ansatz des Unternehmens basiert auf der epikutanen Immuntherapie, oder EPIT, seiner proprietären Methode zur Verabreichung biologisch aktiver Verbindungen an das Immunsystem durch intakte Haut mithilfe von Viaskin, einem epikutanen Patch (d. h. einem Hautpatch).
Das Unternehmen hat signifikante Daten generiert, die belegen, dass der Wirkmechanismus von Viaskin neuartig und differenziert ist. Viaskin zielt auf spezifische antigenpräsentierende Immunzellen in der Haut ab, sogenannte Langerhans-Zellen, die das Antigen erfassen und zur Aktivierung des Immunsystems in den Lymphknoten wandern, ohne dass das Antigen in den Blutkreislauf gelangt, was die systemische Exposition im Körper minimiert. Das Unternehmen entwickelt diese einzigartige Technologie weiter, um Kinder mit Nahrungsmittelallergien zu behandeln, bei denen Sicherheit oberste Priorität hat, da die Einführung des auslösenden Allergens in ihren Blutkreislauf schwere oder lebensbedrohliche allergische Reaktionen wie anaphylaktischen Schock verursachen kann.
Der fortgeschrittenste Produktkandidat des Unternehmens ist Viaskin Peanut, der in elf klinischen Studien, darunter vier Phase-2-Studien und vier abgeschlossene Phase-3-Studien, als potenzielle Therapie für Kinder mit Erdnussallergie evaluiert wurde. Das Unternehmen führt auch eine laufende Phase-3-Studie zu Viaskin Peanut bei Kindern im Alter von vier bis sieben Jahren mit Erdnussallergie durch, sowie zwei geplante Phase-3-Zusatzsicherheitsstudien, eine bei erdnussallergischen Kindern im Alter von vier bis sieben Jahren und eine bei erdnussallergischen Kleinkindern im Alter von eins bis drei Jahren.
Das Unternehmen verfügt über frühere Nahrungsmittelallergieprogramme, darunter Viaskin Milk, das sich in Phase 2 der klinischen Entwicklung für Kuhmilchallergie und eosinophile Ösophagitis, oder EoE, befindet.
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens sind die kontinuierliche Entwicklung von Viaskin Peanut für Kleinkinder und Kinder mit Erdnussallergie; die Beantragung der behördlichen Zulassung für Viaskin Peanut in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union; die Fortführung der klinischen Entwicklung zusätzlicher Viaskin-Produktkandidaten in den Vereinigten Staaten und anderen wichtigen Märkten; sowie der Aufbau eines breiten Immuntherapie-Produktpipelines mit seiner innovativen Viaskin-Technologieplattform.
Die Produktentwicklungsstrategie des Unternehmens basiert auf der Nutzung des klinischen Potenzials von Viaskin. Das Unternehmen wählt seine Zielproduktkandidaten mit dem Ziel aus, Allergien mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf anzugehen.
Viaskin Peanut für Kinder im Alter von 4-11 Jahren
Der führende Produktkandidat des Unternehmens, Viaskin Peanut, hat ein globales Phase-3-Entwicklungsprogramm für die Behandlung von Erdnussallergiepatienten im Alter von vier bis elf Jahren abgeschlossen.
EPITES (Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Erdnuss-EPIT)
Im Dezember 2015 initiierte das Unternehmen eine entscheidende Phase-3-Studie, die darauf abzielte, die Sicherheit und Wirksamkeit von Viaskin Peanut 250 µg bei Kindern im Alter von vier bis elf Jahren mit Erdnussallergie zu bewerten. PEPITES war eine globale, randomisierte 2:1, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie, in der 356 pädiatrische Erdnussallergiepatienten mit Viaskin Peanut 250 µg oder Placebo für 12 Monate behandelt wurden.
Ergebnisse der PEPITES-Studie
Im Oktober 2017 gab das Unternehmen die Topline-Ergebnisse von PEPITES bekannt, in der es eine statistisch signifikante Reaktion mit einem günstigen Verträglichkeitsprofil beobachtete, wobei 35,3 % der Patienten nach 12 Monaten Behandlung mit Viaskin Peanut 250 µg im Vergleich zu 13,6 % der Patienten im Placeboarm ansprachen.
