MaxCyte, Inc. fungiert als führendes kommerzielles Zelltechnologieunternehmen, das sich darauf konzentriert, Plattformtechnologien bereitzustellen, um die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Zelltherapeutika der nächsten Generation voranzutreiben, einschließlich Zell- und Gentherapien, sowie die Unterstützung innovativer zellbasierter Forschung und Entwicklung. Das Unternehmen hat seine proprietäre Flow-Elektroporationstechnologie entwickelt und vermarktet, die von Biopharmaunternehmen z...
MaxCyte, Inc. fungiert als führendes kommerzielles Zelltechnologieunternehmen, das sich darauf konzentriert, Plattformtechnologien bereitzustellen, um die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Zelltherapeutika der nächsten Generation voranzutreiben, einschließlich Zell- und Gentherapien, sowie die Unterstützung innovativer zellbasierter Forschung und Entwicklung. Das Unternehmen hat seine proprietäre Flow-Elektroporationstechnologie entwickelt und vermarktet, die von Biopharmaunternehmen zur komplexen Entwicklung einer Vielzahl von Zellen eingesetzt wird.
Die ExPERT-Plattform des Unternehmens, die auf seiner Flow-Elektroporationstechnologie basiert, wurde entwickelt, um den schnell wachsenden Markt für Zelltherapien zu bedienen und kann über den gesamten Bereich des stark wachsenden Zelltherapiesektors genutzt werden, von der Entdeckung und Entwicklung bis hin zur Vermarktung von Zelltherapeutika der nächsten Generation. Die ExPERT-Produktfamilie umfasst vier Instrumente, die das Unternehmen ATx, STx, GTx und VLx nennt, sowie ein Portfolio an proprietären zugehörigen Einweg- und Verbrauchsmaterialien. Das Unternehmen hat im September 2022 das ExPERT VLx-Instrument für die groß angelegte Zelltechnik eingeführt. Die Einweg- und Verbrauchsmaterialien des Unternehmens umfassen PAs, die für die Verwendung mit seinen Instrumenten entwickelt wurden, sowie Zubehör zur Unterstützung von PAs, wie Elektroporationspufferlösung und Softwareprotokolle. Das Unternehmen hat durch interne Forschungs- und Entwicklungsbemühungen sowie durch seinen kundenorientierten kommerziellen Ansatz, der ein wachsendes Anwendungswissenschaftlerteam umfasst, bedeutende Expertise in der Zelltechnik erlangt. Die Plattform wird auch durch ein robustes geistiges Eigentumsportfolio mit mehr als 150 erteilten US- und ausländischen Patenten und über 95 anhängigen Patentanmeldungen weltweit unterstützt.
Technologieplattform
Die Grundlage der Technologieplattform des Unternehmens bildet seine proprietäre und patentierte Flow-Elektroporationstechnologie, die das Unternehmen seit über 20 Jahren entwickelt und optimiert hat. Die Elektroporation oder Elektropermeabilisierung nutzt die grundlegenden Eigenschaften von Zellmembranen, die Fähigkeit, reversible Permeabilität in Gegenwart einer elektrischen Ladung zu erzeugen, als universelle Methode zur Einführung fremder Moleküle oder zur Transfektion von eukaryotischen Zellen, also Zellen mit Zellmembran und Zellkern. Die Elektroporation kann auf nahezu jeden eukaryotischen Zelltyp angewendet werden, um eine Vielzahl von Molekülen, einschließlich DNA, menschlicher Boten-RNA (mRNA), kleiner interferierender RNA (siRNA) und Proteinen, einzuführen. Die proprietäre Flow-Elektroporationsplattform des Unternehmens ist vollständig skalierbar und kann die Forschung und Entwicklung im kleinen Maßstab bis hin zur groß angelegten Zelltechnik zur Entwicklung kommerzieller Therapeutika unterstützen.
Die Technologieplattform des Unternehmens wird unter der Marke ExPERT vermarktet, deren Elemente in der obigen Grafik dargestellt sind. Der Wert der ExPERT-Marke des Unternehmens beginnt mit der Effizienz - mit hoher Lieferungseffizienz können Benutzer die Potenz steigern; mit hoher Potenz verbessern Benutzer ihre Chancen auf therapeutische Wirksamkeit; und wenn dies reproduzierbar von Patient zu Patient erfolgen kann, können Benutzer eine erfolgreiche Therapie haben. Durch die Bereitstellung hoher Effizienz in jedem Maßstab ist die ExPERT-Plattform darauf ausgelegt, die Fähigkeit der Kunden des Unternehmens zu verbessern, den erforderlichen therapeutischen Index zu erreichen, um eine beschleunigte, kosteneffiziente Umsetzung komplexer zellulärer Therapien von der Forschung bis zur klinischen Entwicklung zu ermöglichen.
