Orphazyme A/S, ein biopharmazeutisches Unternehmen, entwickelt Therapien zur Behandlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen, einschließlich der Niemann-Pick-Krankheit Typ C oder NPC.
Im Februar 2022 gab das Unternehmen bekannt, dass es vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) über eine negative Trendabstimmung im Rahmen der laufenden Prüfung des Antrags auf Marktzulassung (MAA) für sein Prüfpräparat Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-K...
Orphazyme A/S, ein biopharmazeutisches Unternehmen, entwickelt Therapien zur Behandlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen, einschließlich der Niemann-Pick-Krankheit Typ C oder NPC.
Im Februar 2022 gab das Unternehmen bekannt, dass es vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) über eine negative Trendabstimmung im Rahmen der laufenden Prüfung des Antrags auf Marktzulassung (MAA) für sein Prüfpräparat Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) nach einer mündlichen Erklärung informiert wurde.
Im Jahr 2021 und bis vor Kurzem lag der Schwerpunkt des Unternehmens auf der Erlangung einer Marktzulassung in den Vereinigten Staaten und Europa für sein Prüfpräparat Arimoclomol zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), der Vorbereitung auf die Vermarktung von Arimoclomol bei NPC, falls genehmigt, und dem Abschluss von zwei späten klinischen Studien - einer Phase-2/3-Studie zur Bewertung von Arimoclomol bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und einer Phase-2/3-Studie zur Bewertung von Arimoclomol bei Inklusionskörper-Myositis (IBM).
Lizenzvereinbarung mit der Kansas Life Sciences Development Company, Inc. (KLSDC) und UCL Business PLC (UCL)
Im Jahr 2017 schloss das Unternehmen eine Lizenzvereinbarung mit KU Center for Technology Commercialization Inc., University of Kansas, Kansas Life Sciences Development Company, Inc. (KLSDC) und UCL Business PLC (UCL) ab, die Orphazyme das Recht einräumte, Produkte unter allen im Rahmen der laufenden Phase-2/3-Klinikstudie zu Arimoclomol zur Behandlung der Inklusionskörper-Myositis (IBM) weltweit generierten Daten zu entwickeln und zu vermarkten.
Im März 2021 wurde bekannt gegeben, dass die Phase-2/3-Studie zur Bewertung von Arimoclomol zur Behandlung der Inklusionskörper-Myositis (IBM), einer fortschreitenden Muskelschwundkrankheit, ihre primären und sekundären Endpunkte nicht erreicht hat.
Im Juni 2021 erhielt das Unternehmen einen Complete Response Letter (CRL) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für seine Neue Arzneimittelanwendung (NDA) für Arimoclomol bei NPC.
Lizenzvereinbarung mit der University of Miami
Im September 2019 schloss das Unternehmen eine exklusive Lizenzvereinbarung mit der University of Miami ab. Gemäß der exklusiven Lizenzvereinbarung erhielt das Unternehmen eine weltweite, lizenzpflichtige, exklusive Lizenz für alle Daten, Know-how, Erfindungen und Technologien, die von der University of Miami und bestimmten anderen Institutionen in einer Phase-2-Klinikstudie zu Arimoclomol bei ALS mit der A4V-SOD1-Mutation generiert wurden, um bestimmte pharmazeutische Produkte oder Prozesse mit Arimoclomol zu erforschen, zu entwickeln, herzustellen, zu nutzen oder zu verkaufen.
Geistiges Eigentum
Bis zum 1. Juni 2022 enthielt das Markenportfolio des Unternehmens etwa acht Markenregistrierungen, da andere Markenregistrierungen und Markenanmeldungen KemPharm Denmark A/S (KemPharm) zugewiesen wurden. Das Unternehmen hat ORPHAZYME als Wortmarke in relevanten Markenklassen und Rechtsgebieten registriert (in der Europäischen Union, im Vereinigten Königreich und im Internationalen Madrider Protokoll, das die Vereinigten Staaten, China, Israel, Indien, Japan und Russland benennt).
Forschung und Entwicklung
Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben des Unternehmens für das am 31. Dezember 2021 endende Jahr betrugen 330,0 Millionen Dänische Kronen.
Eingestellte Geschäftstätigkeiten
Das Unternehmen verkaufte im Wesentlichen alle seine Vermögenswerte und Geschäftstätigkeiten an KemPharm Denmark A/S (KemPharm), eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von KemPharm Inc., einem auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Behandlungen für seltene Erkrankungen des zentralen Nervensystems spezialisierten Pharmaunternehmen, und KemPharm behielt alle verbleibenden dänischen Mitarbeiter von Orphazyme. Die gerichtlichen Restrukturierungsverfahren wurden am 30. Mai 2022 eingestellt.
Geschichte
Orphazyme A/S wurde 2009 gegründet. Das Unternehmen wurde 2009 als private Gesellschaft mit beschränkter Haftung nach dänischem Recht gegründet und 2017 in eine dänische Aktiengesellschaft umgewandelt.
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