Mit Blick auf CRD, einen wichtigen sekundären Endpunkt, der die Reaktivitätsschwelle während des DBPCFC misst, stellte das Unternehmen fest, dass die mit Viaskin Peanut 250 µg oder Placebo behandelten Patienten nach 12 Monaten eine mittlere CRD von 906 mg (Median 444 mg) bzw. 361 mg (Median 144 mg) Erdnussprotein erreichten. Die Patienten in den aktiven und Placebo-Gruppen traten mit ähnlichen Sensibilitätsniveaus in die Studie ein; die mittlere CRD zu Beginn betrug 211,7 mg (Median 144 mg) in der Viaskin Peanut-Gruppe und 212,5 mg (Median 144 mg) in der Placebo-Gruppe.
REALISE (REAL Life Use and Safety of EPIT)
Im November 2016 startete das Unternehmen eine Phase-3-Studie bei erdnussallergischen Kindern im Alter von vier bis elf Jahren, die darauf abzielte, die Anwendung und Sicherheit von Viaskin Peanut 250 µg in der routinemäßigen klinischen Praxis zu bewerten.
Im März 2017 gab das Unternehmen die Vollendung der Einschreibung in REALISE bekannt, die 393 Probanden in 32 Zentren in Nordamerika randomisierte.
Nach der anfänglichen verblindeten sechsmonatigen Periode entschieden sich 97,5 % der Probanden in beiden Placebo- und Aktivgruppen für eine offene Verlängerung der Studie, die die Probanden für insgesamt 36 Monate aktiver Behandlung überwachte.
Viaskin Peanut für Kinder im Alter von 1-3 Jahren
Das Unternehmen entwickelt auch Viaskin Peanut für die Behandlung von Erdnussallergie bei Kleinkindern im Alter von eins bis drei Jahren, da hier ein hoher ungedeckter Bedarf besteht und keine zugelassenen Behandlungen für diese Bevölkerungsgruppe vorhanden sind. Dieses Programm ist unabhängig vom Viaskin Peanut-Programm bei 4-7-Jährigen und verwendet den cVP (ursprünglichen Patch).
Im August 2017 startete das Unternehmen den Teil A der EPITOPE (EPIT bei Kleinkindern mit Erdnussallergie) Studie von Viaskin Peanut. EPITOPE ist eine zweiteilige, entscheidende Phase-3-Klinische Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Viaskin Peanut für die Behandlung von ein- bis dreijährigen erdnussallergischen Kleinkindern bewertet.
Im September 2018 gab das Unternehmen bekannt, dass das unabhängige Daten-Sicherheits- und Überwachungsgremium, oder DSMB, seine Überprüfung von Teil A von EPITOPE abgeschlossen und empfohlen hat, die Dosis von Viaskin Peanut 250 µg in Teil B zu bewerten. Am 26. Oktober 2018 gab das Unternehmen bekannt, dass das erste Subjekt in Teil B von EPITOPE eingeschrieben wurde.
Am 26. Juni 2020 gab das Unternehmen bekannt, dass in Teil A die Subjekte in beiden Behandlungsgruppen nach 12 Monaten Therapie eine konsistente Behandlungswirkung zeigten, wie durch einen doppelblinden Placebo-kontrollierten Lebensmittelprovokationstest und Biomarkerergebnisse bewertet.
Im Juni 2022 gab das Unternehmen positive Topline-Ergebnisse aus Teil B von EPITOPE bekannt, in dem 362 Subjekte im Alter von 1 bis 3 Jahren eingeschrieben waren, von denen 244 und 118 in den aktiven und Placebo-Gruppen waren. Die Einschreibung war hinsichtlich des Alters und der Ausgangsmerkmale der Krankheit zwischen den aktiven und Placebo-Behandlungsgruppen ausgeglichen.