Die ExPERT-Plattform des Unternehmens besteht aus vier Instrumenten, dem ATx, STx, GTx und VLx, die eine breite Palette von PAs oder Einwegartikeln unterschiedlicher Volumina verwenden, um eine skalierbare Elektroporation von Zehntausenden bis Milliarden von Zellen zu ermöglichen und die Übersetzung komplexer zellulärer Therapien vom Konzept bis zur klinischen Entwicklung zu unterstützen, zur Unterstützung der beabsichtigten therapeutischen Vermarktung. Die Instrumenten- und Einwegartikelfamilie des Unternehmens wurde entwickelt, um die Aufskalierung für die Entwicklung von Zelltherapien zu unterstützen.
ExPERT-Plattform
Die Flow-Elektroporationstechnologie des Unternehmens wurde entwickelt, um den strengen Anforderungen der klinischen Anwendung gerecht zu werden, nämlich die Fähigkeit, eine breite Palette von primären menschlichen Zellen sicher und reproduzierbar mit hoher Effizienz und geringer Zytotoxizität in dem für die Behandlung von Patienten über eine Vielzahl von Krankheiten erforderlichen Maßstab zu modifizieren.
Die ExPERT-Instrumentenfamilie repräsentiert die nächste Generation der klinisch validierten Elektroporationstechnologie des Unternehmens für komplexe und skalierbare zelluläre Technik. Die Kombination der ExPERT-Instrumente, zugehörigen Einwegartikel und des universellen Elektroporationspuffers bietet Forschern, Produktionsspezialisten und cGMP-Einrichtungen eine Lösung zur Transfektion von Zellen mit hoher Effizienz, Vitalität und Konsistenz, die die drei Eigenschaften sind, die von den Kunden des Unternehmens konsequent als wichtigste Anforderungen bei der Auswahl einer zellulären oder genetischen Technikplattform für die klinische Anwendung bewertet werden. Die Instrumente des Unternehmens werden für Forschungs- oder klinische Anwendungen verkauft oder lizenziert, während die zugehörigen Einwegartikel und Elektroporationspuffer verkauft werden, um die präklinische Forschung und Entwicklung zu unterstützen und in aktuelle gute Herstellungspraktiken (cGMP) integriert werden können.
Darüber hinaus hat das Unternehmen eine globale wissenschaftliche und regulatorische Unterstützungsstrategie für seine Kunden implementiert, die darauf abzielt, die klinische Entwicklung zu beschleunigen und den regulatorischen Einreichungsprozess zu vereinfachen.
Die ExPERT-Plattform des Unternehmens bietet seinen Kunden aufgrund der Fähigkeit, seine Technologie zu nutzen, um nahezu jedes Molekül in nahezu jeden Zelltyp einzuführen, einschließlich schwer transfizierbarer menschlicher Primärzellen, während die hohe Zellvitalität und -funktion erhalten bleibt; die Kapazität, größere und vielfältigere Moleküle sowie mehrere Nutzlasten einzuführen, die die Fähigkeiten anderer intrazellulärer Zustelltechnologien wie virale Vektoren übertreffen; und die Flexibilität, von der Forschung bis zur cGMP-Herstellung auf einer einzigen Plattform aufzuskalieren - die Zelltechnik von Zehntausenden von Zellen bis zu Milliarden von Zellen in einem einzigen Transfektionsdurchlauf in 30 Minuten oder weniger zu ermöglichen.
Die ExPERT-Intrazelluläre Zustellplattform des Unternehmens bietet in zahlreichen Anwendungen im Lebenswissenschaftsmarkt einen Mehrwert, einschließlich Forschung, Entdeckung, Entwicklung und Herstellung von Zelltherapeutika der nächsten Generation sowie in der Bioproduktion, wie der transienten Proteinproduktion für die Arzneimittelforschung und der Herstellung anderer Proteine, einschließlich biologischer Therapeutika, viraler Vektoren und Impfstoffe sowie der Arzneimittelforschung kleiner Moleküle.