Zusätzliche Sicherheitsstudie bei Kleinkindern (COMFORT Toddlers)
Im April 2023 erhielt das Unternehmen vorläufige schriftliche Antworten auf das Typ-B-Meeting der BLA von der FDA im Zusammenhang mit dem Viaskin Peanut-Programm bei Kleinkindern.
Im Juli 2023 erhielt das Unternehmen schriftliche Antworten auf das Typ-C-Meeting der FDA zu den wichtigen Studiendesignelementen für die COMFORT Toddlers zusätzliche Sicherheitsstudie. Zusammenfassend wird COMFORT Toddlers eine 6-monatige Doppelblinde, Placebo-kontrollierte (DBPC) Studie mit etwa 400 Kleinkindern im Alter von eins bis drei Jahren sein, die im Verhältnis 3:1 (aktiv zu Placebo) randomisiert werden, mit einer 12-monatigen offenen Verlängerung. Anschließend erhielt das Unternehmen im Oktober 2023 Feedback von der FDA zu den verbleibenden Protokolldesignelementen für COMFORT Toddlers.
Viaskin Peanut für Kinder im Alter von 4-7 Jahren
Das Unternehmen wird den modifizierten (kreisförmigen) Viaskin Peanut-Patch bei Kindern im Alter von 4-7 Jahren mit Erdnussallergie in zwei Phase-3-Klinischen Studien bewerten, mit dem Ziel, dass die Studien eine zukünftige BLA-Einreichung in dieser Altersgruppe unterstützen.
VITESSE (Viaskin Peanut Immuntherapie-Studie zur Bewertung von Sicherheit, Einfachheit und Wirksamkeit)
Am 7. September 2022 gab das Unternehmen die Initiierung von VITESSE bekannt, einer neuen entscheidenden Phase-3-Studie des modifizierten Viaskin Peanut (mVP) Patches bei Kindern im Alter von 4-7 Jahren mit Erdnussallergie. Das Unternehmen definiert die Initiierung als die Einreichung des Studienprotokolls bei ausgewählten Studienzentren zur anschließenden Genehmigung durch das Institutional Review Board (IRB) und die Ethikkommission (EC).
Am 21. September 2022 gab das Unternehmen bekannt, dass es Feedback von der FDA in Form eines teilweisen klinischen Halts für VITESSE erhalten hat. In dem Schreiben zum teilweisen klinischen Halt spezifizierte die FDA Änderungen an Elementen des VITESSE-Protokolls und bestätigte die Absicht, dass die Studie eine zukünftige BLA-Einreichung unterstützen soll.
Am 23. Dezember 2022 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA den teilweisen klinischen Halt aufgehoben und bestätigt hat, dass alle klinischen Haltefragen zufriedenstellend gelöst wurden.
Am 7. März 2023 gab das Unternehmen die Screening des ersten Subjekts in VITESSE bekannt. Das Screening des letzten Subjekts war für die erste Hälfte von 2024 geplant, und die Topline-Ergebnisse werden für die erste Hälfte von 2025 erwartet.
Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, Viaskin Milk, befindet sich in der Entwicklung zur Behandlung von Kuhmilchproteinallergie (IgE-vermittelt) oder CMPA bei Kindern im Alter von zwei bis 17 Jahren und erhielt 2016 die Fast-Track-Bezeichnung von der FDA. Im November 2014 startete das Unternehmen eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-1/2-Dosisfindungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Viaskin Milk an 198 Probanden mit Immunglobulin E, oder IgE, vermittelter CMPA, die als Milk Efficacy and Safety, oder MILES, Studie bezeichnet wird. Die MILES (Milk Efficacy and Safety) klinische Studie wurde entwickelt, um eine sichere und wirksame Dosis in zwei Altersgruppen zu bestimmen: Kinder im Alter von zwei bis 11 Jahren und Jugendliche im Alter von 12 bis 17 Jahren. Im Februar 2018 gab das Unternehmen die Topline-Ergebnisse von Teil B der MILES-Studie bekannt.