Die ExPERT-Technologieplattform des Unternehmens wird in der Klinik eingesetzt, um die Entwicklung von Zelltherapieansätzen der nächsten Generation zur Behandlung menschlicher Krankheiten zu unterstützen. Nach der erfolgreichen klinischen Entwicklung und Zulassung von CAR-T-Zelltherapien bei blutbasierten Krebserkrankungen haben sich Entwickler darauf konzentriert, die Wirksamkeit zu verbessern, die Herstellungskosten zu senken und/oder die entwickelten Zelltherapien auf neue Indikationen wie feste Tumore sowie Autoimmun- und neurodegenerative Erkrankungen auszuweiten.
Vereinbarungen mit Kunden
Das Unternehmen verfügt über ein vielfältiges Portfolio an klinischen Partnern und Lizenznehmern, die die allgemeinen ex vivo-Zelltherapien der nächsten Generation widerspiegeln. Obwohl es aufgrund der Unsicherheit hinsichtlich behördlicher Zulassungen und klinischer Risiken schwer vorherzusagen ist, wurde 2023 in den USA die erste ex vivo-Zelltherapie der nächsten Generation mit nicht-viralen Ansätzen unter Verwendung der Plattform des Unternehmens zugelassen.
Die Fähigkeit der Plattform des Unternehmens, eine Vielzahl von Zelltypen (einschließlich CAR-T-Zellen, chimärer Antigenrezeptor-Natural-Killer-Zellen (CAR-NK/NK), T-Zellrezeptorzellen (TCR) und Stammzellen) und Zellquellen (autolog und allogen) zu entwickeln, erhöht die Chancen des Unternehmens, unabhängig davon, welche Ansätze in den kommenden Jahren voranschreiten, SPL-Partnerschaftseinnahmen zu erzielen. Darüber hinaus wurden die Instrumente und Plattform des Unternehmens in über 60 klinischen Studien für Arzneimittel eingesetzt, die zur Behandlung einer Vielzahl von Indikationen von hämatologischen Malignitäten über feste Tumore bis hin zu erblichen genetischen Störungen entwickelt wurden.
Produkte
ExPERT-Instrumente
Die ExPERT-Instrumentenfamilie wurde entwickelt, um eine einzige vereinheitlichende Technologie bereitzustellen, die vom Konzept bis zur Klinik verwendet werden kann, wobei sowohl die Forschungs- als auch die klinischen Versionen eines Instruments dieselbe zugrunde liegende Technologie und Protokolle enthalten. Die Kunden des Unternehmens haben die Wahl zwischen vier verschiedenen Instrumentenversionen, die auf derselben Technologie standardisiert sind, um eine äquivalente Hochleistung zu erbringen - ATx, STx, GTx und VLx, sowie ein Portfolio an proprietären zugehörigen Einweg- und Verbrauchsmaterialien. Kunden können mit dem Forschungsinstrument im kleineren bis mittleren Maßstab (ATx) beginnen und dann ohne die Notwendigkeit einer erneuten Optimierung oder Validierung auf die klinische Version (GTx) skalieren. Der STx bietet denselben Maßstab wie der GTx, wird jedoch für Anwendungen in der Arzneimittelforschung, wie z.B. die präklinische Herstellung monoklonaler Antikörper, und nicht für die menschliche therapeutische Anwendung verwendet. VLx bietet die Möglichkeit zur groß angelegten Zelltechnik und Arzneimittelforschungsanwendungen. Der STx wird nicht durch die FDA-Masterdatei des Unternehmens oder seine Technischen Dateien abgedeckt.
Die Plattform des Unternehmens ermöglicht es seinen Kunden, ihre Forschung und Prozessoptimierung auf einer Forschungsplattform durchzuführen und nahtlos auf eine klinisch validierte, cGMP-Umgebung und eine klinische Plattform gemäß 21 CFR Teil 11 zu skalieren.
Die Instrumente des Unternehmens wurden entwickelt, um den Kunden die erforderlichen Funktionen für eine skalierbare Hochleistungstransfektionslösung bereitzustellen. Jedes der ExPERT-Instrumente des Unternehmens ist tischtauglich mit demselben kleinen Platzbedarf und verfügt über integrierte Touchscreens mit einer intuitiven grafischen Benutzeroberfläche (GUI), die für einfaches Training und Betrieb konzipiert ist. Um den Einsatz in der cGMP-Suite für die klinische Herstellung zu unterstützen, ist die GTx ExPERT-Software des Unternehmens netzwerkfähig, um das Hochladen elektronischer Chargenprotokolle auf ein lokales Netzlaufwerk zu ermöglichen, und verfügt über einen Software-Zwischenschritt zur Integration und automatisierten Datenübertragung zu cloudbasierten Datenverwaltungslösungen. Das Unternehmen hat integrierte Hardware- und Softwarelösungen entwickelt, die unter cGMP hergestellt werden und speziell für den Einsatz in der cGMP-Herstellung von klinischen Produkten für fortgeschrittene zelluläre Therapien konzipiert sind.