Weitere Anwendungen für die Viaskin-Plattform
Neben seinen Entwicklungsprogrammen in Nahrungsmittelallergien hat das Unternehmen die Verwendung seiner Viaskin-Technologie zur Behandlung von entzündlichen und Autoimmunerkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf erforscht. Human Proof-of-Concept-Studien wurden mit Viaskin in EoE und als Auffrischungsimpfung gegen Bordetella pertussis, oder Keuchhusten, bei gesunden Erwachsenen durchgeführt. Die anderen früheren Forschungsprogramme des Unternehmens umfassen Impfungen gegen das respiratorische Synzytialvirus (RSV) sowie potenzielle Behandlungen für entzündliche Darmerkrankungen (IBD), Zöliakie und Typ-I-Diabetes.
Entwicklung von Diagnosewerkzeugen
Im Mai 2016 schloss das Unternehmen eine Entwicklungs-, Kollaborations- und Lizenzvereinbarung (die Kollaborationsvereinbarung) mit der Société des Produits Nestlé S.A. (NESTEC) ab.
Potenzielle Anwendungen von Biomarkern
Das Unternehmen setzt die Erforschung anderer zellulärer Mechanismen, die durch EPIT moduliert werden, in Zusammenarbeit mit externen Unternehmen und akademischen Institutionen sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in der EU fort.
Herstellung und Versorgung
Proprietäre Viaskin-Technologie
Das Unternehmen hat eine proprietäre Herstellungstechnologie für den Viaskin-Patch entwickelt, die darauf ausgelegt ist, den strengsten pharmazeutischen Produktionsstandards zu entsprechen, einschließlich der von der FDA erlassenen, um Viaskin in der Lage zu machen, Proteine über intakte Haut zu verabreichen. Dieses neuartige pharmazeutische Verfahren, das vollständig vom Unternehmen entwickelt wurde, verwendet ein Elektrospray, um homogene, dünne, trockene Proteinschichten auf den Viaskin-Patch zu sprühen.
Viaskin ist eine hoch skalierbare Herstellungstechnologie
Das Unternehmen verlässt sich auf einen einzigen Vertragsfertiger, um die aktiven pharmazeutischen Inhaltsstoffe (API) für seine Viaskin-Produktkandidaten in klinischen und kommerziellen Mengen herzustellen und zu liefern. Am 1. Februar 2018 schloss das Unternehmen eine Master-API-Liefervereinbarung mit Sanofi ab, die die Bedingungen für die Herstellung und Lieferung von Erdnuss-, Milch- und Ei-API für seine Viaskin-Produktkandidaten festlegt.
Das Unternehmen verlässt sich auf einen einzigen Vertragsfertiger, FAREVA Amboise (FAREVA), um klinische und kommerzielle Chargen von Viaskin Peanut-Patches herzustellen und zu liefern.
Das Patentportfolio des Unternehmens umfasst schwebende Patentanträge und erteilte Patente in den Vereinigten Staaten und in ausländischen Ländern. Bis heute wurden Patente, die auf den Viaskin-Elektrostatik-Patch sowie Desensibilisierungsmethoden für Allergene abzielen, in den wichtigsten Märkten, insbesondere den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada und Australien, erteilt. Das Unternehmen verfügt auch über umfangreiches Know-how und Geschäftsgeheimnisse, die einen Teil der Viaskin-Patch-Herstellungsmethode unter Verwendung der Elektrospray-Technologie abdecken.
Diese Patente und Anträge fallen im Allgemeinen in fünf breite Kategorien:
zwei US-Patente, die das Unternehmen besitzt, die sich auf den Viaskin-Elektrostatik-Patch und dessen Verwendung beziehen und 2022 abgelaufen sind;
Patente und Patentanträge, die das Unternehmen besitzt und die sich auf seine Elektrospray-Methode zur Herstellung des Viaskin-Elektrostatik-Patches beziehen, die möglicherweise bereits 2029 ablaufen;
Patente und Patentanträge, die das Unternehmen gemeinsam mit Assistance-Publique-Hôpitaux de Paris, oder AP-HP, und der Université Paris Cité im Zusammenhang mit der Behandlung von Erdnuss-, Milch-, Ei- und anderen Allergien mit seiner Viaskin-Patch-Technologie besitzt,
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