Das ExPERT ATx statische Elektroporationsinstrument des Unternehmens ist eine forschungsorientierte, leistungsstarke Elektroporationsplattform für die Transfektion im kleinen bis mittleren Maßstab. Das ATx-Instrument bietet hohe Effizienz und Vitalität im Forschungsmaßstab und kann sein Sortiment an PAs nutzen, die in der Lage sind, 75.000 bis 700 Millionen Zellen zu transfizieren. Darüber hinaus ist das ATx-Instrument des Unternehmens mit allen seinen statischen PAs kompatibel, die auch auf seinem GTx-Instrument verwendet werden können, was einen nahtlosen Übergang zur klinischen cGMP-kompatiblen Plattform des Unternehmens ermöglicht. Das ATx wird von den Kunden des Unternehmens für die frühe Versuchsplanung und Prozessoptimierung im kleinen Maßstab verwendet, um den Zellerwerb und die Reagenzkosten zu minimieren.
Das ExPERT STx-Instrument des Unternehmens, das im Bereich der Proteinproduktion und für andere Anwendungen in der Arzneimittelforschung verwendet wird, integriert ebenfalls seine proprietäre Flow-Elektroporationstechnologie für die hohe Ausbeute der transienten Expression komplexer Proteine, viraler Vektoren, Impfstoffe, virusähnlicher Partikel (VLPs) und Biologika. Das STx-Instrument des Unternehmens weist eine hohe Effizienz auf und kann von 75.000 bis 20 Milliarden Zellen schnell transfizieren.
Der ExPERT GTx integriert die proprietäre Flow-Elektroporationstechnologie des Unternehmens für die Verwendung in der cGMP-Herstellung von Zelltherapien mit klinischer Anwendung.
Der GTx integriert mehrere Designmerkmale, die für den Einsatz in einer cGMP-Umgebung entscheidend sind, wie z.B. die Fähigkeit zum Lesen von Barcodes zur Aufrechterhaltung der positiven Identifizierung von Patientenproben, 21 CFR Teil 11-kompatible Software und Netzwerkfähigkeit für das automatisierte Hochladen elektronischer Chargenprotokolle entweder auf einen zentralen Server oder auf eine cloudbasierte Datenverwaltungsplattform. Der GTx ermöglicht die geschlossene Prozessierung von Proben auf einem System, das mit der Integration in cGMP-Herstellungsumgebungen kompatibel ist, und das über einen etablierten regulatorischen Pfad verfügt, der von der FDA-Masterdatei und den Technischen Dateien des Unternehmens unterstützt wird.
Das ExPERT VLx Large-Scale Transfection System ist ein cGMP-konformes Instrument, das speziell für die großvolumige Zelltechnik entwickelt wurde. Mit seiner proprietären Flow-Elektroporationstechnologie unterstützt der VLx die Fähigkeit, bis zu 200 Milliarden Zellen in weniger als 30 Minuten zu transfizieren - das Zehnfache der Kapazität des STx und GTx. Dieses System ist für die schnelle und groß angelegte Produktion rekombinanter Proteine, monoklonaler Antikörper, viraler Vektoren, Impfstoffe, VLPs und allogener Zelltherapien konzipiert. Das Unternehmen hat den VLx unter der Marke ExPERT im September 2022 eingeführt, um seinen Kunden ein einfach zu bedienendes, groß angelegtes System zur Verfügung zu stellen, das die Vorteile der ExPERT-Plattform für die groß angelegte Bioprozessierung integriert. Bis September 2023 hat der VLx einen etablierten regulatorischen Pfad, der von der FDA-Masterdatei des Unternehmens unterstützt wird.
Einwegartikel - Processing Assemblies (PAs)
Die Palette der Einweg-PAs des Unternehmens ist ein wichtiger Unterscheidungsfaktor. Das Unternehmen betrachtet seine PA-Designs als einen der Hauptbeiträge zu den Kapazitäten, der hohen Effizienz und Vitalität, die von der ExPERT-Plattform geliefert werden.
Das Unternehmen hat eine breite Palette von PAs entwickelt, die speziell für die Ver
Das Analystenkursziel zeigt auf einen Blick die Mindest-, Höchst- und Durchschnittserwartung der Analysten.
